Studio di fase 2 su adulti con miastenia gravis generalizzata per valutare l’efficacia e la sicurezza del povetacicept

1

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda la Generalized Myasthenia Gravis, una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i recettori muscolari, provocando debolezza e affaticamento dei muscoli. Il farmaco sperimentale è il povetacicept, somministrato mediante subcutaneous injection, mentre il gruppo di confronto riceve un placebo, cioè una soluzione priva di principio attivo.

L’obiettivo è valutare se il trattamento può modificare la risposta immunitaria nella malattia. I partecipanti saranno seguiti per diverse settimane, ricevendo periodicamente il farmaco o il placebo, con controlli medici regolari e prelievi di sangue per misurare il livello di immunoglobulin G (IgG), un tipo di anticorpo che indica l’attività del sistema immunitario.

Durante lo studio verranno monitorati la comparsa di eventuali effetti indesiderati e la tollerabilità del farmaco, con la possibilità per i volontari di segnalare qualsiasi sintomo avverso al personale medico. Le visite di follow‑up consentiranno di raccogliere informazioni sulla sicurezza del trattamento nel tempo.

1 randomizzazione e prima somministrazione

dopo l’iscrizione al trial il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: povetacicept oppure placebo.

la prima dose viene somministrata per iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre‑riempita.

la quantità di povetacicept indicata nel protocollo è di 00 mg; per il gruppo placebo la siringa contiene una soluzione inattiva.

2 visite di follow‑up settimanali

ogni settimana il paziente si presenta per la valutazione di sicurezza e per la registrazione di eventuali eventi avversi.

se necessario il personale medico può somministrare ulteriori iniezioni secondo il calendario previsto dal protocollo.

3 somministrazioni periodiche di povetacicept o placebo

il paziente riceve ulteriori iniezioni di povetacicept o di placebo a intervalli stabiliti dal protocollo (ad esempio ogni due settimane).

ogni iniezione è effettuata per via subcutanea con la stessa dose indicata per la prima somministrazione.

4 valutazioni a settimana 4 e 8

vengono eseguiti esami di laboratorio e valutazioni cliniche per monitorare la risposta al trattamento.

viene verificata la presenza di eventi avversi e la tollerabilità del farmaco.

5 valutazione principale a settimana 12

viene misurato il cambio percentuale della immunoglobulina g (igG) rispetto al valore di base.

si raccolgono nuovamente i dati sulla sicurezza, includendo il numero di eventi avversi e di eventi avversi gravi.

6 fine della fase 2 e inizio dell'estensione a lungo termine

al termine della fase 2 il paziente può continuare a ricevere povetacicept o placebo nell’ambito di un periodo di estensione a lungo termine.

la frequenza delle iniezioni e la durata dell’estensione sono definite dal protocollo di studio.

7 visite di monitoraggio durante l'estensione

vengono programmate visite periodiche per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine.

ogni visita include la registrazione di eventi avversi e, se necessario, ulteriori esami di laboratorio.

8 visita finale dello studio

al termine del periodo di estensione il paziente partecipa all’ultima visita di chiusura.

vengono raccolti tutti i dati finali sulla sicurezza, sulla tollerabilità e sui risultati di laboratorio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Diagnosi di miastenia gravis generalizzata, una malattia che provoca debolezza muscolare diffusa.
  • Presenza di debolezza muscolare generalizzata e classificazione MGFA II‑IV (una scala usata dai medici per indicare una debolezza da moderata a più grave).
  • Altri criteri di ammissione sono specificati nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non aver avuto intervento chirurgico al timo (operazione sul piccolo organo davanti al cuore) nei 6 mesi precedenti la visita di selezione.
  • Non aver avuto una malignità (cancro) diagnosticata negli ultimi 5 anni.
  • Altri motivi di esclusione sono descritti nel protocollo dello studio (documento che indica tutte le regole).

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
NZOZ Neuro-Kard Ilkowski i Partnerzy Spółka Partnerska Lekarzy Poznań Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Twoja Przychodnia Poznańskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Poznań Polonia
Etg Neuroscience Sp. z o.o. Varsavia Polonia
Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k. Poznań Polonia
Neuroprotect Sp. z o.o. Varsavia Polonia
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polonia
Mjaghdfqa Ibjlgreyuw Cqnbiphb Spsgfyiq Sld z oxce Varsavia Polonia

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Polonia Polonia
Reclutando
01.06.2026

Sedi della sperimentazione

Povetacicept è una sostanza sperimentale somministrata mediante iniezione sottocutanea. Nel contesto di questo studio di fase 2, il farmaco viene testato per capire come influisce sul sistema immunitario dei pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata. L’obiettivo principale è valutare l’effetto farmacodinamico del povetacicept, cioè come modifica le risposte immunitarie legate alla malattia. Inoltre, lo studio prosegue con un’estensione a lungo termine per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, verificando se i pazienti lo tollerano bene nel tempo e se non emergono effetti collaterali preoccupanti.

Generalized Myasthenia Gravis – Generalized Myasthenia Gravis è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra nervi e muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi che interferiscono con i recettori dell’acetilcolina, riducendo la capacità dei muscoli di contrarsi. I sintomi iniziano spesso con debolezza degli occhi, della mascella e della gola e poi si estendono a braccia, gambe e tronco. La debolezza tende a peggiorare con l’attività e a migliorare con il riposo. La condizione può variare nel tempo, con periodi di maggiore e minore intensità.

ID della sperimentazione:
2025-523950-15-01
Codice del protocollo:
VX25-AIS-301
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza e gli effetti di inebilizumab in bambini e adolescenti dai 2 ai 18 anni con miastenia gravis generalizzata

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Polonia Spagna
  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di KYV-101 in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico, Sclerosi Sistemica, Miastenia Gravis, Artrite Reumatoide o Sindrome della Persona Rigida

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania