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18-(P-Iodophenyl)Octadecyl Phosphocholine

Questo articolo tratta di uno studio clinico di Fase 2 che indaga l’uso di CLR 131, un farmaco contenente 18-(P-Iodophenyl)Octadecyl Phosphocholine, in pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström recidivata o refrattaria. Lo studio mira a determinare l’efficacia e la sicurezza di CLR 131 in pazienti che hanno ricevuto almeno due linee precedenti di terapia per questo raro tumore del sangue.

Indice dei Contenuti

Cos’è CLR 131?

CLR 131 è un farmaco innovativo in fase di studio per il trattamento della Macroglobulinemia di Waldenström (WM), un raro tipo di cancro del sangue. Questo farmaco, noto anche con il nome chimico 18-(P-IODOFENIL)OCTADECIL FOSFOCOLINA, è classificato come farmaco orfano, il che significa che è progettato per trattare malattie rare[1]. CLR 131 viene somministrato come soluzione sterile tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1].

Condizione Target: Macroglobulinemia di Waldenström

La Macroglobulinemia di Waldenström è un tipo di cancro che colpisce un tipo specifico di globuli bianchi chiamati linfociti B o cellule B. Queste cellule normalmente aiutano il corpo a combattere le infezioni. Nella WM, queste cellule crescono fuori controllo e producono una quantità eccessiva di una proteina chiamata IgM, che può rendere il sangue più denso del normale[1].

Obiettivi dello Studio

L’obiettivo principale dello studio è determinare quanto bene funzioni CLR 131 nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström che hanno già provato almeno altri due trattamenti. I ricercatori stanno esaminando il cosiddetto tasso di risposta maggiore (MRR), che misura quanti pazienti mostrano un miglioramento significativo dopo aver ricevuto CLR 131[1].

Inoltre, lo studio mira a:

  • Determinare quanti pazienti rispondono al trattamento complessivamente (tasso di risposta globale o ORR)
  • Misurare per quanto tempo i pazienti possono andare avanti senza necessità di trattamenti aggiuntivi (sopravvivenza libera da trattamento o TFS)
  • Valutare per quanto tempo durano gli effetti positivi del trattamento (durata della risposta o DOR)
  • Valutare il beneficio complessivo del trattamento (tasso di beneficio clinico o CBR)
  • Comprendere ulteriormente la sicurezza e gli effetti collaterali di CLR 131[1]

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave includono:

  • Diagnosi confermata di Macroglobulinemia di Waldenström
  • Età 18 anni o superiore
  • Aver ricevuto almeno due trattamenti precedenti per WM
  • Essere in condizioni di salute generali relativamente buone (stato di performance ECOG da 0 a 2, il che significa essere in grado di svolgere le attività quotidiane con minima assistenza)
  • Aspettativa di vita di almeno 6 mesi[1]

Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a una persona di partecipare allo studio, come effetti collaterali gravi in corso da trattamenti precedenti, determinati tipi di radioterapia precedente, gravidanza o allattamento e infezioni attive[1].

Dettagli del Trattamento

CLR 131 viene somministrato come infusione endovenosa. La dose giornaliera massima è di 15 millicurie (mCi), che è un’unità utilizzata per misurare la radioattività. La dose massima totale per l’intero periodo di trattamento è di 60 mCi. Il periodo di trattamento può durare fino a 22 giorni[1].

Misurare il Successo: Endpoint

Lo studio utilizza diversi modi per misurare quanto bene funzioni CLR 131:

  • Tasso di Risposta Maggiore (MRR): Questa è la principale misura di successo. Esamina quanti pazienti hanno una risposta completa (CR), una risposta parziale molto buona (VGPR) o una risposta parziale (PR) al trattamento entro 12 mesi dalla ricezione di CLR 131[1].
  • Tasso di Risposta Globale (ORR): Questo include i pazienti che hanno qualsiasi livello di risposta positiva al trattamento[1].
  • Sopravvivenza Libera da Trattamento (TFS): Questo misura per quanto tempo i pazienti possono andare avanti senza necessità di trattamenti aggiuntivi dopo aver ricevuto CLR 131[1].
  • Durata della Risposta (DOR): Questo esamina per quanto tempo durano gli effetti positivi del trattamento[1].
  • Tasso di Beneficio Clinico (CBR): Questo include tutti i pazienti che hanno qualsiasi livello di risposta positiva o malattia stabile dopo il trattamento[1].

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi trattamento medico, la sicurezza è una preoccupazione cruciale. Lo studio monitorerà attentamente i pazienti per eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Ciò include il monitoraggio di:

  • Qualsiasi evento avverso (AE) che si verifichi
  • Eventi avversi gravi (SAE)
  • Effetti collaterali di grado 3 o superiore (il che significa che sono gravi o potenzialmente letali)
  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio, nei segni vitali e nell’attività cardiaca (tramite ECG)
  • Cambiamenti nello stato di salute generale (utilizzando la scala di performance ECOG)[1]

È importante notare che CLR 131 è ancora un trattamento sperimentale. Sebbene mostri promesse, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il profilo di sicurezza per i pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio clinico di fase 2, in aperto, multicentrico
Farmaco CLR 131 (contenente 18-(P-Iodofenil)Ottadecil Fosfocolina)
Condizione Macroglobulinemia di Waldenström recidivata o refrattaria
Obiettivo Primario Determinare il tasso di risposta maggiore (MRR) del CLR 131
Criteri Chiave di Eleggibilità Adulti (18+), WM confermata, almeno due terapie precedenti, ECOG 0-2
Somministrazione Infusione endovenosa
Periodo Massimo di Trattamento 22 giorni
Dose Totale Massima 60 millicurie (mCi)
Monitoraggio della Sicurezza Eventi avversi, risultati di laboratorio, segni vitali, ECG, stato di performance ECOG

FAQ

  • Che cos'è CLR 131 e come viene somministrato? CLR 131 è un farmaco contenente 18-(P-Iodofenil)Ottadecil Fosfocolina. Viene somministrato mediante infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
  • Chi è idoneo per questo studio clinico? I partecipanti idonei sono adulti (di età pari o superiore a 18 anni) con Macroglobulinemia di Waldenstrom confermata che hanno ricevuto almeno due linee precedenti di terapia. Devono avere un performance status ECOG da 0 a 2 e un'aspettativa di vita di almeno 6 mesi.
  • Qual è l'obiettivo principale di questo studio clinico? L'obiettivo principale è determinare il tasso di risposta maggiore (MRR) del CLR 131 nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenstrom che hanno ricevuto almeno due linee precedenti di terapia.
  • Quali sono alcuni degli obiettivi secondari dello studio? Gli obiettivi secondari includono la determinazione del tasso di risposta globale, la sopravvivenza libera da trattamento, la durata della risposta e il tasso di beneficio clinico. Lo studio mira anche a descrivere ulteriormente il profilo di sicurezza e tollerabilità del CLR 131 nella popolazione dello studio.
  • Quanto dura il periodo di trattamento? Il periodo massimo di trattamento per CLR 131 in questo studio è di 22 giorni, con una dose totale massima di 60 millicurie (mCi) e una dose giornaliera massima di 15 mCi.

Sperimentazioni cliniche in corso su 18-(P-Iodophenyl)Octadecyl Phosphocholine

  • Studio sugli effetti di CLR 131 in pazienti con Macroglobulinemia di Waldenstrom che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Grecia Spagna

Glossario

  • Waldenstrom Macroglobulinemia (WM): Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti B. È caratterizzato da un eccesso di globuli bianchi anormali nel midollo osseo.
  • CLR 131: Il farmaco sperimentale studiato in questo studio clinico, che contiene 18-(P-Iodofenil)Ottadecil Fosfocolina come sua sostanza attiva.
  • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia di un paziente e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
  • Major Response Rate (MRR): La proporzione di pazienti che ottengono una risposta completa, una risposta parziale molto buona o una risposta parziale al trattamento.
  • Overall Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti che hanno una risposta minore, risposta parziale, risposta parziale molto buona o risposta completa al trattamento.
  • Treatment-Free Survival (TFS): Il tempo dall'ultima dose di CLR 131 all'inizio della terapia successiva o alla morte.
  • Duration of Response (DOR): Il tempo dalla prima documentazione della risposta alla progressione della malattia o alla morte.
  • Clinical Benefit Rate (CBR): La proporzione di pazienti che ottengono risposta completa, risposta parziale molto buona, risposta parziale, risposta minore o malattia stabile.
  • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
  • Millicurie (mCi): Un'unità di misura della radioattività, utilizzata per misurare la dose di CLR 131 somministrata ai pazienti nello studio.