La malattia epatobiliare rappresenta un’area di ricerca clinica attiva, con studi in corso che esplorano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con condizioni epatiche complesse. Attualmente è disponibile 1 studio clinico che valuta trattamenti innovativi per pazienti con cirrosi epatica e ascite.
Studi Clinici in Corso sulla Malattia Epatobiliare
La malattia epatobiliare comprende un gruppo di condizioni che colpiscono il fegato e il sistema biliare. Tra queste, la cirrosi epatica rappresenta una patologia cronica grave caratterizzata dalla sostituzione del tessuto epatico sano con tessuto cicatriziale, che compromette progressivamente la funzionalità del fegato. Una complicanza frequente della cirrosi è l’ascite, l’accumulo di liquido nella cavità addominale che causa gonfiore, disagio e difficoltà respiratorie.
La ricerca medica continua a esplorare nuovi approcci terapeutici per migliorare la qualità di vita e la prognosi dei pazienti affetti da queste condizioni. Attualmente, è in corso uno studio clinico promettente che indaga l’utilizzo di terapie innovative basate sul microbioma intestinale.
Studio Clinico Disponibile
Studio su Intestifix per il Trattamento dell’Attivazione Immunitaria in Pazienti con Cirrosi Epatica e Ascite
Localizzazione: Germania
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un trattamento innovativo per pazienti con cirrosi e ascite. Il trattamento oggetto di studio si chiama INTESTIFIX 001, che consiste in un trasferimento incapsulato di microbiota fecale (FMT). In altre parole, questo approccio prevede il trasferimento di batteri benefici provenienti da feci sane nell’intestino del paziente, somministrato sotto forma di capsule orali.
Lo studio è progettato come trial pilota di fase IIa e utilizza anche un placebo (una sostanza senza principio attivo) per confrontare gli effetti del trattamento. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza delle capsule FMT nel trattamento dell’attivazione immunitaria in pazienti con cirrosi e ascite.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi confermata di cirrosi epatica di qualsiasi causa, verificata tramite esami medici standard, imaging (ecografia o TAC) o biopsia tissutale
- Presenza di ascite con procedura di rimozione o analisi del liquido effettuata negli ultimi 30 giorni
- Età compresa tra 18 e 70 anni
- Capacità di deglutire le capsule dello studio
- Capacità mentale e fisica di comprendere lo studio e seguire le indicazioni del protocollo
- Consenso informato scritto firmato
Criteri di esclusione: Non possono partecipare pazienti con condizioni mediche diverse da cirrosi e ascite, pazienti al di fuori della fascia d’età specificata, o persone appartenenti a popolazioni vulnerabili che potrebbero non essere in grado di fornire un consenso pienamente informato.
Durata e monitoraggio: Lo studio ha una durata di circa tre mesi (90 giorni). Durante questo periodo, i partecipanti vengono sottoposti a controlli regolari programmati al giorno 7, al giorno 28 e al giorno 90. Durante queste visite vengono ripetute le valutazioni iniziali per monitorare i cambiamenti nei marcatori infiammatori, nella funzionalità epatica e nella qualità della vita.
Valutazioni effettuate:
- Marcatori di infiammazione sistemica (conta dei globuli bianchi, proteina C-reattiva)
- Marcatori di infiammazione intestinale (calprotectina fecale)
- Punteggi di funzionalità epatica (Child-Pugh score, MELD score)
- Valutazioni della qualità della vita (EQ-5D-5L)
- Monitoraggio di eventi avversi gravi e altri effetti collaterali
Meccanismo d’azione: Le capsule FMT contengono microbiota fecale, ossia batteri benefici dell’intestino. L’idea alla base di questo approccio è che l’introduzione di questi batteri sani nel sistema del paziente possa contribuire a riequilibrare il microbioma intestinale e ridurre l’attivazione del sistema immunitario, un problema comune nelle persone con malattia epatica. A livello molecolare, il meccanismo d’azione prevede la modulazione del microbioma intestinale per influenzare le risposte immunitarie.
Riepilogo
Attualmente è disponibile un unico studio clinico per la malattia epatobiliare, specificamente focalizzato sui pazienti con cirrosi epatica e ascite. Questo rappresenta un’area di ricerca innovativa che esplora il potenziale delle terapie basate sul microbioma per affrontare l’attivazione immunitaria e l’infiammazione associate a queste condizioni epatiche gravi.
Lo studio tedesco su INTESTIFIX 001 rappresenta un approccio promettente nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con malattia epatica avanzata. Il trasferimento di microbiota fecale sotto forma di capsule orali offre un metodo non invasivo per modulare il microbioma intestinale e potenzialmente migliorare la funzionalità epatica e la qualità della vita dei pazienti.
È importante sottolineare che questo studio è ancora in fase pilota (fase IIa), il che significa che si trova nelle fasi iniziali della sperimentazione clinica. L’obiettivo primario è valutare la sicurezza del trattamento prima di procedere con studi più ampi che ne valuteranno l’efficacia terapeutica.
I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero consultare il proprio medico specialista per verificare la propria idoneità e per comprendere appieno i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione. La ricerca clinica rappresenta un elemento fondamentale per il progresso della medicina e per lo sviluppo di nuove terapie che possano migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie epatobiliari.
