Lo studio riguarda adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni affetti da Homozygous Familial Hypercholesterolemia, una condizione genetica rara che provoca livelli estremamente alti di colesterolo nel sangue fin dalla nascita. Il trattamento sperimentato è una soluzione per iniezione sottocutanea contenente zodasiran, somministrata in dosi di 200 mg. Questa terapia è progettata per ridurre il colesterolo “cattivo”, indicato come LDL‑C (low‑density lipoprotein cholesterol), che è il principale responsabile dell’accumulo di placche nelle arterie.
Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco può abbassare significativamente il livello di colesterolo cattivo in questi giovani pazienti. I partecipanti riceveranno iniezioni regolari per circa un anno, con controlli periodici per prelevare sangue e verificare la sicurezza del trattamento. Durante il periodo di studio verranno monitorati anche altri indicatori del profilo lipidico, come le proteine che trasportano il colesterolo e i grassi presenti nel sangue, per comprendere meglio gli effetti complessivi della terapia.
Danimarca 
Norvegia 
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Polonia 
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