Sparsentan è un farmaco in fase di studio per il trattamento di malattie glomerulari proteinuriche nei bambini. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di una sospensione orale di sparsentan. Inoltre, il farmaco viene somministrato una volta al giorno per un periodo di 108 settimane per osservare i cambiamenti nella proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, un indicatore di problemi renali.

Glomerulosclerosi focale segmentaria (GSFS) – È una malattia renale caratterizzata da cicatrici in alcune parti dei glomeruli, le unità filtranti del rene. Questa condizione può portare a perdita di proteine nelle urine, gonfiore e ridotta funzione renale. La progressione può variare, ma spesso porta a insufficienza renale cronica.

Malattia a lesioni minime – È una malattia renale che provoca perdita di proteine nelle urine, ma i glomeruli appaiono normali al microscopio ottico. È più comune nei bambini e può causare gonfiore e aumento di peso. La malattia può recidivare, ma spesso risponde bene al trattamento.

Nefropatia da IgA – È una malattia renale causata dall’accumulo di immunoglobulina A nei glomeruli, portando a infiammazione e danno. I sintomi possono includere sangue nelle urine e gonfiore. La progressione varia, ma può portare a insufficienza renale nel tempo.

Vasculite da IgA (VIgA) – È una malattia caratterizzata da infiammazione dei piccoli vasi sanguigni, spesso associata a depositi di immunoglobulina A. Può causare eruzioni cutanee, dolore addominale e problemi renali. La malattia è più comune nei bambini e può risolversi spontaneamente.

Sindrome di Alport (AS) – È una malattia genetica che colpisce i reni, l’udito e gli occhi. È causata da mutazioni nei geni che codificano per il collagene, una proteina importante per la struttura dei tessuti. La progressione può portare a insufficienza renale e perdita dell’udito.