La paralisi cerebrale è una delle principali cause di disabilità motoria nell’infanzia. Attualmente sono in corso diversi studi clinici volti a migliorare il trattamento dei sintomi associati a questa condizione, come la discinesia, la spasticità degli arti inferiori e la scialorrea (salivazione eccessiva). Questo articolo presenta una panoramica dettagliata degli studi clinici attualmente disponibili per i pazienti affetti da paralisi cerebrale.

Studi clinici in corso sulla paralisi cerebrale

La paralisi cerebrale comprende un gruppo di disturbi che influenzano il movimento, il tono muscolare e la postura, causati da danni al cervello in via di sviluppo, spesso prima della nascita. Questa condizione può manifestarsi con diversi sintomi che richiedono approcci terapeutici specifici. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni di trattamento per vari aspetti della paralisi cerebrale.

Studi clinici disponibili

Studio sulla valbenazina per il trattamento della discinesia in bambini e adulti con paralisi cerebrale

Località: Belgio, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della discinesia dovuta a paralisi cerebrale. La discinesia si riferisce a movimenti involontari che possono verificarsi nelle persone con paralisi cerebrale. Lo studio valuta un trattamento chiamato valbenazina, somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide, per la sua capacità di migliorare questi movimenti involontari.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza della valbenazina nel trattamento della discinesia sia nei bambini che negli adulti con paralisi cerebrale. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere valbenazina o un placebo corrispondente. Lo studio sarà condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP), con movimenti coreiformi (movimenti a scatto o simili a una danza)
• Condizioni mediche stabili
• Età compresa tra 4 e 17 anni
• Entrambi i sessi sono ammissibili

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non presentano discinesia dovuta a paralisi cerebrale
• Pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo prestabilito e i loro progressi saranno monitorati da professionisti sanitari. Lo studio mira a osservare i cambiamenti nella gravità dei movimenti involontari e il miglioramento complessivo della condizione. Il punteggio Total Maximal Chorea (TMC) verrà valutato dalla baseline alla media delle valutazioni alla settimana 12 e 14. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 16 gennaio 2026.

Studio sull’efficacia e la sicurezza di NT 201 per il trattamento della spasticità degli arti inferiori in bambini e adolescenti con paralisi cerebrale

Località: Lettonia, Polonia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della spasticità degli arti inferiori in bambini e adolescenti con paralisi cerebrale. La spasticità è una condizione in cui i muscoli sono continuamente contratti, il che può interferire con il movimento. Il trattamento testato è chiamato NT 201, noto anche come incobotulinumtossina A, un tipo di tossina botulinica utilizzata per aiutare a rilassare i muscoli.

I partecipanti allo studio riceveranno un’unica iniezione di NT 201 o un placebo. Lo studio confronterà gli effetti di NT 201 rispetto al placebo nell’arco di diverse settimane. L’obiettivo principale è verificare se NT 201 può migliorare la rigidità muscolare nelle gambe di bambini e adolescenti con paralisi cerebrale tra la quarta e la sesta settimana dopo l’iniezione.

Criteri di inclusione principali:

• Bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni
• Entrambi i sessi possono partecipare
• Diagnosi di piede equino bilaterale e simmetrico dovuto a spasticità degli arti inferiori causata da paralisi cerebrale
• Punteggio della Modified Ashworth Scale (MAS) pari o superiore a 2, che misura la rigidità muscolare nei muscoli del polpaccio
• Qualsiasi livello di capacità motoria secondo il Gross Motor Function Classification System (GMFCS)

Criteri di esclusione principali:

• Bambini e adolescenti che non presentano spasticità agli arti inferiori causata da paralisi cerebrale
• Bambini di età inferiore a 2 anni

Lo studio è progettato come prospettico, randomizzato e in doppio cieco. Include anche un periodo di estensione open-label, in cui tutti i partecipanti possono ricevere NT 201 per valutarne ulteriormente gli effetti a lungo termine. Le valutazioni secondarie includono il punteggio della Global Impression of Change Scale per i flessori plantari (GICS-PF) e il punteggio T della Goal Attainment Scaling (GAS).

Studio sulla tossina botulinica A e sulla scopolamina per il trattamento della scialorrea in bambini sopra i 4 anni con paralisi cerebrale

Località: Francia

Questo studio clinico valuta i trattamenti per bambini di età pari o superiore a 4 anni che hanno paralisi cerebrale e soffrono di scialorrea eccessiva (salivazione eccessiva). Lo studio confronta due trattamenti: l’iniezione di tossina botulinica di tipo A (comunemente nota come Botox) nelle ghiandole salivari e l’uso di cerotti di scopolamina (noti come Scopoderm). Entrambi i trattamenti mirano a ridurre la scialorrea, che può essere un problema significativo per i bambini con paralisi cerebrale.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia a lungo termine di questi trattamenti per un periodo di 15 mesi. I partecipanti riceveranno le iniezioni di Botox o i cerotti Scopoderm, insieme a una guida riabilitativa standardizzata. Lo studio monitorerà il grado e l’impatto della scialorrea a vari intervalli, inclusi 1, 3, 6, 9, 12 e 15 mesi, per determinare quanto bene funziona ciascun trattamento nella riduzione della scialorrea.

Criteri di inclusione principali:

• Bambini di età compresa tra 4 e 17 anni
• Diagnosi di paralisi cerebrale, con lesione cerebrale verificatasi prima dei 2 anni di età
• Presenza di scialorrea invalidante con impatto significativo
• Punteggio DIS (Drooling Impact Scale) pari o superiore a 40
• Il bambino deve essere affiliato o beneficiario di un regime di sicurezza sociale
• Almeno un genitore deve comprendere e parlare francese
• Consenso informato scritto firmato da entrambi i genitori

Criteri di esclusione principali:

• Bambini di età inferiore a 4 anni
• Bambini che non sono in grado di seguire la guida riabilitativa standardizzata
• Allergie o reazioni alla tossina botulinica o alla scopolamina
• Impossibilità di ricevere iniezioni nelle ghiandole salivari
• Partecipazione contemporanea a un altro studio clinico
• Condizioni mediche che renderebbero non sicura la partecipazione secondo il parere dei medici dello studio

La tossina botulinica A viene iniettata direttamente nelle ghiandole salivari per diminuire la produzione di saliva. Il cerotto di scopolamina viene applicato sulla pelle e agisce bloccando determinati segnali nervosi per ridurre la produzione di saliva. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno anche eventuali effetti collaterali o complicazioni che possono derivare dai trattamenti, inclusi ospedalizzazioni dovute a problemi correlati alla scialorrea, uso di antibiotici per infezioni ed eventi avversi.

Riepilogo e considerazioni importanti

Attualmente sono disponibili tre studi clinici promettenti per il trattamento di diverse manifestazioni della paralisi cerebrale. Questi studi rappresentano importanti opportunità per i pazienti e le loro famiglie:

• Lo studio sulla valbenazina offre una nuova opzione terapeutica per la discinesia, con reclutamento iniziato nell’ottobre 2023 e conclusione prevista per gennaio 2026. Questo studio è particolarmente importante perché coinvolge sia bambini che adulti ed è disponibile in diversi paesi europei, inclusa l’Italia.
• Lo studio su NT 201 si concentra specificamente sulla spasticità degli arti inferiori, un problema molto comune nei bambini con paralisi cerebrale che può influenzare significativamente la mobilità e la qualità della vita. Il trattamento prevede una singola iniezione con valutazione degli effetti a lungo termine.
• Lo studio francese sulla scialorrea affronta un problema spesso sottovalutato ma estremamente impattante sulla qualità della vita dei bambini con paralisi cerebrale e delle loro famiglie. La durata di 15 mesi permette una valutazione approfondita dell’efficacia a lungo termine dei trattamenti.

È importante notare che tutti questi studi utilizzano metodologie rigorose (randomizzati, in doppio cieco) per garantire l’affidabilità dei risultati. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio neurologo pediatrico o fisiatra la possibilità di eleggibilità e i potenziali benefici e rischi associati a ciascuno studio.

Le famiglie devono essere consapevoli che la partecipazione a uno studio clinico implica controlli regolari e il rispetto di protocolli specifici, ma offre anche l’accesso a trattamenti innovativi che potrebbero non essere ancora disponibili al di fuori del contesto della ricerca clinica.