Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata
- Trattamenti confrontati
- Obiettivo principale e misure
- Fase dello studio e significato
- Dati essenziali del trial
Panoramica dello studio
Il trial identificato come NCT05280548 è uno studio interventistico sulla malattia di Fabry, una malattia rara che può colpire anche il cuore.[1] Lo studio è stato autorizzato e ha l’obiettivo di valutare l’effetto di trattamenti confrontati tra loro sulla massa ventricolare sinistra.[1]
Il riassunto dello studio indica che il confronto riguarda venglustat rispetto alle terapie standard per Fabry, con osservazione per 18 mesi nei partecipanti con ipertrofia ventricolare sinistra.[1] Anche se AGALSIDASE BETA non è il trattamento principale del titolo, il trial include terapie standard per Fabry tra gli interventi elencati, tra cui Fabrazyme e Replagal.[1]
Popolazione studiata
Lo studio include uomini e donne adulti con malattia di Fabry.[1] I partecipanti devono avere anche ipertrofia ventricolare sinistra, cioè un ispessimento della parete del ventricolo sinistro del cuore.[1]
Questo significa che il trial non riguarda tutta la popolazione con Fabry, ma un gruppo più specifico: adulti con coinvolgimento cardiaco.[1] In questo modo i ricercatori possono osservare meglio se il trattamento cambia un parametro del cuore che è importante per la malattia.[1]
Trattamenti confrontati
Nell’elenco degli interventi compaiono Replagal, Fabrazyme, Galafold e venglustat.[1] Il trial quindi mette a confronto una terapia in studio con terapie già usate nella pratica clinica per Fabry.[1]
Per i pazienti, questo tipo di confronto serve a capire se il trattamento studiato può offrire un beneficio simile o migliore rispetto alle cure già disponibili.[1] Nel materiale fornito, AGALSIDASE BETA compare indirettamente nei prodotti di confronto tramite Fabrazyme e Replagal, ma non viene descritto come oggetto separato del titolo dello studio.[1]
Obiettivo principale e misure
Il principale risultato misurato è la pendenza della massa ventricolare sinistra, valutata con risonanza magnetica cardiaca e lettura centrale.[1] In parole semplici, i ricercatori osservano come cambia nel tempo la quantità di tessuto del ventricolo sinistro.[1]
Questa misura è importante perché aiuta a capire se il trattamento può influire sul cuore nei pazienti con Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra.[1] Il periodo di osservazione indicato nel riassunto è di 18 mesi.[1]
Fase dello studio e significato
Lo studio è in Phase 3.[1] Questa fase è importante perché di solito serve a confrontare il trattamento con le terapie già in uso e a raccogliere dati più solidi su efficacia e sicurezza nel gruppo di pazienti scelto.[1]
Lo stato del trial è indicato come Authorised.[1] L’arruolamento previsto è di 110 partecipanti, quindi lo studio cerca un numero definito di adulti con Fabry e interessamento cardiaco.[1]
Dati essenziali del trial
ID dello studio: NCT05280548.[1]
Condizione studiata: malattia di Fabry.[1]
Popolazione: uomini e donne adulti con ipertrofia ventricolare sinistra.[1]
Fase: Phase 3.[1]
Tipo di studio: interventistico.[1]
Endpoint primario: variazione della massa ventricolare sinistra misurata con risonanza magnetica cardiaca.[1]
Arruolamento previsto: 110 partecipanti.[1]
