La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare progressiva che causa cicatrizzazione del tessuto polmonare. Attualmente sono in corso 23 studi clinici in tutto il mondo per valutare nuovi trattamenti per questa condizione. Questo articolo presenta 10 studi clinici selezionati che stanno testando farmaci sperimentali e nuove combinazioni di terapie esistenti.
Studi clinici in corso sulla fibrosi polmonare idiopatica: panoramica delle nuove opzioni terapeutiche
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia cronica dei polmoni caratterizzata dalla progressiva cicatrizzazione del tessuto polmonare. Questa cicatrizzazione rende il tessuto polmonare spesso e rigido, compromettendo sempre più la capacità dei polmoni di trasferire ossigeno nel sangue. Il termine “idiopatica” indica che la causa della cicatrizzazione è sconosciuta. La malattia colpisce principalmente persone di età superiore ai 50 anni e si manifesta con tosse secca persistente e difficoltà respiratorie che peggiorano gradualmente.
Attualmente sono disponibili 23 studi clinici per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica. Questi studi stanno valutando diversi approcci terapeutici, dai nuovi farmaci sperimentali alle combinazioni di trattamenti già approvati. Di seguito vengono presentati 10 studi clinici selezionati che potrebbero offrire nuove opzioni di trattamento per i pazienti con questa condizione.
Studi clinici disponibili per la fibrosi polmonare idiopatica
Studio di MTX-463 rispetto al placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia negli adulti con fibrosi polmonare idiopatica
Localizzazione: Belgio, Croazia, Francia, Irlanda, Paesi Bassi, Spagna
Questo studio si concentra su persone con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e valuta un nuovo farmaco chiamato MTX-463, somministrato per via endovenosa. L’obiettivo è determinare quanto efficacemente MTX-463 migliori la funzione polmonare nelle persone con IPF. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno MTX-463 o placebo tramite infusione endovenosa per un periodo di 20 settimane. Alcuni partecipanti potranno continuare i loro farmaci attuali per l’IPF, come pirfenidone o nintedanib, se assumono una dose stabile.
Lo studio misurerà i cambiamenti nella funzione polmonare nell’arco di 24 settimane, monitorando la capacità vitale forzata (FVC), che è la quantità d’aria che una persona può espirare forzatamente dopo aver inspirato profondamente. Per essere ammessi, i partecipanti devono avere almeno 40 anni, una diagnosi confermata di IPF entro gli ultimi 7 anni, un FVC di almeno il 45% del valore previsto e un DLCO di almeno il 25% del valore previsto. Se assumono pirfenidone o nintedanib, la dose deve essere stabile da almeno 90 giorni.
Studio di BI 765423 somministrato per infusione endovenosa per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica con o senza trattamento standard
Localizzazione: Belgio, Germania, Italia, Spagna
Questo studio valuta un nuovo farmaco chiamato BI 765423, somministrato per via endovenosa, per determinare se può migliorare la funzione polmonare nelle persone con IPF, sia da solo che in combinazione con trattamenti standard. Lo studio utilizza due trattamenti differenti: alcuni partecipanti riceveranno BI 765423, mentre altri riceveranno un placebo. Né i pazienti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato.
Il trattamento continuerà per 12 settimane, durante le quali verranno eseguite varie misurazioni per monitorare la funzione polmonare, inclusi test respiratori e test da sforzo. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano almeno 40 anni, un FVC di almeno il 45% del normale e una TAC ad alta risoluzione degli ultimi 12 mesi che mostri almeno il 20% di fibrosi polmonare. Lo studio durerà circa 24 mesi, durante i quali i partecipanti dovranno partecipare a più visite cliniche.
Studio di LTI-03 inalato per la sicurezza e l’efficacia in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica che potrebbero ricevere terapia antifibrotica standard
Localizzazione: Germania, Polonia
Questo studio valuta un nuovo farmaco chiamato LTI-03, somministrato tramite inalazione utilizzando un dispositivo speciale per polveri secche. LTI-03 è un peptide derivato dalla proteina Caveolina-1 che viene studiato per trattare pazienti con IPF. Alcuni partecipanti riceveranno LTI-03, mentre altri riceveranno un placebo contenente lattosio monoidrato.
Lo scopo è determinare se LTI-03 sia sicuro e ben tollerato dai pazienti con diagnosi di IPF negli ultimi 5 anni. Il farmaco verrà testato in pazienti che potrebbero già ricevere un trattamento standard per la loro condizione. Lo studio durerà 24 settimane. Per essere ammessi, i partecipanti devono avere almeno 40 anni, un FVC di almeno il 45% del valore previsto, un DLCO di almeno il 30% del valore previsto e una TAC ad alta risoluzione che mostri che la fibrosi polmonare coinvolge almeno il 10% dei polmoni.
Studio di sicurezza a lungo termine del pirfenidone inalato per pazienti con fibrosi polmonare progressiva o idiopatica
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra su due malattie polmonari: la fibrosi polmonare progressiva (PPF) e la fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Il trattamento testato è una soluzione di pirfenidone per inalazione, somministrata utilizzando un dispositivo chiamato sistema nebulizzatore eFlow. Lo studio mira a comprendere la sicurezza a lungo termine e quanto bene i pazienti possano tollerare questo farmaco inalato.
I partecipanti devono aver precedentemente partecipato ad altri studi che coinvolgono trattamenti antifibroticí inalati sponsorizzati da Avalyn. Lo studio osserverà i partecipanti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle loro condizioni. Durante lo studio, verranno monitorati parametri di salute come i livelli di glucosio nel sangue, la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 31 dicembre 2031.
Studio sulla sicurezza ed efficacia del taladegib per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Localizzazione: Austria, Belgio, Francia, Germania, Irlanda, Italia
Questo studio clinico testa un trattamento chiamato Taladegib, noto anche con il nome in codice ENV-101. Taladegib viene assunto sotto forma di compressa e viene valutato per la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento dell’IPF. Lo scopo è comprendere quanto bene diverse dosi di Taladegib funzionino nei pazienti con IPF nell’arco di 24 settimane.
I partecipanti verranno assegnati casualmente a ricevere Taladegib o un placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco vero o il placebo. I partecipanti devono avere almeno 40 anni, una diagnosi di IPF entro gli ultimi 5 anni, un FVC di almeno il 45% e un DLCO di almeno il 25%. Devono essere in trattamento stabile con terapie standard da almeno 3 mesi o non aver ricevuto tali trattamenti per almeno 8 settimane.
Studio sugli effetti di GSK3915393 per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio clinico valuta un nuovo trattamento chiamato GSK3915393, una compressa rivestita con film assunta per via orale. Lo scopo è valutare quanto efficace e sicuro sia questo farmaco nel ridurre il declino del volume polmonare nelle persone con IPF. I partecipanti verranno assegnati casualmente a ricevere GSK3915393 o un placebo.
Lo studio durerà circa 26 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco regolarmente e parteciperanno a visite programmate per monitorare la loro salute e funzione polmonare. L’attenzione principale sarà sulla misurazione dei cambiamenti nella capacità polmonare nel tempo. Durante lo studio, i partecipanti subiranno controlli sanitari che includono valutazioni dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, nonché test di laboratorio per garantire la loro sicurezza.
Studio a lungo termine di BI 1015550 per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica e fibrosi polmonare progressiva
Localizzazione: Austria, Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Estonia, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti a lungo termine di un farmaco chiamato BI 1015550 in persone con due tipi di malattie polmonari: fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e fibrosi polmonare progressiva (PPF). Il farmaco testato viene assunto sotto forma di compressa rivestita con film per via orale.
Lo scopo è comprendere quanto bene BI 1015550 funzioni per un lungo periodo e verificarne la sicurezza in pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con questo farmaco. I partecipanti continueranno ad assumere il farmaco come facevano negli studi precedenti e lo studio li monitorerà per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle loro condizioni. Lo studio durerà circa 99 settimane, durante le quali i partecipanti avranno controlli regolari. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 16 giugno 2027.
Studio sulla fibrosi polmonare idiopatica: valutazione di pirfenidone e nintedanib per pazienti con malattia progressiva
Localizzazione: Francia
Questo studio esplorerà l’efficacia di due farmaci, pirfenidone e nintedanib, già utilizzati per trattare l’IPF. Il nintedanib è noto anche con il nome in codice BIBF 1120. Lo studio confronterà diversi approcci terapeutici: l’uso di entrambi i farmaci insieme, il passaggio da uno all’altro o la continuazione con uno solo di essi.
Lo scopo è valutare come questi trattamenti influenzino il declino della funzione polmonare nell’arco di 24 settimane. I partecipanti assumeranno i farmaci sotto forma di capsule o compresse e la loro funzione polmonare verrà misurata all’inizio dello studio e poi nuovamente alle settimane 4, 12 e 24. I partecipanti devono avere almeno 50 anni, una diagnosi di IPF confermata e segni di progressione della malattia negli ultimi 12 mesi nonostante il trattamento. Devono essere stati in trattamento stabile con pirfenidone o nintedanib per almeno 6 mesi.
Studio sugli effetti e sulla sicurezza del buloxibutid per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Localizzazione: Austria, Belgio, Germania, Grecia, Italia, Polonia
Questo studio clinico testa un nuovo trattamento chiamato Buloxibutid, assunto sotto forma di capsula. Lo scopo è valutare quanto efficace e sicuro sia Buloxibutid per le persone con IPF rispetto a un placebo. I partecipanti verranno assegnati casualmente a ricevere Buloxibutid o un placebo.
Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco regolarmente. Durante tutto lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. L’attenzione principale sarà sui cambiamenti nella funzione polmonare, in particolare misurando quanto aria i partecipanti possono espirare dopo aver inspirato profondamente (capacità vitale forzata o FVC). I partecipanti devono avere almeno 40 anni, una diagnosi di IPF entro gli ultimi 5 anni, un FVC di almeno il 50% e un DLCO di almeno il 35%.
Studio sugli effetti del metilprednisolone e prednisone per il trattamento delle riacutizzazioni acute nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un gruppo di farmaci chiamati glucocorticoidi nel trattamento del peggioramento improvviso dell’IPF, noto come riacutizzazione acuta. I glucocorticoidi studiati includono il metilprednisolone, somministrato per iniezione, e il prednisone liquido, assunto per via orale. Lo scopo è verificare se questi farmaci possano aiutare a ridurre il rischio di morte entro 30 giorni per i pazienti che presentano una riacutizzazione acuta dell’IPF.
I partecipanti riceveranno il trattamento con glucocorticoidi o un placebo. Lo studio monitorerà la salute dei partecipanti nel tempo, concentrandosi sul tasso di sopravvivenza a 30 giorni. Saranno osservati anche altri aspetti della salute, come la funzione polmonare, l’eventuale necessità di terapia intensiva e il benessere generale. I partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi di IPF e una riacutizzazione acuta definitiva o sospetta secondo i criteri internazionali.
Sintesi degli studi clinici sulla fibrosi polmonare idiopatica
Gli studi clinici attualmente in corso per la fibrosi polmonare idiopatica rappresentano diverse strategie terapeutiche innovative. Molti studi si concentrano su nuovi farmaci sperimentali somministrati per via endovenosa, orale o inalatoria, mentre altri valutano combinazioni o sequenze di trattamenti già approvati.
Una caratteristica importante di questi studi è che molti permettono ai partecipanti di continuare le terapie antifibrotic standard (pirfenidone o nintedanib) durante la sperimentazione del nuovo farmaco. Questo approccio riconosce l’importanza di mantenere il trattamento esistente mentre si esplorano nuove opzioni terapeutiche.
I criteri di inclusione comuni richiedono generalmente che i partecipanti abbiano almeno 40 anni, una diagnosi confermata di IPF, una funzione polmonare minima (FVC ≥45% e DLCO ≥25-30%) e, se in terapia antifibrotica, una dose stabile per almeno 8-12 settimane. Questi criteri assicurano che i partecipanti siano abbastanza stabili per partecipare allo studio ma abbiano ancora una riserva polmonare sufficiente per beneficiare potenzialmente del trattamento.
La maggior parte degli studi utilizza la capacità vitale forzata (FVC) come misura principale dell’efficacia del trattamento, valutando i cambiamenti rispetto al basale nell’arco di 12-52 settimane. Questo riflette il consenso nella comunità scientifica che l’FVC rappresenta un indicatore affidabile della progressione della malattia nell’IPF.
È importante notare che questi studi sono condotti in diverse nazioni europee, offrendo ai pazienti italiani molteplici opportunità di partecipazione. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio pneumologo la possibilità di partecipare a uno di questi studi, considerando la localizzazione, i criteri di ammissione e le caratteristiche specifiche di ciascuna sperimentazione.
