Indice
- Panoramica dei trial su Axatilimab
- Studi nella malattia cronica da trapianto contro l’ospite
- Studio nella fibrosi polmonare idiopatica
- Come vengono misurati i risultati
- Chi può partecipare
- Disegno degli studi e confronto tra trattamenti
Panoramica dei trial su Axatilimab
Nei dati forniti sono presenti 5 trial clinici su Axatilimab, tutti indicati come autorizzati.[1][2][3][4][5][6]
Tre studi sono di fase 3 e due di fase 2, quindi il programma di ricerca è già avanzato e include confronti con placebo o con altre terapie disponibili.[1][2][3][4][5][6]
Studi nella malattia cronica da trapianto contro l’ospite
La maggior parte dei trial riguarda la chronic graft-versus-host disease, chiamata anche cGVHD o malattia cronica da trapianto contro l’ospite.[1][2][3][4][6]
Uno studio di fase 3 confronta Axatilimab con la best available therapy, cioè la migliore terapia disponibile, in persone con cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica.[1]
Un altro studio di fase 2 valuta Axatilimab in combinazione con ruxolitinib in persone con cGVHD di nuova diagnosi, con l’obiettivo di capire la sicurezza e l’efficacia iniziale della combinazione e il contributo di Axatilimab al risultato complessivo.[2]
Un terzo studio di fase 3, chiamato AXemplify 357, confronta Axatilimab più corticosteroidi con placebo più corticosteroidi come trattamento iniziale per cGVHD moderata o grave.[3]
Uno studio di fase 2 analizza tre schemi di trattamento con Axatilimab in persone con cGVHD dopo il fallimento di almeno 2 linee precedenti di terapia.[4]
Infine, un altro studio di fase 2, AGAVE-256, è dedicato a partecipanti pediatrici con cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica e confronta Axatilimab con la migliore terapia disponibile.[6]
Studio nella fibrosi polmonare idiopatica
Un trial di fase 2 studia Axatilimab in persone con idiopathic pulmonary fibrosis, cioè fibrosi polmonare idiopatica, una malattia dei polmoni che rende più difficile respirare bene.[5]
Questo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, e valuta efficacia, sicurezza e tollerabilità per 26 settimane.[5]
L’obiettivo principale è vedere se Axatilimab può ridurre il calo della forced vital capacity (FVC), cioè la quantità di aria che una persona riesce a espirare con forza dopo un respiro profondo.[5]
Come vengono misurati i risultati
Negli studi sulla cGVHD, il risultato principale è spesso la overall response (OR), cioè la risposta globale, misurata a 6 mesi.[1][2][4][6]
La risposta globale può includere CR, cioè risposta completa, oppure PR, cioè risposta parziale, senza bisogno di iniziare una nuova terapia sistemica per cGVHD.[1][2][4][6]
Nello studio di fase 3 con corticosteroidi, l’endpoint principale è la EFS, cioè il tempo fino a un evento definito dal protocollo, come l’aggiunta di una nuova terapia sistemica, il decesso per qualsiasi causa o il fallimento del trattamento entro il sesto mese.[3]
Nel trial sulla fibrosi polmonare idiopatica, il risultato principale è il tasso annualizzato di declino della FVC al mattino prima della dose, misurato per 26 settimane.[5]
Chi può partecipare
I criteri di partecipazione cambiano da studio a studio, ma i dati mostrano alcuni gruppi ben definiti.[1][2][3][4][5][6]
- Adulti con cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica: presenti negli studi di fase 3 e in uno studio di fase 2 su Axatilimab da solo o confrontato con la migliore terapia disponibile.[1][4]
- Persone con cGVHD di nuova diagnosi: incluse nello studio di fase 2 che combina Axatilimab con ruxolitinib.[2]
- Persone con cGVHD moderata o grave: incluse nello studio di fase 3 AXemplify 357 come trattamento iniziale con corticosteroidi.[3]
- Partecipanti pediatrici: inclusi nello studio AGAVE-256, che valuta Axatilimab contro la migliore terapia disponibile.[6]
- Persone con fibrosi polmonare idiopatica: incluse nello studio di fase 2 di 26 settimane.[5]
Disegno degli studi e confronto tra trattamenti
Il programma di ricerca su Axatilimab include studi randomizzati, cioè con assegnazione casuale ai gruppi, e in alcuni casi open-label, cioè senza mascheramento del trattamento.[1][2][3][4][5][6]
In altri studi il confronto è fatto con placebo, cioè una sostanza senza principio attivo, per capire meglio se il beneficio osservato dipende dal trattamento studiato.[3][5]
Alcuni studi confrontano Axatilimab con la migliore terapia disponibile, mentre altri lo valutano in combinazione con corticosteroidi o ruxolitinib.[1][2][3][6]
Le dimensioni degli studi variano da 60 partecipanti nello studio pediatrico fino a 300 partecipanti nello studio di fase 3 sulla cGVHD dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica.[1][6]
