Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata pemfigoide delle mucose, una condizione grave che colpisce le membrane mucose del corpo, come quelle della bocca, del naso e degli occhi. Questa malattia può causare vesciche e cicatrici che possono compromettere la vista o la respirazione. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: rituximab e ciclofosfamide, entrambi utilizzati in combinazione con un altro farmaco chiamato dapsone. Il rituximab è somministrato tramite infusione endovenosa, mentre il ciclofosfamide è assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di 12 mesi. L’obiettivo principale è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel raggiungere una remissione completa o parziale della malattia, che significa una significativa riduzione o scomparsa dei sintomi. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato, per garantire risultati imparziali.
Oltre ai trattamenti principali, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su quale trattamento sia più efficace e sicuro per le persone affette da forme gravi di pemfigoide delle mucose, migliorando così le opzioni di cura disponibili per questa malattia complessa.
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