La malattia celiaca è una condizione autoimmune in cui l’assunzione di glutine provoca danni all’intestino tenue. Attualmente sono in corso 3 studi clinici in Europa che stanno valutando nuove terapie per i pazienti celiaci che continuano ad avere sintomi nonostante una dieta priva di glutine. Questi studi stanno testando farmaci innovativi che potrebbero offrire nuove opzioni di trattamento per migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Studi clinici in corso sulla malattia celiaca: nuove speranze terapeutiche

La malattia celiaca è un disturbo autoimmune in cui l’ingestione di glutine, una proteina presente nel grano, nell’orzo e nella segale, provoca danni all’intestino tenue. Quando le persone con malattia celiaca assumono glutine, il loro sistema immunitario risponde attaccando l’intestino tenue, danneggiando specificamente i villi, piccole proiezioni a forma di dito che rivestono l’intestino e favoriscono l’assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, questo danno può portare a sintomi come diarrea, dolore addominale, gonfiore e nausea, oltre a malassorbimento dei nutrienti.

Sebbene una dieta rigorosamente priva di glutine sia attualmente l’unico trattamento consolidato, molti pazienti continuano a sperimentare sintomi nonostante l’aderenza alla dieta. Per questo motivo, la ricerca clinica sta esplorando nuovi approcci terapeutici che potrebbero offrire sollievo ai pazienti con malattia celiaca non responsiva o sintomatica.

Studi clinici attivi sulla malattia celiaca

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno reclutando pazienti con malattia celiaca in diversi paesi europei. Questi studi valutano farmaci sperimentali con meccanismi d’azione innovativi che mirano a ridurre l’infiammazione intestinale e migliorare i sintomi nei pazienti che non rispondono adeguatamente alla sola dieta priva di glutine.

Studio su ZED1227 per il miglioramento dei sintomi nei pazienti con malattia celiaca a dieta priva di glutine

Localizzazione: Austria, Croazia, Finlandia, Germania, Norvegia, Polonia, Romania, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza di ZED1227, un nuovo trattamento somministrato sotto forma di capsule rigide. I partecipanti riceveranno ZED1227 o un placebo per un periodo di 15 settimane, continuando la loro abituale dieta priva di glutine.

Lo scopo dello studio è verificare se ZED1227 può aiutare a migliorare i sintomi della malattia celiaca in individui che continuano ad avere disturbi nonostante seguano una dieta priva di glutine. ZED1227 agisce a livello molecolare inibendo l’enzima transglutaminasi 2, che svolge un ruolo nella risposta infiammatoria scatenata dal glutine nella malattia celiaca.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 80 anni
• Diagnosi confermata di malattia celiaca da almeno 12 mesi
• Aderenza a una dieta priva di glutine da almeno 12 mesi
• Presenza del marcatore genetico HLA-DQ associato alla malattia celiaca
• Almeno un sintomo gastrointestinale moderato o grave (diarrea, dolore addominale, gonfiore o nausea)
• Rapporto VH:CrD (altezza dei villi: profondità delle cripte) di 2,5 o inferiore alla biopsia
• BMI tra 17,0 e 35 kg/m²

Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e qualsiasi cambiamento nei sintomi. Lo studio valuterà il miglioramento dei sintomi e le eventuali modifiche nella condizione dell’intestino tenue attraverso biopsie.

Studio sugli effetti di KAN-101 e cloruro di sodio negli adulti con malattia celiaca

Localizzazione: Finlandia, Germania, Irlanda, Paesi Bassi, Polonia

Questo studio clinico sta valutando un nuovo trattamento chiamato KAN-101, somministrato come soluzione per infusione endovenosa. L’obiettivo è verificare se KAN-101 può aiutare a ridurre i danni all’intestino tenue causati dal glutine nelle persone con malattia celiaca.

I partecipanti riceveranno KAN-101 o un placebo e saranno sottoposti a una sfida al glutine di 2 settimane, durante la quale il glutine verrà reintrodotto nella dieta per valutare la risposta dell’organismo e l’effetto del farmaco sperimentale. KAN-101 agisce modulando la risposta immunitaria al glutine, con l’obiettivo di prevenire l’attacco del sistema immunitario al rivestimento intestinale.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 70 anni
• Diagnosi documentata di malattia celiaca
• Aderenza a una dieta priva di glutine da almeno 12 mesi
• Presenza del genotipo specifico HLA-DQ2.5
• Test anticorpali (transglutaminasi IgA e DGP-IgA/IgG) negativi o debolmente positivi allo screening
• Rapporto Vh:Cd di 2,3 o superiore alla biopsia intestinale durante lo screening

Lo studio prevede l’esecuzione di esofagogastroduodenoscopie (EGD) con biopsie per misurare il rapporto altezza dei villi-profondità delle cripte e valutare l’efficacia di KAN-101 nel ridurre i cambiamenti indotti dal glutine nell’intestino. Verranno inoltre raccolti campioni di sangue per misurare i livelli di interleuchina-2 (IL-2) e altri marcatori.

Studio sugli effetti di Amlitelimab per adulti con malattia celiaca non responsiva

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico sta valutando amlitelimab, somministrato come iniezione sottocutanea, in adulti con malattia celiaca non responsiva, ovvero pazienti i cui sintomi non migliorano nonostante seguano una dieta priva di glutine. Si tratta dello studio più ampio, condotto in 13 paesi europei.

I partecipanti riceveranno amlitelimab o un placebo per un periodo di 28 settimane, continuando la loro dieta priva di glutine. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere esposti al glutine per valutare come funziona il trattamento in diverse condizioni. Amlitelimab è un agente immunomodulatore che lavora modulando la risposta immunitaria, riducendo potenzialmente l’infiammazione nell’intestino.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Diagnosi confermata di malattia celiaca da parte di un medico, con documentazione da biopsia
• Aderenza a una dieta priva di glutine da almeno 12 mesi consecutivi
• Disponibilità a sottoporsi a due esofagogastroduodenoscopie con biopsie duodenali
• Completamento del diario dei sintomi della malattia celiaca (CDSD) con almeno il 75% di compliance
• Almeno un sintomo gastrointestinale moderato o più grave (diarrea, dolore addominale, gonfiore o nausea) per almeno 3 giorni su 7 consecutivi durante lo screening

L’obiettivo principale dello studio è valutare se amlitelimab può migliorare la condizione del rivestimento intestinale, che è spesso danneggiato nelle persone con malattia celiaca. Lo studio monitorerà anche eventuali effetti collaterali e misurerà i livelli di amlitelimab nel sangue.

Riepilogo e considerazioni importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sulla malattia celiaca rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che non rispondono adeguatamente alla sola dieta priva di glutine. I tre farmaci in fase di sperimentazione – ZED1227, KAN-101 e amlitelimab – agiscono con meccanismi d’azione differenti ma complementari:

• ZED1227 inibisce l’enzima transglutaminasi 2, coinvolto nella risposta infiammatoria al glutine
• KAN-101 modula la risposta immunitaria per prevenire l’attacco al rivestimento intestinale
• Amlitelimab agisce come immunomodulatore per ridurre l’infiammazione intestinale

È importante sottolineare che tutti questi studi richiedono che i partecipanti continuino a seguire una dieta priva di glutine durante il periodo di sperimentazione. I farmaci in studio non sono destinati a sostituire la dieta priva di glutine, ma a fornire un supporto aggiuntivo per i pazienti che continuano ad avere sintomi nonostante l’aderenza alla dieta.

Gli studi prevedono un monitoraggio attento attraverso esofagogastroduodenoscopie con biopsie, che permettono di valutare oggettivamente i cambiamenti nella struttura dell’intestino tenue, misurando il rapporto tra l’altezza dei villi e la profondità delle cripte. Questo parametro è fondamentale per determinare l’efficacia dei trattamenti sperimentali nel proteggere e riparare il danno intestinale.

Se siete interessati a partecipare a uno di questi studi clinici e ritenete di soddisfare i criteri di inclusione, è consigliabile discuterne con il vostro medico curante o gastroenterologo, che potrà fornirvi maggiori informazioni e valutare la vostra idoneità alla partecipazione.