Studio di confronto tra tovorafenib e chemioterapia standard in bambini con glioma di basso grado con alterazione RAF che necessitano di prima terapia sistemica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento del glioma pediatrico di basso grado, un tipo di tumore cerebrale che si verifica nei bambini e nei giovani sotto i 25 anni. La ricerca confronta l’efficacia di due approcci terapeutici: un nuovo farmaco chiamato tovorafenib e la chemioterapia standard che include vincristina, vinblastina e carboplatino.

Lo studio si concentra specificamente sui pazienti con tumori che presentano una particolare alterazione genetica chiamata alterazione RAF e che necessitano di una prima terapia sistemica. Il tovorafenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse o sospensione, mentre gli altri farmaci vengono somministrati per via endovenosa.

L’obiettivo principale è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel ridurre le dimensioni del tumore. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per un periodo prolungato, osservando come il tumore risponde al trattamento e quanto tempo passa prima che la malattia possa eventualmente progredire. Lo studio prevede anche di valutare quanto a lungo i pazienti sopravvivono con ciascun tipo di trattamento.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo essere stato assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento:

– Gruppo 1: trattamento con tovorafenib in compresse o sospensione orale

– Gruppo 2: chemioterapia standard con una combinazione di vincristina, vinblastina e carboplatino per via endovenosa

2 Somministrazione dei farmaci

Se assegnato al gruppo tovorafenib:

– Assunzione del farmaco per via orale secondo le istruzioni del medico

Se assegnato al gruppo chemioterapia standard:

– Somministrazione dei farmaci per via endovenosa in ospedale

– Le infusioni vengono effettuate secondo un calendario prestabilito

3 Monitoraggio durante il trattamento

Valutazioni regolari attraverso esami di imaging per verificare la risposta al trattamento

Controlli medici periodici per valutare lo stato di salute generale

Monitoraggio di eventuali effetti collaterali

4 Valutazione della risposta

Un gruppo di esperti indipendenti valuterà la risposta al trattamento secondo criteri specifici

Verranno considerati tre possibili tipi di risposta: risposta completa, risposta parziale o risposta minore

Il monitoraggio continuerà fino al 31 marzo 2030 o fino all’interruzione dello studio

Chi può partecipare allo studio?

  • Età inferiore ai 25 anni con glioma di basso grado (un tipo di tumore cerebrale a crescita lenta) con una specifica alterazione genetica chiamata RAF
  • Diagnosi confermata tramite esame del tessuto (diagnosi istopatologica) di glioma o tumore glioneuronale (tumori che si sviluppano dalle cellule del cervello)
  • Presenza di almeno una lesione misurabile che può essere monitorata durante il trattamento
  • Necessità di iniziare una prima terapia sistemica (un trattamento che agisce su tutto il corpo, come la chemioterapia)
  • Possono partecipare sia pazienti maschi che femmine
  • Il paziente deve essere in grado di seguire tutte le procedure dello studio e le visite di follow-up richieste
  • È necessario il consenso informato firmato dal paziente o dal tutore legale nel caso di minori

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia sistemica per il glioma pediatrico di basso grado (un tipo di tumore cerebrale)
  • Pazienti che non presentano una alterazione RAF attivante (una specifica modifica genetica nel tumore)
  • Pazienti al di fuori della fascia di età pediatrica stabilita per lo studio
  • Pazienti che presentano gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore) al cervello o al midollo spinale
  • Pazienti con gravi anomalie degli esami del sangue o della funzionalità degli organi
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con allergie note ai componenti dei farmaci dello studio
  • Pazienti che non possono sottoporsi regolarmente alle visite di controllo richieste

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
University Medical Center Hamburg-Eppendorf Amburgo Germania
Universitaetsklinikum Essen AöR Essen Germania
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
Universitaetsklinikum Augsburg Augusta Germania
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Fakultni nemocnice Motol a Homolka Praga Cechia
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Aarhus University Hospital Århus Danimarca
Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Helsinki University Central Hospital Helsinki Finlandia
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Germania
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Universitaetsklinikum Wuerzburg AöR Würzburg Germania
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari Bari Italia
Hospital Vall d’Hebron Barcellona Spagna
Institut Curie – Site Paris Parigi Francia
Goethe University Frankfurt Francoforte Germania

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Universitetssykehuset Nord-Norge HF Tromsø Norvegia
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spagna
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italia
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italia
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Svezia
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia Atene Grecia
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon Napoli Italia
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Svezia
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Paesi Bassi
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tubinga Germania
Fakultni Nemocnice Brno Brno Cechia
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spagna
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Semmelweis University Budapest Ungheria
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
University Medical Center Ljubljana Lubiana Slovenia
Athens General Children’s Hospital Panagioti And Aglaia Kyriakou Atene Grecia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milano Italia
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finlandia
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Germania
Evangelisches Klinikum Bethel gGmbH Bielefeld Germania
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Children’s Health Ireland Dublino Irlanda
Cueabg Okegb Lmgmxag Lilla Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
31.10.2022
Belgio Belgio
Non reclutando
31.10.2022
Cechia Cechia
Non reclutando
31.10.2022
Danimarca Danimarca
Non reclutando
31.10.2022
Finlandia Finlandia
Non reclutando
31.10.2022
Francia Francia
Non reclutando
31.10.2022
Germania Germania
Non reclutando
31.10.2022
Grecia Grecia
Non reclutando
31.10.2022
Irlanda Irlanda
Non reclutando
31.10.2022
Italia Italia
Non reclutando
31.10.2022
Norvegia Norvegia
Non reclutando
31.10.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
31.10.2022
Slovenia Slovenia
Non reclutando
31.10.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
31.10.2022
Svezia Svezia
Non reclutando
31.10.2022
Ungheria Ungheria
Non reclutando
31.10.2022

Sedi della sperimentazione

Tovorafenib (conosciuto anche come DAY101) è un farmaco sperimentale che viene utilizzato per trattare i gliomi pediatrici di basso grado. Questo medicinale funziona bloccando specificamente una proteina chiamata RAF che è alterata in questi tumori cerebrali. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è stato sviluppato specificamente per i bambini con questo tipo di tumore cerebrale.

La chemioterapia standard di cura include diversi farmaci chemioterapici comunemente utilizzati nel trattamento dei gliomi pediatrici di basso grado. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa in ospedale secondo schemi di trattamento prestabiliti. La scelta specifica dei farmaci chemioterapici viene fatta dal medico in base alle caratteristiche individuali del paziente e del tumore.

Malattie in studio:

Pediatric low-grade glioma – Un tumore cerebrale che si sviluppa nel tessuto nervoso del cervello o del midollo spinale nei bambini. Si tratta di una forma di tumore che cresce lentamente e colpisce principalmente le cellule gliali, che sono cellule di supporto del sistema nervoso. Questo tipo di glioma può manifestarsi in diverse parti del cervello o del midollo spinale, causando sintomi che variano a seconda della localizzazione. La malattia può essere caratterizzata da alterazioni genetiche specifiche, in particolare nelle vie di segnalazione RAF. Il glioma pediatrico di basso grado rappresenta il tipo più comune di tumore cerebrale nei bambini. La progressione della malattia è tipicamente lenta e può manifestarsi con diversi sintomi neurologici.

ID della sperimentazione:
2024-510742-13-00
Codice del protocollo:
DAY101-002
NCT ID:
NCT05566795
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci in studio:
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    Malattie in studio:
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