ONL1204 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della degenerazione maculare senile (AMD), in particolare per la forma atrofica geografica. Questo medicinale viene somministrato tramite iniezione e mira a rallentare la progressione della malattia che causa la perdita della vista nella zona centrale della retina. Il farmaco agisce proteggendo le cellule della retina dal danneggiamento e dalla morte cellulare che caratterizza questa condizione.

L’iniezione sham (simulata) viene utilizzata come controllo nel trial clinico. Non contiene principi attivi ed è utilizzata per confrontare l’efficacia del trattamento attivo. Questa procedura simula l’iniezione reale ma non prevede l’inserimento di alcun farmaco nell’occhio del paziente.

Degenerazione maculare legata all’età (DMLE) – La degenerazione maculare legata all’età è una condizione che colpisce la parte centrale della retina chiamata macula. È una malattia progressiva che si sviluppa generalmente nelle persone sopra i 50 anni. Nella forma atrofica (secca), si verifica una graduale degenerazione delle cellule della macula, che causa una perdita lenta della visione centrale. Le aree colpite dalla malattia formano delle zone atrofiche (dette geografiche) nella macula. Questa condizione può influenzare significativamente la capacità di vedere i dettagli fini, leggere o riconoscere i volti, mentre la visione periferica rimane generalmente intatta. La condizione può interessare uno o entrambi gli occhi.