Questa ricerca riguarda la Miopatia correlata a RYR1 autosomica dominante, una malattia rara che colpisce i muscoli. Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco surlorian, noto anche come ARM210 o S48168, in persone adulte affette da questa condizione. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco in esame oppure un placebo. La ricerca è condotta in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno in anticipo quale sostanza verrà somministrata. Il percorso prevede la somministrazione del trattamento per un periodo di circa 28 giorni, durante i quali verranno monitorati la forza muscolare e la capacità di resistere alla fatica.

Verranno eseguiti controlli periodici per monitorare la sicurezza, inclusi esami dei segni vitali, visite fisiche e test di laboratorio. Verrà inoltre eseguito un elettrocardiogramma, un esame che rileva l’attività elettrica del cuore, per garantire il benessere dei partecipanti durante l’intero periodo di osservazione.