Lo studio riguarda due malattie rare del sangue: Acute Myeloid Leukemia e Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm. Entrambe colpiscono le cellule del midollo osseo e possono tornare a manifestarsi o non rispondere più ai trattamenti standard. Il nuovo approccio sperimentale utilizza una terapia cellulare, cioè cellule del sistema immunitario modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Queste cellule modificate, chiamate CARCIK-CD123/33, vengono somministrate al paziente per via endovenosa, cioè attraverso una flebo, in una soluzione pronta per l’infusione.
L’obiettivo principale è valutare se questa terapia può essere somministrata in modo sicuro e se è possibile osservare un beneficio clinico nei pazienti con malattia recidivante o refrattaria. Dopo una fase di valutazione preliminare, i partecipanti ricevono l’infusione e vengono seguiti con visite regolari in cui vengono controllati i segni di eventuali effetti indesiderati, chiamati adverse event, e la comparsa di effetti collaterali gravi che potrebbero limitare la dose, noti come dose limiting toxicity. Durante il periodo di osservazione, i medici monitorano anche la risposta della malattia, ovvero la riduzione delle cellule cancerose nel sangue o nel midollo, attraverso esami del sangue e altre analisi di routine. Il percorso dello studio prevede quindi una fase di ammissione, l’infusione della terapia cellulare e un periodo di monitoraggio che può durare diverse settimane o mesi, con controlli programmati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.
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