Studio sull’uso di apixaban, rivaroxaban e acido acetilsalicilico per prevenire complicazioni tromboemboliche nei pazienti con neoplasie mieloproliferative JAK2V617F-positive ad alto rischio

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su alcune malattie del sangue chiamate neoplasie mieloproliferative, che includono la Policitemia Vera, la Trombocitemia Essenziale e la Mielofibrosi Prefibrotica. Queste condizioni sono caratterizzate da una produzione eccessiva di cellule del sangue e possono aumentare il rischio di complicazioni come i coaguli di sangue. Un particolare interesse è rivolto ai pazienti con una mutazione genetica nota come JAK2V617F, che è comune in queste malattie.

Il trattamento in esame prevede l’uso di farmaci chiamati anticoagulanti orali diretti (DOAC), come Apixaban e Rivaroxaban, confrontati con l’Aspirina. L’obiettivo è determinare se i DOAC a basso dosaggio siano più efficaci dell’Aspirina nel prevenire complicazioni tromboemboliche, cioè la formazione di coaguli di sangue nelle arterie o nelle vene, nei pazienti ad alto rischio con la mutazione JAK2V617F.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 72 settimane. Saranno monitorati per valutare l’insorgenza di eventi tromboembolici e di eventuali effetti collaterali significativi. Lo studio mira a migliorare la comprensione di quale trattamento possa offrire una protezione migliore contro i coaguli di sangue in questi pazienti specifici. Inoltre, verranno valutati aspetti come la qualità della vita e l’aderenza al trattamento. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

1 inizio dello studio

Il paziente viene incluso nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative come Policitemia Vera, Trombocitemia Essenziale o Mielofibrosi Prefibrotica, e la presenza della mutazione JAK2V617F.

La partecipazione è riservata a pazienti considerati ad alto rischio, in base all’età (oltre 60 anni) o alla storia di eventi trombotici.

2 assegnazione del trattamento

Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve apixaban o rivaroxaban (DOAC a basso dosaggio), l’altro riceve acido acetilsalicilico (LDA).

I farmaci vengono somministrati per via orale sotto forma di compresse gastro-resistenti o rivestite con film.

3 somministrazione del farmaco

Il paziente assume il farmaco assegnato secondo il dosaggio specifico: apixaban 2.5 mg, rivaroxaban 10 mg, o acido acetilsalicilico 100 mg.

La somministrazione avviene quotidianamente per tutta la durata dello studio, che è di 24 mesi.

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente viene monitorato per l’insorgenza di eventi tromboembolici arteriosi o venosi, sanguinamenti maggiori e altri eventi avversi.

La qualità della vita e l’aderenza al trattamento vengono valutate tramite questionari specifici.

5 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di trattamento di 24 mesi, vengono raccolti e analizzati i dati relativi agli eventi clinici e alla qualità della vita.

L’obiettivo principale è dimostrare l’efficacia dei DOAC a basso dosaggio rispetto all’LDA nella prevenzione primaria delle complicanze tromboemboliche.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere diagnosticati con una delle seguenti condizioni: Policitemia Vera, Trombocitemia Essenziale o Mielofibrosi Prefibrotica. Queste sono malattie del sangue che possono causare un aumento delle cellule del sangue.
  • Avere la mutazione JAK2V617F con un livello di mutazione superiore all’1%. Questa è una specifica alterazione genetica che può essere presente in alcune malattie del sangue.
  • Essere considerati pazienti ad alto rischio. Questo può essere determinato dall’età (oltre i 60 anni) o da una storia di problemi di coagulazione del sangue. Tuttavia, è necessario avere almeno 18 anni.
  • Il tempo trascorso dalla diagnosi della malattia del sangue all’inclusione nello studio non deve superare i 12 mesi.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative. Queste sono malattie del sangue che includono condizioni come Policitemia Vera (PV), trombocitemia essenziale (ET), mielofibrosi primaria (PMF) e prefibrosi mielofibrosa (PreMF).
  • Non possono partecipare persone che non sono positive al JAK2V617F. Questo è un tipo specifico di mutazione genetica associata a queste malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate ad alto rischio per trombosi arteriosa o venosa. La trombosi è la formazione di coaguli di sangue che possono bloccare i vasi sanguigni.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Reseau De Sante Mutualiste Villeurbanne Francia
CHU d’Estaing Clermont-Ferrand Francia
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Francia
Centre Hospitalier De Beziers Béziers Francia
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier De Versailles Le Chesnay-Rocquencourt Francia
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
01.07.2022

Sedi della sperimentazione

Apixaban è un farmaco anticoagulante che aiuta a prevenire la formazione di coaguli di sangue. Viene utilizzato per ridurre il rischio di complicazioni tromboemboliche, come ictus o embolia polmonare, in pazienti con determinate condizioni mediche.

Rivaroxaban è un altro anticoagulante che funziona in modo simile ad Apixaban. È usato per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ridurre il rischio di eventi tromboembolici in pazienti a rischio.

Aspirina è un farmaco anti-infiammatorio non steroideo (FANS) che, oltre a ridurre il dolore e l’infiammazione, è utilizzato a basse dosi per prevenire la formazione di coaguli di sangue. Viene spesso impiegata per ridurre il rischio di infarto o ictus.

Policitemia Vera (PV) – È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo porta a un ispessimento del sangue, che può causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e prurito. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni come trombosi.

Trombocitemia Essenziale (ET) – È un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine. Questo può causare problemi di coagulazione, portando a un rischio aumentato di trombosi o emorragie. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e dolore al petto. La malattia è cronica e progredisce lentamente.

Mielofibrosi Primaria (PMF) – È una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo. Questo porta a una produzione anomala di cellule del sangue e può causare anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni gravi.

Mielofibrosi Prefibrotica (PreMF) – È una fase iniziale della mielofibrosi in cui il midollo osseo inizia a mostrare segni di fibrosi. I sintomi possono essere lievi o assenti, ma possono includere affaticamento e anemia. La malattia può progredire verso una mielofibrosi più avanzata.

ID della sperimentazione:
2024-515362-13-00
Codice del protocollo:
29BRC20.0263
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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