Indice
- Panoramica degli studi
- Chi è stato incluso
- Disegno degli studi e confronto con placebo
- Obiettivi e risultati misurati
- Stato degli studi e dimensione dei campioni
- Termini utili per capire i trial
Panoramica degli studi
Gli studi clinici disponibili hanno valutato Linsitinib in persone con malattia oculare tiroidea attiva, da moderata a grave.[1][2] Si tratta di studi interventistici, cioè studi in cui ai partecipanti viene assegnato un trattamento per osservare gli effetti rispetto a un confronto.[1][2] Entrambi i trial erano di fase 2.[1][2]
Chi è stato incluso
I trial hanno coinvolto soggetti con TED attiva, descritta nei record anche come Thyroid Eye Disease o Disease (TED).[1][2] La popolazione era quindi formata da pazienti con una forma non lieve della malattia, perché gli studi specificavano un quadro da moderato a grave.[1][2] Uno studio ha arruolato 18 partecipanti e l’altro 75 partecipanti.[1][2]
Disegno degli studi e confronto con placebo
In entrambi gli studi, Linsitinib è stato confrontato con placebo, cioè una compressa simile al farmaco ma senza il principio attivo.[1][2] Questo tipo di confronto serve a capire se i cambiamenti osservati sono davvero legati al trattamento studiato e non ad altri fattori.[1][2] Nei dati forniti, il trattamento attivo era somministrato per via orale.[1][2]
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo principale di entrambi i trial era valutare il tasso di risposta della proptosi alla settimana 24.[1][2] La proptosi è la sporgenza dell’occhio in avanti, un segno importante nella malattia oculare tiroidea.[1][2] In uno studio di estensione, la risposta era definita come una riduzione di almeno 2 mm nell’occhio principale dello studio, senza un peggioramento di almeno 2 mm nell’occhio controlaterale non studiato.[2]
Nel primo studio, il riassunto breve indicava che l’obiettivo primario era confrontare Linsitinib con placebo sul tasso di risposta della proptosi alla settimana 24.[1] Nel secondo studio, l’obiettivo dell’estensione era valutare la risposta alla settimana 24 dell’estensione per i soggetti idonei che avevano completato la settimana 24 dello studio principale VGN-TED-301.[2]
Stato degli studi e dimensione dei campioni
Entrambi gli studi risultano completati nei dati forniti.[1][2] Il primo trial, NCT05276063, ha incluso 18 partecipanti ed era uno studio di fase 2 sulla sicurezza e sull’efficacia in pazienti con TED attiva, da moderata a grave.[1] Il secondo trial, 2022-502812-35-00, ha incluso 75 partecipanti ed era uno studio di fase 2 di estensione per soggetti con TED attiva, da moderata a grave, dopo lo studio principale VGN-TED-301.[2]
Termini utili per capire i trial
Nei record compare il termine responder rate, che significa percentuale di persone che raggiunge il risultato definito dallo studio.[1][2] Compare anche il termine baseline, che indica la misurazione fatta all’inizio del trial.[2] Il termine contralateral non-study eye indica l’altro occhio, cioè quello non scelto come occhio principale per la valutazione.[2]
