Studio sull’Efficacia di Elamipretide per la Degenerazione Maculare Senile Secca

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Degenerazione Maculare Senile Secca (Dry AMD), una condizione che colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Elamipretide, somministrato tramite iniezioni sottocutanee. Elamipretide è una soluzione chimica progettata per migliorare la funzione delle cellule danneggiate nella retina.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Elamipretide nei pazienti con Degenerazione Maculare Senile Secca. I partecipanti riceveranno iniezioni giornaliere del farmaco o un placebo, che è una sostanza senza principio attivo. Lo studio è progettato per confrontare i risultati tra chi riceve Elamipretide e chi riceve il placebo, per determinare se il farmaco può rallentare la perdita di cellule nella retina.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nella loro vista e nella salute della retina. Verranno effettuati esami regolari per misurare l’efficacia del trattamento e per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare la Degenerazione Maculare Senile Secca e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia delle iniezioni sottocutanee di elamipretide in soggetti con degenerazione maculare secca legata all’età (Dry AMD).

Il paziente deve avere almeno 55 anni e almeno un occhio con AMD secca con perdita di fotorecettori.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve iniezioni sottocutanee giornaliere di elamipretide o un placebo. Il placebo è composto da eccipienti senza il principio attivo.

Le iniezioni sono somministrate come soluzione per iniezione.

3 monitoraggio e valutazione

Il paziente partecipa a visite di controllo per monitorare la progressione della malattia e l’efficacia del trattamento.

La valutazione include la misurazione del cambiamento nell’area maculare di perdita dei fotorecettori tramite tomografia a coerenza ottica (SD-OCT) e mappatura della zona ellissoide (EZ) a 48 settimane.

4 valutazioni secondarie

Ulteriori valutazioni dell’efficacia sono effettuate a 72 e 96 settimane per misurare il cambiamento nell’area maculare di perdita dei fotorecettori.

Si valuta anche la proporzione di pazienti che guadagnano almeno 10 o 15 lettere nella migliore acuità visiva corretta a bassa luminanza (LL BCVA) rispetto al basale a 48 settimane.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 dicembre 2027.

I risultati finali determineranno l’efficacia e la sicurezza del trattamento con elamipretide per la degenerazione maculare secca legata all’età.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere adulti di età pari o superiore a 55 anni con almeno un occhio affetto da degenerazione maculare secca legata all’età (Dry AMD) con perdita di fotorecettori, determinata durante la visita di screening.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare uno dei metodi di controllo delle nascite indicati.
  • I partecipanti maschi con partner femminili in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (ad esempio, astinenza o doppio metodo contraccettivo).
  • La atrofia geografica (GA) nell’occhio in studio durante la visita di screening può essere multifocale. L’atrofia geografica è una condizione in cui alcune aree della retina perdono cellule.
  • Essere in grado di somministrare il farmaco sperimentale (IMP).
  • Essere in grado di fornire il consenso informato e disposti a rispettare tutte le visite in sede, gli esami, le somministrazioni giornaliere del farmaco sperimentale e le registrazioni nel diario di dosaggio, oltre ad altre condizioni del protocollo di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Degenerazione Maculare Senile Secca. Questa è una condizione che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, e può causare perdita della vista.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia

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Nome del sito Città Paese Stato
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) Monaco di Baviera Germania
ASST Fatebenefratelli Sacco Milano Italia
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italia
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Nozologen Kft. Pécs Ungheria
Centro De Oftalmologia Barraquer S.A. Barcellona Spagna
Augenzentrum Am St Franziskus-Hospital Muenster Münster Germania
Oftalmologia Vistahermosa S.L. Burjassot Spagna
Fundacion Aiken De La Comunitat Valenciana Valencia Spagna
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tubinga Germania
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Ratisbona Germania
University Of Szeged Seghedino Ungheria
Aped Czmxljgg sqxymj Praga Cechia
Vnfhgi Ownfkcukupfyp Rsoxwlob Ssct Sant Cugat del Vallès Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Cechia Cechia
Non reclutando
30.08.2024
Germania Germania
Non reclutando
30.08.2024
Italia Italia
Non reclutando
30.08.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
30.08.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
30.08.2024

Sedi della sperimentazione

Elamipretide: Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. È studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con degenerazione maculare legata all’età di tipo secco (AMD secca). L’obiettivo è capire se questo trattamento può aiutare a migliorare o stabilizzare la condizione degli occhi nei pazienti affetti da questa malattia.

Degenerazione Maculare Senile Secca (Dry AMD) – È una malattia oculare che colpisce la macula, la parte centrale della retina, causando una graduale perdita della visione centrale. Questa condizione è caratterizzata dall’assottigliamento della macula e dall’accumulo di depositi giallastri chiamati drusen. Con il tempo, la degenerazione maculare secca può portare a difficoltà nel riconoscere volti, leggere e svolgere altre attività che richiedono una visione dettagliata. La progressione è generalmente lenta e può variare da persona a persona. Non è associata a dolore e non causa cecità totale, poiché la visione periferica rimane intatta. Tuttavia, può avere un impatto significativo sulla qualità della vita.

ID della sperimentazione:
2024-511482-11-00
Codice del protocollo:
SPIAM-301
NCT ID:
NCT06373731
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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