Studio dell’efficacia di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia standard nei pazienti adulti (18-60 anni) con leucemia mieloide acuta non trattata a rischio favorevole-intermedio

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta a rischio favorevole-intermedio, una malattia caratterizzata dalla proliferazione anomala di cellule del sangue immature nel midollo osseo. Il trattamento principale oggetto dello studio è il gemtuzumab ozogamicin, che viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard che include diversi farmaci: daunorubicina, fludarabina, busulfan, citarabina, treosulfan e ciclofosfamide.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del gemtuzumab ozogamicin insieme alla chemioterapia standard nel ridurre i livelli di malattia residua minima nei pazienti adulti tra i 18 e i 60 anni con leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa secondo uno schema di trattamento prestabilito.

Il trattamento prevede una fase iniziale detta di induzione, seguita da una fase di consolidamento. Durante lo studio, i pazienti riceveranno sia il gemtuzumab ozogamicin che i farmaci chemioterapici standard in diverse combinazioni e dosaggi. I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi durante la terapia.

1 Fase iniziale del trattamento

Il trattamento inizia con una terapia di induzione che prevede la somministrazione di diversi farmaci per via endovenosa:

Gemtuzumab ozogamicin (MYLOTARG) in soluzione per infusione

Daunorubicina cloridrato per via endovenosa

Citarabina per via endovenosa

2 Fase di consolidamento

Dopo la fase iniziale, il trattamento prosegue con una terapia di consolidamento che include:

Fludarabina per via endovenosa

Busulfan per via endovenosa

Treosulfan per via endovenosa

Ciclofosfamide per via endovenosa

3 Monitoraggio durante il trattamento

Durante il percorso terapeutico verranno effettuati controlli per valutare:

– La malattia residua minima dopo il trattamento di consolidamento

– La risposta al trattamento attraverso l’esame del midollo osseo

– Gli eventuali effetti collaterali dei farmaci

– La funzionalità cardiaca, epatica e renale

4 Periodo di follow-up

Il periodo di osservazione continuerà per 24 mesi dopo il trattamento per valutare:

– La sopravvivenza globale

– La sopravvivenza libera da eventi

– L’eventuale ricomparsa della malattia

Chi può partecipare allo studio?

  • Consenso informato scritto firmato secondo le normative ICH/EU/GCP e le leggi nazionali/locali
  • Assenza di condizioni psicologiche, familiari, sociologiche e geografiche che potrebbero ostacolare l’aderenza al protocollo di studio
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo nelle 48 ore precedenti l’inizio della chemioterapia. Le donne sono considerate in post-menopausa dopo 12 mesi di amenorrea
  • Tutti i pazienti devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 6 mesi dopo la fine del trattamento
  • Età compresa tra 18 e 60 anni
  • Pazienti non precedentemente trattati per Leucemia Mieloide Acuta (eccetto massimo 14 giorni di idrossiurea)
  • Diagnosi inequivocabile di Leucemia Mieloide Acuta secondo i criteri WHO (almeno 20% di blasti nel midollo osseo)
  • Pazienti con prognosi favorevole-intermedia secondo i criteri ELN 2017 (esclusi i positivi per FLT3-ITD/TKD)
  • Stato di performance WHO tra 0-3
  • Funzionalità renale adeguata (creatinina sierica ≤ 2 volte il limite superiore normale) e epatica (bilirubina totale ≤ 2 volte il normale; ALT e AST ≤ 2.5 volte il normale)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% all’ecocardiogramma
  • Assenza di gravi malattie neurologiche o psichiatriche concomitanti, insufficienza cardiaca congestizia o infezioni attive non controllate

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria (leucemia che si sviluppa dopo un precedente trattamento chemioterapico)
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali, in particolare:
    • Problemi cardiaci significativi
    • Insufficienza renale grave
    • Grave compromissione della funzionalità epatica
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con altre forme di cancro attivo
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la conformità al trattamento
  • Pazienti con ipersensibilità nota a gemtuzumab ozogamicin o ad altri componenti del trattamento
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Reclutando
24.09.2020

Sedi della sperimentazione

Gemtuzumab ozogamicin è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Si tratta di un anticorpo monoclonale che funziona come un trattamento mirato, combinando un anticorpo che riconosce specificamente le cellule leucemiche con una sostanza che le distrugge. Viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard per migliorare l’efficacia del trattamento.

La chemioterapia standard include diversi farmaci chemioterapici tradizionali che vengono utilizzati insieme per combattere le cellule leucemiche. Questi farmaci agiscono impedendo la crescita e la divisione delle cellule tumorali nel midollo osseo e nel sangue.

L’obiettivo di questa combinazione di trattamenti è ridurre al minimo la presenza di malattia residua minima (MRD), che rappresenta la piccola quantità di cellule leucemiche che potrebbero rimanere nel corpo dopo il trattamento principale, anche quando il paziente sembra essere in remissione.

Malattie in studio:

Leucemia Mieloide Acuta a rischio favorevole-intermedio – Una malattia del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo, specificamente quelle che producono i globuli bianchi mieloidi. In questa forma particolare della malattia, le cellule immature del sangue (blasti) si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule sanguigne. La malattia si sviluppa rapidamente, causando una diminuzione delle cellule sanguigne sane. Questa variante specifica presenta caratteristiche genetiche e molecolari che la classificano in una categoria di rischio tra favorevole e intermedio. Il processo della malattia comporta l’accumulo di cellule leucemiche immature nel midollo osseo e nel sangue. Si manifesta con sintomi come stanchezza, facilità al sanguinamento e maggiore suscettibilità alle infezioni.

ID della sperimentazione:
2023-510433-29-00
NCT ID:
NCT04168502
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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