Studio di sicurezza e farmacodinamica del cangrelor tetrasodico in bambini e adolescenti con difetto cardiaco congenito

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda i bambini e gli adolescenti con Congenital Heart Disease, una condizione presente dalla nascita che interessa la struttura del cuore. Il farmaco testato è Cangrelor, una sostanza somministrata per via endovenosa, cioè attraverso una piccola puntura in una vena, per impedire che le piastrine (piccole cellule del sangue) formino coaguli durante le procedure sui vasi sanguigni. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del dosaggio consigliato di questo medicinale nella popolazione pediatrica.

Nel corso dello studio, i partecipanti di età compresa tra la nascita e i 18 anni, che devono sottoporsi a procedure diagnostiche o terapeutiche per via cutanea sui vasi (cioè con un piccolo tubo inserito attraverso la pelle), riceveranno l’infusione di Cangrelor durante l’intervento. Dopo la somministrazione, saranno osservati per circa tre giorni per verificare la presenza di sanguinamenti, problemi respiratori come respiro affannoso o fischi, cambiamenti nella funzione renale (ad esempio un aumento della creatinina) e variazioni della quantità di urina prodotta. Verranno inoltre controllati i segni vitali (battito cardiaco, pressione arteriosa), eseguiti esami del sangue e delle urine, e registrati eventuali effetti indesiderati o reazioni avverse al farmaco.

1 initial assessment and consent

after joining the study, a health professional reviews the study information and obtains written agreement to participate.

basic health data are recorded, including age, weight, and details of the congenital heart disease.

2 baseline measurements

vital signs (heart rate, systolic and diastolic blood pressure) are measured and noted.

blood samples are taken to evaluate haematology, chemistry and kidney function.

3 pre‑infusion preparation

the medication cangrelor (cangrelor tetrasodium) is prepared as a solution for intravenous infusion.

the prescribed dose is calculated in micrograms per kilogram of body weight and mixed according to the study protocol.

4 start of cangrelor infusion

the infusion is begun at the start of the percutaneous vascular procedure.

the medication is delivered continuously through a vein for the duration of the procedure.

the infusion rate follows the dose that was calculated for the patient’s weight.

5 monitoring during infusion

vital signs are checked regularly while the infusion is running.

the medical team watches for any signs of bleeding, respiratory difficulty, or changes in urine output.

blood samples may be taken during the procedure to assess the effect of the medication on platelet activity.

6 end of infusion and immediate post‑procedure observation

the infusion is stopped at the completion of the vascular procedure.

the patient remains under observation for at least the next 72 hours.

during this period, vital signs, breathing status, urine output and any bleeding are recorded.

7 follow‑up assessments (up to 72 hours)

the team evaluates the occurrence of any major, clinically relevant non‑major or minor bleeding as defined by international guidelines.

the need for any blood product transfusion related to the infusion is documented.

laboratory tests are repeated to check kidney function (creatinine) and other blood parameters.

any adverse events, including respiratory symptoms or reduced urine output, are recorded.

8 final study completion

after the 72‑hour observation period, the study data are finalized.

the patient receives standard post‑procedure care as usual for congenital heart disease.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa dalla nascita fino a meno di 18 anni.
  • Diagnosi di malattia cardiaca congenita (difetto del cuore presente alla nascita); include condizioni come dotto arterioso pervio (vasi che dovrebbero chiudersi dopo la nascita ma rimangono aperti), coartazione dell’aorta (restringimento di una parte dell’aorta), defetto del setto atriale (apertura anomala tra le camere superiori del cuore), defetto del setto ventricolare (apertura anomala tra le camere inferiori del cuore) e stenosi valvolare (restringimento di una valvola cardiaca).
  • Previsione di una procedura vascolare percutanea diagnostica e/o terapeutica (intervento minimo invasivo che utilizza un piccolo catetere inserito attraverso la pelle per esaminare o trattare i vasi sanguigni).
  • Le partecipanti di sesso femminile devono essere: donne non in grado di gravidanere (incapaci fisiologicamente di rimanere incinte) oppure donne in grado di gravidanere che devono essere:
    • sessualmente attive e disposte a usare un metodo contraccettivo molto efficace dal momento della firma del consenso fino al giorno 4 o dimissione, oppure
    • non sessualmente attive (non è necessario alcun metodo contraccettivo).
  • I partecipanti di sesso maschile devono essere: maschi non fertili (non è necessario alcun metodo contraccettivo), maschi fertili senza partner femminile (non è necessario alcun metodo contraccettivo), maschi fertili con una partner in grado di gravidanere che devono accettare di usare un preservativo maschile dal momento della firma del consenso fino al giorno 4 o dimissione, oppure maschi fertili con una partner non in grado di gravidanere (non è necessario alcun metodo contraccettivo).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Età corretta inferiore a 37 settimane al momento dello screening (l’età corretta è l’età reale aggiustata per la prematurità).
  • Storia di sanguinamento intracerebrale (emorragia nel cervello) o di malformazione arterovenosa cerebrale (collegamento anomalo tra arterie e vene nel cervello); oppure evidenza di sanguinamento precedente con deficit neurologico (problemi neurologici).
  • Sanguinamento gastrointestinale (nell’apparato digerente) o genito‑urinario (nell’apparato riproduttivo o urinario) nelle ultime 2 settimane prima dello screening, escludendo i normali cicli mestruali.
  • Conta delle piastrine inferiore a 150.000 cellule/µL o superiore a 450.000 cellule/µL allo screening (le piastrine sono le cellule del sangue che aiutano la coagulazione).
  • Allergia nota al Cangrelor o sensibilità a qualsiasi componente del Cangrelor.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Medical University Of Graz Graz Austria
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portogallo

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Lgaar Uczaspuucxec Mbyyxak Ccvdera (ebldu Leida Paesi Bassi

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
23.06.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
23.06.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
23.06.2026
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
23.06.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cangrelor è un farmaco somministrato per via endovenosa che agisce rapidamente per impedire la formazione di coaguli di sangue durante le procedure vascolari. Nel trial viene usato per valutare la sicurezza e l’effetto di questo inibitore delle piastrine nei bambini, dalla nascita fino a meno di 18 anni, che devono sottoporsi a interventi diagnostici o terapeutici sul cuore o sui vasi sanguigni. Il medicinale è fornito come polvere da ricostituire in una soluzione per infusione, permettendo al medico di somministrarlo direttamente nel sangue al momento dell’intervento.

Congenital Heart Disease – È una condizione presente alla nascita in cui il cuore o i vasi sanguigni non si sono formati correttamente. La struttura anomala può includere aperture tra le camere cardiache, valvole malformate o vasi fuori posto. Queste alterazioni influenzano il flusso sanguigno, facendo sì che il sangue non circoli in modo ottimale. Con il tempo, il cuore può dover lavorare più intensamente per compensare la difformità. L’evoluzione varia a seconda della gravità della malformazione, ma i sintomi possono comparire gradualmente durante l’infanzia.

ID della sperimentazione:
2025-523109-14-00
Codice del protocollo:
CLI-06727AA1-03
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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