Studio su Asciminib per Adulti con Leucemia Mieloide Cronica di Nuova Diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

La Leucemia Mieloide Cronica è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa condizione, in particolare quelli con una forma chiamata Philadelphia Chromosome Positive. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato asciminib con altri trattamenti già esistenti, noti come TKI (inibitori della tirosina chinasi), che includono farmaci come imatinib, bosutinib, dasatinib e nilotinib.

Il trattamento con asciminib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite. I pazienti partecipanti saranno divisi in gruppi, alcuni riceveranno asciminib, mentre altri riceveranno uno dei TKI scelti dal medico. Lo studio mira a valutare quale trattamento sia più efficace nel raggiungere una risposta molecolare significativa, che è un indicatore di come la malattia risponde al trattamento, dopo 48 settimane.

La durata del trattamento è prevista per un massimo di 72 settimane. Durante questo periodo, i pazienti saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e per garantire la sicurezza. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo. L’obiettivo principale è migliorare le opzioni di trattamento per le persone con Leucemia Mieloide Cronica in fase cronica.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione orale di uno dei seguenti farmaci: imatinib, bosutinib, dasatinib, nilotinib o asciminib hydrochloride. La scelta del farmaco è determinata dallo studio e dal medico responsabile.

La somministrazione avviene per via orale, seguendo le indicazioni specifiche del farmaco selezionato.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e verificare eventuali effetti collaterali.

Gli esami possono includere analisi del sangue e altre valutazioni cliniche per assicurare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

3 valutazione a 48 settimane

Dopo 48 settimane di trattamento, viene effettuata una valutazione per determinare se il paziente ha raggiunto una risposta molecolare maggiore (MMR).

Questa valutazione è cruciale per determinare l’efficacia del farmaco in uso.

4 continuazione del trattamento

Se il paziente ha raggiunto una risposta soddisfacente, il trattamento continua con lo stesso farmaco.

In caso contrario, il medico può decidere di modificare il trattamento in base ai risultati ottenuti.

5 valutazione a 96 settimane

A 96 settimane, viene effettuata un’ulteriore valutazione per confermare la risposta molecolare maggiore.

Questa fase è importante per valutare la sostenibilità della risposta al trattamento nel lungo termine.

6 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di studio, il medico discute con il paziente i risultati complessivi e le opzioni future.

Il paziente riceve indicazioni su eventuali trattamenti successivi o sulla gestione della condizione.

Chi può partecipare allo studio?

  • Partecipanti maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • Partecipanti con Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica (CML-CP) entro 3 mesi dalla diagnosi.
  • Diagnosi di CML-CP con conferma citogenetica del cromosoma Philadelphia.
  • Stato di salute generale buono, valutato con un punteggio di 0 o 1 secondo il gruppo di cooperazione oncologica orientale (ECOG).
  • Funzione adeguata degli organi principali, con valori di laboratorio specifici entro i limiti normali.
  • Valori di laboratorio come potassio, calcio totale e magnesio devono essere entro i limiti normali o corretti con integratori.
  • Consenso informato firmato deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura di screening correlata allo studio.
  • Presenza di un tipo specifico di trascritto BCR-ABL1 al momento dello screening, che può essere misurato con un test specifico chiamato reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RQ-PCR).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Leucemia Mieloide Cronica.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con disabilità mentali o fisiche che potrebbero non essere in grado di prendere decisioni informate.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
University Hospital Jena KöR Jena Germania
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
University Hospital Ostrava Ostrava Cechia
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
University Hospital St Marina Varna Varna Bulgaria
Instituto Portugues De Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. Porto Portogallo
Iaetdvzp Jvzdo Bpupzj Anderlecht Belgio
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
06.10.2021
Belgio Belgio
Non reclutando
06.10.2021
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
06.10.2021
Cechia Cechia
Non reclutando
06.10.2021
Danimarca Danimarca
Non reclutando
06.10.2021
Finlandia Finlandia
Non reclutando
06.10.2021
Francia Francia
Non reclutando
06.10.2021
Germania Germania
Non reclutando
06.10.2021
Italia Italia
Non reclutando
06.10.2021
Norvegia Norvegia
Non reclutando
06.10.2021
Portogallo Portogallo
Non reclutando
06.10.2021
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
06.10.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
06.10.2021
Svezia Svezia
Non reclutando
06.10.2021
Ungheria Ungheria
Non reclutando
06.10.2021

Sedi della sperimentazione

Asciminib: Asciminib è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia. Questo farmaco agisce in modo mirato, bloccando specifiche proteine che favoriscono la crescita delle cellule cancerose. L’obiettivo del trattamento con asciminib è ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo e raggiungere una risposta molecolare maggiore, che indica una significativa riduzione della malattia.

TKI selezionato dall’investigatore: I TKI, o inibitori della tirosin-chinasi, sono una classe di farmaci utilizzati per trattare la leucemia mieloide cronica. Questi farmaci funzionano bloccando l’azione di specifici enzimi che promuovono la crescita delle cellule cancerose. Nel contesto di questo studio, il TKI viene scelto dall’investigatore tra quelli disponibili, come ad esempio imatinib, per confrontare la sua efficacia con quella di asciminib nel raggiungere una risposta molecolare maggiore nei pazienti.

Leucemia Mieloide Cronica – È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo, dove si formano le cellule del sangue. Questa malattia è caratterizzata da una crescita incontrollata di cellule mieloidi, che sono un tipo di globuli bianchi. Nel tempo, queste cellule anormali si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali. La leucemia mieloide cronica progredisce lentamente e può non mostrare sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Tuttavia, con il tempo, può portare a sintomi come affaticamento, perdita di peso e ingrossamento della milza. La malattia è spesso scoperta durante esami del sangue di routine.

ID della sperimentazione:
2023-508838-33-00
Codice del protocollo:
CABL001J12301
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Francia Germania Grecia Italia Paesi Bassi Polonia +1