Studio sull’uso di sonidegib per il carcinoma basocellulare localmente avanzato in pazienti con risposta completa

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What is this study about?

Lo studio riguarda il carcinoma basocellulare localmente avanzato, una forma di cancro della pelle che puรฒ essere difficile da trattare con la chirurgia. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato sonidegib, disponibile in capsule rigide da 200 mg, noto anche con il nome commerciale Odomzo. Questo farmaco agisce bloccando una via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, che รจ spesso attiva in questo tipo di cancro. L’obiettivo dello studio รจ valutare come i pazienti rispondono a un regime di trattamento personalizzato con sonidegib, dopo aver giร  ottenuto una risposta completa con un altro inibitore della via Hedgehog.

Durante lo studio, i partecipanti che hanno giร  mostrato una risposta completa al trattamento precedente continueranno a prendere sonidegib seguendo un programma specifico. Questo programma puรฒ prevedere periodi di assunzione del farmaco alternati a periodi di pausa. Lo studio mira a capire quanto bene i pazienti riescono a seguire questo regime e se riescono a mantenere i risultati ottenuti nel tempo. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e l’impatto del trattamento sulla qualitร  della vita dei partecipanti.

Lo studio si propone di osservare i pazienti per un periodo di tempo prolungato, fino a due anni, per valutare la durata della risposta al trattamento e la sicurezza del regime personalizzato di sonidegib. I risultati aiuteranno a determinare se questo approccio puรฒ essere un’opzione efficace per gestire il carcinoma basocellulare localmente avanzato in pazienti che hanno giร  risposto positivamente a trattamenti simili in passato.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con l’assunzione di Odomzo 200 mg, capsule rigide contenenti il principio attivo sonidegib.

Le capsule devono essere assunte per via orale secondo uno dei due schemi di somministrazione: schema 1 prevede 14 giorni di trattamento seguiti da 14 giorni di pausa, mentre schema 2 prevede 7 giorni di trattamento seguiti da 21 giorni di pausa.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al farmaco e la sicurezza del trattamento.

Le immagini dermoscopiche dell’area della lesione verranno acquisite utilizzando un videodermatoscopio per descrivere i cambiamenti durante il periodo di trattamento e correlare con la risposta al farmaco.

3 valutazione della qualitร  della vita

La qualitร  della vita verrร  misurata mensilmente utilizzando le scale di valutazione dei sintomi di Edmonton (ESAS).

I punteggi della qualitร  della vita per ciascun dominio e la qualitร  della vita complessiva verranno descritti e analizzati.

4 analisi traslazionale

Verranno effettuate analisi delle caratteristiche delle mutazioni nei geni del percorso Hedgehog del carcinoma basocellulare (BCC) prima e dopo il trattamento.

Verrร  valutato anche il microambiente nei BCC non trattati e pre-trattati.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento con sonidegib continuerร  fino a 12 mesi dopo l’arruolamento nello studio, con l’obiettivo di mantenere il trattamento personalizzato.

La proporzione di pazienti che mantengono il trattamento 2 anni dopo aver raggiunto una risposta completa (CR) verrร  valutata.

Who Can Join the Study?

  • Consenso informato scritto e firmato, incluso il consenso a fotografie delle lesioni.
  • Per le donne in etร  fertile, รจ richiesto un test di gravidanza negativo entro 7 giorni dall’inizio della terapia.
  • Il partecipante deve accettare di non allattare durante lo studio e per 20 mesi dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Per i pazienti maschi con partner femminili in etร  fertile, accordo di usare un preservativo, anche dopo una vasectomia, durante i rapporti sessuali mentre si รจ trattati con sonidegib, e per 6 mesi dopo l’ultima dose ricevuta.
  • Accordo a non donare sangue o prodotti ematici durante lo studio e per almeno 20 mesi dopo l’ultima dose ricevuta.
  • Per i pazienti maschi, accordo a non donare sperma durante il trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose ricevuta.
  • Etร  di almeno 18 anni.
  • Conferma istologica di una lesione di carcinoma basocellulare (BCC) localmente avanzato.
  • Pazienti con BCC giร  in trattamento con inibitore di Hedgehog per:
    • BCC che รจ ricomparso nello stesso luogo dopo tre o piรน interventi chirurgici e/o la resezione curativa รจ considerata improbabile
    • BCC multifocale o tumori estesi con aree sanguinanti o infette
    • Prevista morbilitร  sostanziale e/o deformitร  dall’intervento chirurgico (ad esempio, rimozione di tutta o parte di una struttura facciale, come naso, orecchio, palpebra, occhio; o necessitร  di amputazione di un arto)
    • Molteplici BCC non trattabili chirurgicamente per ragioni oncologiche o cliniche
  • Paziente che ha mostrato una risposta completa (CR) all’inibitore di Hedgehog nei 3 mesi precedenti lo screening. Nel BCC, ogni sforzo dovrebbe essere fatto per ottenere la conferma istologica della CR, principalmente in caso di dubbio, eseguendo diverse biopsie nei siti dove era presente la malattia. La CR deve essere stata confermata da 2 esami radiologici consecutivi e da esami visivi e dermoscopici.
  • Stato di performance secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 2. Questo รจ un modo per valutare quanto bene un paziente puรฒ svolgere le attivitร  quotidiane.
  • Capacitร  ematopoietica adeguata, definita come:
    • Emoglobina superiore a 8,5 g/dl
    • Conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) di almeno 1000/mmc
    • Conteggio delle piastrine di almeno 75.000/mmc
  • Funzione epatica e renale adeguata, definita come:
    • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) fino a 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
    • Bilirubina totale fino a 1,5 volte ULN o entro 3 volte ULN per i pazienti con sindrome di Gilbert documentata
    • Clearance della creatinina sierica calcolata (CrCl) di almeno 30 mL/min
  • Per le donne in etร  fertile, รจ richiesto un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell’inizio della somministrazione.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno ottenuto una risposta completa (CR) con un inibitore della via di segnalazione Hedgehog. Gli inibitori della via di segnalazione Hedgehog sono farmaci che bloccano un percorso specifico nel corpo che puรฒ influenzare la crescita delle cellule tumorali.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il regime personalizzato di sonidegib. Sonidegib รจ un farmaco usato per trattare alcuni tipi di cancro della pelle.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili sono persone che potrebbero avere difficoltร  a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.

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Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
12.01.2021

Trial locations

Farmaci indagati:

Sonidegib: Questo farmaco รจ utilizzato per trattare il carcinoma basocellulare localmente avanzato. Agisce inibendo una via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, che รจ spesso attiva in questo tipo di cancro. L’obiettivo del trattamento con sonidegib รจ ridurre la crescita del tumore e migliorare la risposta al trattamento.

Malattie indagate:

Carcinoma basocellulare localmente avanzato โ€“ รˆ un tipo di cancro della pelle che si sviluppa nelle cellule basali, che si trovano nello strato piรน profondo dell’epidermide. Questo carcinoma tende a crescere lentamente e raramente si diffonde ad altre parti del corpo, ma puรฒ diventare localmente invasivo se non trattato. Si manifesta spesso come una lesione cutanea che puรฒ essere di colore rosa, rosso o marrone, e puรฒ sanguinare o formare croste. Con il tempo, la lesione puรฒ ingrandirsi e penetrare nei tessuti circostanti, causando danni significativi. รˆ piรน comune nelle aree della pelle esposte al sole, come il viso e il collo. La diagnosi precoce รจ importante per prevenire complicazioni dovute alla crescita locale del tumore.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 11:18

Trial ID:
2024-516797-29-00
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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