Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata e criteri generali
- Fase dello studio e disegno
- Obiettivi ed endpoint principali
- Cosa misura il trial
- Stato attuale dello studio
Panoramica dello studio
Il trial 2024-517922-24-00 studia Autologous Cord Blood-Derived Dendritic Cells Loaded With Wt1 Peptide Pool in pazienti con leucemia mieloide acuta dopo trapianto di sangue cordonale.[1] Il titolo dello studio lo descrive come un trial di vaccinazione con cellule dendritiche diretto contro WT1, pensato per pazienti pediatrici e giovani adulti con AML.[1]
Lo studio è di tipo interventional, cioè i ricercatori somministrano il trattamento sperimentale e osservano gli effetti nel tempo.[1] La scheda riporta un arruolamento previsto di 54 partecipanti.[1]
Popolazione studiata e criteri generali
La popolazione target include pazienti pediatrici e giovani adulti con AML dopo CBT, cioè trapianto di sangue cordonale.[1] Nel testo dello studio viene anche indicata la popolazione con AML WT1-positiva, perché uno degli endpoint valuta la sopravvivenza libera da ricaduta in questo gruppo.[1]
Non sono riportati criteri di inclusione o esclusione dettagliati nella scheda fornita.[1] Per questo, l’unica informazione certa è che il trial è stato pensato per pazienti con AML dopo trapianto di sangue cordonale.[1]
Fase dello studio e disegno
Il trial è descritto come fase I/II, ma nella scheda la fase registrata è Phase 1.[1] Questo indica che il progetto unisce una parte iniziale di sicurezza con una parte successiva che cerca segnali di attività clinica.[1]
Il protocollo è diviso in due parti: la Part A valuta la sicurezza e la Part B valuta l’attività clinica.[1] La parte A usa la comparsa di tossicità dose-limitanti per definire la dose considerata sicura.[1]
Obiettivi ed endpoint principali
Il primo obiettivo dello studio è capire se la vaccinazione è sicura dopo CBT.[1] La sicurezza viene misurata osservando le DLTs, cioè tossicità dose-limitanti, dal primo vaccino fino a 84 giorni dopo la terza somministrazione.[1]
Il secondo obiettivo è valutare l’attività clinica del vaccino nei pazienti con AML WT1-positiva.[1] L’endpoint di efficacia principale è la sopravvivenza libera da ricaduta a un anno, confrontata con controlli storici.[1]
Lo studio punta a mostrare un miglioramento del 20%, passando dal 50% al 70% di sopravvivenza libera da ricaduta a un anno nella popolazione con AML WT1-positiva.[1] Per fare questo, i ricercatori usano una coorte storica di pazienti trattati tra il 2010 e il 2015 che avevano ricevuto CBT ma non la vaccinazione con CBDC.[1]
Cosa misura il trial
Gli esiti principali sono due e corrispondono alle due parti del protocollo.[1] Nella parte A si misura la comparsa di DLT, cioè effetti abbastanza importanti da limitare la dose o fermare il percorso di aumento della dose.[1]
Nella parte B si misura la sopravvivenza libera da ricaduta a un anno, che indica per quanto tempo la malattia resta sotto controllo senza tornare dopo il trattamento iniziale.[1] Questo confronto viene fatto con dati storici, non con un gruppo contemporaneo randomizzato, secondo il disegno Simon-2-stage descritto nel riepilogo dello studio.[1]
Stato attuale dello studio
Lo stato del trial è indicato come sospeso.[1] Nella scheda non sono riportati risultati finali né conclusioni definitive sull’efficacia o sulla sicurezza.[1]
