Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

16-Base Single Stranded Rna Targeting Mir-23B Linked To Oleic Acid

Questo articolo discute gli studi clinici in corso di ATX-01, un nuovo oligonucleotide antisenso sintetico progettato per trattare la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Lo studio è una sperimentazione di Fase 1/2a volta a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia clinica preliminare di ATX-01 in pazienti adulti con DM1. La sperimentazione consiste in due parti: uno studio a dose singola crescente (SAD) e uno studio a dosi multiple crescenti (MAD), che coinvolge partecipanti di età compresa tra 18 e 64 anni con DM1 classica.

Indice dei Contenuti

Cos’è ATX-01?

ATX-01 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). È classificato come un nuovo oligonucleotide antisenso sintetico, un tipo di farmaco che prende di mira specifiche sequenze genetiche[1]. ATX-01 è anche noto con il suo nome scientifico: RNA a singolo filamento di 16 basi che prende di mira miR-23b legato all’acido oleico[1].

Condizione Target: Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)

La Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1) è un disturbo genetico che colpisce molteplici sistemi corporei. È caratterizzata da debolezza muscolare, difficoltà nel rilassare i muscoli (miotonia) e vari altri sintomi. La DM1 è causata da una specifica mutazione genetica nel gene DMPK[1].

Come Funziona ATX-01

ATX-01 è progettato per prendere di mira una specifica sequenza genetica correlata alla DM1. Mira a modificare l’espressione di determinati geni coinvolti nel processo della malattia. Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni disponibili, gli oligonucleotidi antisenso tipicamente funzionano legandosi a specifiche molecole di RNA, potenzialmente alterando il modo in cui i geni vengono espressi o le proteine vengono prodotte[1].

Ricerca Attuale su ATX-01

ATX-01 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 1/2a. Questo tipo di studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i primi segni di efficacia del farmaco. Lo studio è diviso in due parti[1]:

  1. Parte a Dose Singola Crescente (SAD): I partecipanti ricevono una singola dose di ATX-01 o placebo.
  2. Parte a Dose Multipla Crescente (MAD): I partecipanti ricevono dosi multiple di ATX-01 o placebo nel tempo.

Potenziali Benefici di ATX-01

Sebbene sia importante notare che l’efficacia di ATX-01 è ancora in fase di studio, i ricercatori stanno investigando il suo potenziale nel migliorare diversi aspetti della DM1, tra cui[1]:

  • Riduzione della miotonia (difficoltà nel rilassare i muscoli)
  • Miglioramento della forza di dorsiflessione della caviglia (capacità di sollevare il piede verso l’alto)
  • Miglioramento delle attività della vita quotidiana, inclusi mobilità, funzione degli arti superiori, respirazione, resistenza e sintomi gastrointestinali

Chi Può Partecipare allo Studio ATX-01?

Lo studio sta cercando adulti di età compresa tra 18 e 64 anni con una diagnosi confermata di DM1. Alcuni dei principali criteri di idoneità includono[1]:

  • Capacità di camminare senza dispositivi di assistenza (eccetto ortesi caviglia-piede)
  • Presenza di miotonia della presa (difficoltà nel rilassare i muscoli della mano)
  • Indice di Massa Corporea (IMC) inferiore a 35 kg/m²
  • Assenza di gravi condizioni cardiache o altri problemi di salute significativi

Ci sono ulteriori criteri specifici che i medici utilizzano per determinare se qualcuno è idoneo per lo studio.

Dettagli dello Studio

Lo studio ATX-01 è condotto in due parti[1]:

  1. Parte a Dose Singola Crescente (SAD): I partecipanti ricevono una singola dose di ATX-01 o placebo. La dose inizia a 16 mg e può aumentare fino a 128 mg in diversi gruppi.
  2. Parte a Dose Multipla Crescente (MAD): I partecipanti ricevono tre dosi di ATX-01 o placebo, somministrate una volta ogni due settimane. La dose iniziale prevista è di 32 mg, potenzialmente aumentando fino a 128 mg nei gruppi successivi.

Entrambe le parti dello studio sono “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta ricevendo ATX-01 o placebo[1].

Monitoraggio della Sicurezza

La sicurezza dei partecipanti è una priorità assoluta in questo studio. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcune delle misure di sicurezza includono[1]:

  • Controlli regolari ed esami di laboratorio
  • Monitoraggio della funzione cardiaca attraverso ECG e altri test
  • Valutazione della funzione renale
  • Valutazione dello stato di salute mentale

Un comitato speciale chiamato Data Safety Monitoring Board (DSMB) esaminerà regolarmente i dati sulla sicurezza per garantire il benessere dei partecipanti[1].

Aspect Details
Nome del Farmaco ATX-01 (RNA a singolo filamento di 16 basi che prende di mira miR-23B legato all’acido oleico)
Fase dello Studio Fase 1/2a
Condizione Studiata Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
Design dello Studio Studio in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla crescente
Obiettivi Primari Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 in pazienti adulti con DM1
Obiettivi Secondari Valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia preliminare sulla miotonia e la forza muscolare
Fascia d’Età dei Partecipanti Da 18 a 64 anni
Criteri Chiave di Inclusione Diagnosi documentata di DM1, capacità di deambulazione, presenza di miotonia da presa
Criteri Chiave di Esclusione DM1 congenita, problemi cardiaci significativi, neoplasie recenti
Durata dello Studio Circa 13 settimane (SAD) e 17 settimane (MAD) per partecipante

FAQ

  • Che cos'è ATX-01 e come funziona? ATX-01 è un nuovo oligonucleotide antisenso sintetico progettato per colpire MIR-23B, che è legato all'acido oleico. È in fase di sviluppo come potenziale trattamento per la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Il farmaco agisce modificando l'espressione genica correlata alla DM1, potenzialmente migliorando i sintomi della malattia.
  • Chi può partecipare agli studi clinici di ATX-01? I partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 64 anni, avere una diagnosi clinica documentata di DM1, essere in grado di deambulare e presentare miotonia della presa per più di 3 secondi. Devono inoltre soddisfare altri criteri specifici, tra cui un IMC inferiore a 35 kg/m² ed essere in grado di fornire il consenso informato.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici di ATX-01? Gli obiettivi principali degli studi sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 nei partecipanti adulti con DM1, valutarne la farmacocinetica e la farmacodinamica, e valutarne l'efficacia sulla miotonia, sulla forza di dorsiflessione della caviglia e sulle attività della vita quotidiana nei pazienti con DM1.
  • Come è strutturato lo studio clinico? Lo studio è diviso in due parti: la Parte 1 è uno studio in doppio cieco a dose singola crescente (SAD), e la Parte 2 è uno studio in doppio cieco a dosi multiple crescenti (MAD). In entrambe le parti, i partecipanti vengono randomizzati per ricevere ATX-01 o un placebo. Lo studio include varie valutazioni, comprese biopsie muscolari, per valutare gli effetti del farmaco.
  • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione agli studi clinici di ATX-01? I potenziali benefici includono l'accesso a un nuovo trattamento per la DM1 e il contributo alla ricerca medica. Tuttavia, ci sono anche rischi, inclusi possibili effetti collaterali del farmaco, che vengono attentamente monitorati. I partecipanti saranno sottoposti a vari test e procedure, incluse biopsie muscolari, che possono comportare alcuni disagi o rischi. Lo studio è progettato con misure di sicurezza, inclusi protocolli di monitoraggio attento e di aumento graduale della dose.

Sperimentazioni cliniche in corso su 16-Base Single Stranded Rna Targeting Mir-23B Linked To Oleic Acid

  • Studio sulla sicurezza di ATX-01 in adulti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

    In arruolamento

    1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Paesi Bassi Spagna

Glossario

  • Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza muscolare, miotonia (difficoltà nel rilassare i muscoli) e vari altri sintomi che colpiscono diversi sistemi del corpo.
  • Antisense Oligonucleotide: Un breve filamento di DNA o RNA sintetico che può legarsi a specifiche molecole di RNA, potenzialmente modificando l'espressione genica o la produzione di proteine.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e gli effetti biochimici e fisiologici.
  • Myotonia: Una condizione in cui i muscoli hanno difficoltà a rilassarsi dopo la contrazione, spesso osservata nella distrofia miotonica.
  • Single Ascending Dose (SAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono una singola dose di farmaco, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti per valutare la sicurezza e la tollerabilità.
  • Multiple Ascending Dose (MAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono dosi multiple di farmaco nel tempo, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo per valutare la sicurezza e gli effetti della somministrazione ripetuta.
  • Tibialis Anterior: Un muscolo nella parte anteriore della gamba inferiore, importante per la dorsiflessione della caviglia (sollevamento del piede verso l'alto).
  • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una riduzione della dose.
  • Data and Safety Monitoring Board (DSMB): Un gruppo indipendente di esperti che monitorano la sicurezza dei pazienti e i dati sull'efficacia del trattamento durante gli studi clinici.