Studio sull’Efficacia di Bexicaserin per le Convulsioni nei Bambini e Adulti con Sindrome di Dravet

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che inizia nell’infanzia. La ricerca esamina l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato Bexicaserin, noto anche con il codice LP352. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e il suo scopo è ridurre il numero di crisi motorie nei bambini e negli adulti affetti da questa sindrome.

Il trattamento prevede l’uso di Bexicaserin o di un placebo, e i partecipanti non sapranno quale dei due stanno ricevendo. Lo studio è progettato per valutare se Bexicaserin può ridurre la frequenza delle crisi motorie rispetto al periodo precedente l’inizio del trattamento. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi e per valutare la sicurezza del farmaco.

Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla salute generale dei partecipanti, inclusi esami fisici, segni vitali e test di laboratorio. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. L’obiettivo principale è determinare se Bexicaserin è un trattamento efficace e sicuro per le persone con Sindrome di Dravet.

1 inizio dello studio

Dopo aver confermato l’idoneità, inizia la partecipazione allo studio clinico. Verrà fornito un consenso informato da firmare, che spiega i dettagli dello studio e i diritti del partecipante.

2 fase di trattamento

Durante questa fase, verrà somministrato il farmaco Bexicaserin o un placebo. Il farmaco è una soluzione orale e può essere assunto per via orale o tramite un tubo nasogastrico o gastrostomico.

La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal personale medico e comunicate chiaramente al partecipante.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la frequenza delle crisi motorie e valutare eventuali effetti collaterali.

Saranno eseguiti esami fisici, analisi di laboratorio e test come l’elettrocardiogramma (ECG) per garantire la sicurezza del partecipante.

4 compilazione di diari

Il partecipante, o il suo caregiver, dovrà compilare diari per registrare la frequenza e la tipologia delle crisi motorie, oltre a eventuali effetti collaterali riscontrati.

5 fine dello studio

Al termine dello studio, verranno raccolti tutti i dati e il partecipante potrà discutere i risultati con il personale medico.

Verranno fornite informazioni su eventuali trattamenti successivi o ulteriori studi clinici disponibili.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un’età compresa tra 2 e 65 anni al momento dello screening.
  • Deve avere una diagnosi di Sindrome di Dravet secondo la definizione della Lega Internazionale contro l’Epilessia, con esordio delle crisi tra 1 e 20 mesi in un bambino altrimenti sano.
  • Deve avere una storia di almeno uno dei seguenti tipi di crisi: tonico-cloniche generalizzate prolungate, emicloniche, miocloniche, toniche, atoniche, assenze atipiche, focali con consapevolezza, stato di male non convulsivo.
  • Deve avere i seguenti tipi di crisi motorie contabili: tonico-cloniche generalizzate, toniche (bilaterali), cloniche (bilaterali), atoniche (bilaterali) con coinvolgimento del tronco/gambe, motorie focali (incluso emicloniche), focali a tonico-cloniche bilaterali.
  • Deve aver dimostrato una media di almeno 4 crisi motorie contabili al mese nei 3 mesi precedenti lo screening.
  • Deve assumere da 1 a 4 farmaci antiepilettici a un dosaggio stabile da almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Il partecipante, il genitore o il caregiver deve essere disposto e in grado (secondo il giudizio dell’investigatore) di completare i diari durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se non hai la Sindrome di Dravet.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se non sei in grado di contare le crisi motorie.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Bernu Kliniska Universitates Slimnica VSIA Riga Lettonia
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
Helsinki University Central Hospital Helsinki Finlandia
Hospital Universitario Regional De Malaga Málaga Spagna
Hospital De La Santa Creu I Sant Pau Barcellona Spagna
University Of Antwerp Edegem Belgio
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Goethe University Frankfurt Francoforte Germania
Hospital Vall d’Hebron Barcellona Spagna
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lisbona Portogallo

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hopital Des Enfants Tolosa Francia
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italia
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italia
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
Hospital Ruber Internacional Madrid Spagna
Gesellschaft Fuer Epilepsieforschung Bielefeld Germania
Hospital La Milagrosa S.A. Madrid Spagna
Filadelfia Dianalund Danimarca
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italia
Hospital Vithas Parque San Antonio Málaga Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Pohjois-Savon hyvinvointialue Kuopio Finlandia
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Germania
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting Zwolle Paesi Bassi
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portogallo
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Region Midtjylland Århus Danimarca
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Cechia
Fakultni Thomayerova nemocnice Praga Cechia
Swglsd Khmvpy Vszqyroyvx Sw &dzvx Cwi Km Vogtareuth Germania
Crmcnu Hvvnkmhica E Umpqlinmgbhdo Dr Cgkgwph Eisijb Coimbra Portogallo
Fropqaml Nxlqvbfwv Byxo Brno Cechia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
30.05.2025
Cechia Cechia
Non ancora reclutando
30.05.2025
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
30.05.2025
Finlandia Finlandia
Non ancora reclutando
30.05.2025
Francia Francia
Reclutando
30.05.2025
Germania Germania
Reclutando
30.05.2025
Italia Italia
Reclutando
30.05.2025
Lettonia Lettonia
Reclutando
30.05.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
30.05.2025
Portogallo Portogallo
Reclutando
30.05.2025
Spagna Spagna
Reclutando
30.05.2025

Sedi della sperimentazione

LP352 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento delle crisi epilettiche nei bambini e negli adulti affetti dalla sindrome di Dravet. Questo farmaco è progettato per ridurre il numero di crisi motorie, che sono episodi di movimenti involontari causati da un’attività elettrica anomala nel cervello. L’obiettivo del trattamento con LP352 è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la frequenza e l’intensità delle crisi. Durante lo studio clinico, i ricercatori valuteranno l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco per determinare se può essere un’opzione terapeutica valida per le persone con sindrome di Dravet.

Sindrome di Dravet – La Sindrome di Dravet è un tipo di epilessia che inizia nell’infanzia, caratterizzata da convulsioni frequenti e prolungate. Le crisi possono essere scatenate da febbre, calore o luce intensa. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più frequenti e variegate, includendo crisi miocloniche e tonico-cloniche. I bambini affetti possono sviluppare problemi di sviluppo, come difficoltà nel linguaggio e nel movimento. La sindrome è spesso associata a mutazioni genetiche, in particolare nel gene SCN1A. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un aumento della complessità delle crisi e delle difficoltà cognitive.

ID della sperimentazione:
2024-514937-39-00
Codice del protocollo:
LP352-302
NCT ID:
NCT06660394
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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