La malattia di Castleman è una condizione rara che colpisce i linfonodi. Attualmente è in corso uno studio clinico che sta valutando l’efficacia di un farmaco chiamato nintedanib nel trattamento della forma unicentrica di questa malattia. Questo articolo fornisce informazioni dettagliate su questa sperimentazione clinica disponibile per i pazienti adulti.

Studi Clinici in Corso sulla Malattia di Castleman

La malattia di Castleman è una patologia rara che coinvolge la crescita anomala di cellule nei linfonodi. Attualmente, nel sistema sono disponibili informazioni su 1 studio clinico attivo per questa condizione. Questo articolo descrive in dettaglio le opportunità di partecipazione a ricerche cliniche per i pazienti affetti da questa malattia.

Studi Clinici Disponibili

Studio sul Nintedanib per Adulti con Malattia di Castleman Unicentrica

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti del farmaco nintedanib, conosciuto anche con il nome in codice BIBF 1120, nel trattamento della malattia di Castleman unicentrica. Questa condizione comporta la crescita eccessiva di cellule in un singolo linfonodo, che può causare vari sintomi e complicazioni. Lo studio utilizza due formulazioni del farmaco: capsule molli di Ofev 100 mg e Ofev 150 mg, entrambe assunte per via orale.

L’obiettivo principale della ricerca è valutare l’efficacia del nintedanib nel ridurre le dimensioni e l’attività del linfonodo colpito nel corso di un periodo di sei mesi. I partecipanti saranno monitorati per verificare se si verifica una diminuzione dell’attività della malattia, misurata attraverso un metodo chiamato Glicolisi Totale della Lesione (TLG), che valuta quanta energia sta utilizzando il tessuto colpito. Lo studio registrerà anche eventuali effetti collaterali o eventi avversi che si verificano durante il periodo di trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nella malattia e potenziali complicazioni. Queste valutazioni includeranno esami di imaging e valutazioni della funzionalità polmonare, oltre a esami del sangue per misurare la concentrazione di nintedanib nell’organismo. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sui potenziali benefici e rischi dell’utilizzo del nintedanib per il trattamento della malattia di Castleman unicentrica.

Criteri di Inclusione

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti requisiti:

Essere adulti di età pari o superiore a 18 anni
Fornire consenso informato scritto, ovvero accettare di partecipare dopo aver compreso i dettagli dello studio
Avere una diagnosi confermata di malattia di Castleman unicentrica ialino-vascolare attraverso una biopsia, che consiste in un piccolo campione di tessuto prelevato per l’analisi
Presentare una lesione da malattia di Castleman unicentrica che non può essere completamente rimossa chirurgicamente o aver scelto di non sottoporsi a intervento chirurgico
Essere in grado di assumere farmaci per via orale
Avere una copertura assicurativa sanitaria

Criteri di Esclusione

Non possono partecipare allo studio i pazienti che:

Hanno meno di 18 anni di età
Non presentano una diagnosi di malattia di Castleman ialino-vascolare unicentrica, che è un tipo specifico di malattia che colpisce i linfonodi
Non sono in grado di seguire le procedure dello studio o assumere il farmaco sperimentale come richiesto
Presentano altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
Sono in gravidanza o in allattamento
Stanno partecipando contemporaneamente a un altro studio clinico
Hanno subito un intervento chirurgico recente o prevedono di sottoporsi a un intervento durante il periodo dello studio
Hanno una storia di reazioni allergiche al farmaco sperimentale o a farmaci simili

Il Farmaco in Studio: Nintedanib

Il nintedanib è un farmaco in fase di studio per valutare la sua efficacia nel trattamento della malattia di Castleman unicentrica. Lo studio mira a verificare se il nintedanib può ridurre l’attività della malattia nel corso di un periodo di sei mesi. Il nintedanib agisce bloccando alcune proteine che contribuiscono alla crescita di cellule anomale, il che potrebbe aiutare a gestire i sintomi e la progressione della malattia.

A livello farmacologico, il nintedanib è classificato come un inibitore delle tirosin-chinasi. Funziona inibendo specifici enzimi che svolgono un ruolo nella crescita dei vasi sanguigni che alimentano il tessuto malato. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di capsule, disponibili nei dosaggi di 100 mg e 150 mg.

Fasi dello Studio

Lo studio si articola in diverse fasi:

Fase 1 – Adesione allo studio: Al momento dell’adesione, viene confermata l’idoneità del paziente, inclusa l’età di almeno 18 anni, la diagnosi confermata di malattia di Castleman unicentrica e la firma del consenso informato.
Fase 2 – Somministrazione del farmaco: Il trattamento prevede l’assunzione di nintedanib, disponibile in capsule molli da 100 mg o 150 mg di Ofev. Il farmaco viene assunto per via orale secondo il dosaggio e la frequenza determinati dal protocollo dello studio e dal medico responsabile.
Fase 3 – Durata del trattamento: Il trattamento con nintedanib è programmato per una durata di 6 mesi. Durante questo periodo viene valutata l’efficacia del farmaco nel ridurre le dimensioni e l’attività della malattia.
Fase 4 – Valutazione e monitoraggio: Durante lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questo include esami di imaging a 3 mesi (M3) e 6 mesi (M6) per misurare i cambiamenti nella malattia. L’obiettivo principale è ottenere una riduzione significativa dell’attività della malattia, nello specifico una diminuzione superiore al 30% nella Glicolisi Totale della Lesione (TLG).
Fase 5 – Sicurezza ed effetti collaterali: Lo studio registra anche eventuali effetti collaterali o eventi avversi che possono verificarsi durante il periodo di trattamento. Questo monitoraggio continua fino a 9 mesi (M9) per garantire la sicurezza del paziente.
Fase 6 – Follow-up e valutazioni aggiuntive: Le valutazioni aggiuntive possono includere cambiamenti nelle dimensioni e nelle caratteristiche della malattia, nonché eventuali complicazioni legate all’autoimmunità. Possono essere effettuati esami del sangue per valutare la concentrazione di nintedanib nell’organismo e per valutare le caratteristiche genetiche della malattia.

Informazioni sulla Malattia

La malattia di Castleman ialino-vascolare unicentrica è una patologia rara caratterizzata dalla crescita eccessiva di cellule in un singolo linfonodo o in un gruppo di linfonodi. Si tratta di un tipo di malattia di Castleman che tipicamente colpisce solo un’area del corpo, a differenza della forma multicentrica. La malattia si presenta spesso con linfonodi ingrossati, che possono causare sintomi dovuti alla pressione sui tessuti circostanti.

I pazienti possono manifestare affaticamento, febbre o perdita di peso, anche se alcuni individui rimangono asintomatici. La condizione è generalmente localizzata e la sua progressione è solitamente lenta. La causa esatta di questa malattia non è ben compresa, ma non è considerata di natura cancerosa.

Riepilogo

Attualmente esiste un solo studio clinico attivo disponibile per i pazienti affetti da malattia di Castleman, specificamente per la forma unicentrica ialino-vascolare. Questo studio, condotto in Francia, rappresenta un’importante opportunità per i pazienti adulti che non possono beneficiare della rimozione chirurgica completa della lesione o che hanno scelto di non sottoporsi a intervento chirurgico.

Lo studio sul nintedanib è particolarmente significativo perché:

È uno dei pochi studi clinici attualmente disponibili per questa rara condizione
Valuta un farmaco già utilizzato per altre patologie, con un profilo di sicurezza noto
Offre un approccio terapeutico non chirurgico per i pazienti con malattia di Castleman unicentrica
Include un monitoraggio approfondito della sicurezza e dell’efficacia per un periodo di 9 mesi
Utilizza metodi di valutazione avanzati come la Glicolisi Totale della Lesione per misurare l’attività della malattia

I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero discutere con il proprio medico curante per valutare la propria idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione. È importante notare che la partecipazione a uno studio clinico è volontaria e i pazienti hanno il diritto di ritirarsi in qualsiasi momento.

Data la rarità della malattia di Castleman unicentrica, questo studio rappresenta un contributo importante alla comprensione e al trattamento di questa condizione. I risultati potrebbero fornire nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che attualmente hanno limitate alternative di trattamento oltre alla chirurgia.