L’epatoblastoma è un raro tumore maligno del fegato che colpisce principalmente i bambini. Attualmente sono in corso diversi studi clinici in Europa che testano nuove combinazioni di farmaci e terapie innovative per migliorare i risultati del trattamento e ridurre gli effetti collaterali nei giovani pazienti.

Studi Clinici in Corso per l’Epatoblastoma

L’epatoblastoma è un tumore epatico raro che si sviluppa principalmente nei bambini, solitamente di età inferiore ai tre anni. Origina da cellule epatiche immature e può crescere rapidamente. La malattia si manifesta spesso come una massa addominale, e i sintomi possono includere dolore addominale, gonfiore e perdita di peso. Con la progressione del tumore, questo può invadere le strutture vicine e diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni. La crescita del tumore può portare a disfunzioni epatiche e altri effetti sistemici. La diagnosi precoce è fondamentale per gestire efficacemente la malattia.

Attualmente ci sono 3 studi clinici disponibili nel sistema per l’epatoblastoma. Di seguito viene fornita una descrizione dettagliata di questi studi.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Patritumab Deruxtecan per Bambini con Epatoblastoma e Rabdomiosarcoma Recidivante o Refrattario

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un nuovo trattamento chiamato patritumab deruxtecan (noto anche con il nome in codice MK-1022) nei bambini con determinati tipi di cancro. I tumori specifici oggetto dello studio sono l’epatoblastoma e il rabdomiosarcoma, che sono tipi di tumori solidi che sono tornati dopo il trattamento o non hanno risposto alle terapie precedenti.

Lo studio prevede la somministrazione di patritumab deruxtecan ai partecipanti attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in vena. Lo studio sarà condotto in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori si concentreranno sulla comprensione della sicurezza del trattamento e sulla determinazione del dosaggio migliore da utilizzare. Nella seconda fase, valuteranno quanto bene il trattamento funzioni nel controllare il cancro.

Criteri di inclusione principali:

• Il paziente deve avere uno dei seguenti tumori solidi avanzati o metastatici confermati: rabdomiosarcoma o epatoblastoma
• Il paziente deve aver sperimentato progressione della malattia dopo almeno un trattamento precedente e non avere opzioni terapeutiche alternative soddisfacenti
• I pazienti con effetti collaterali da trattamenti precedenti devono essersi ripresi a un livello lieve o al loro stato originale
• I pazienti positivi all’epatite B possono partecipare se hanno ricevuto terapia antivirale e hanno una carica virale non rilevabile

Oltre a patritumab deruxtecan, possono essere utilizzati altri farmaci per aiutare a gestire i sintomi o gli effetti collaterali, tra cui desametasone e farmaci per prevenire nausea e vomito. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sui potenziali benefici e rischi dell’uso di patritumab deruxtecan nel trattamento di questi tumori pediatrici difficili.

Studio su Combinazioni di Farmaci Inclusi Cisplatino, Carboplatino, Doxorubicina, Fluorouracile, Vincristina, Etoposide, Irinotecan, Gemcitabina, Oxaliplatino e Sorafenib per Bambini con Epatoblastoma o Carcinoma Epatocellulare

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Germania, Irlanda, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico sta valutando trattamenti per l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare, che sono tipi di tumore al fegato. Lo studio testerà diversi farmaci chemioterapici tra cui cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib.

Lo scopo di questo studio è valutare diverse combinazioni di trattamento per vari gruppi di rischio di pazienti con tumore al fegato. I trattamenti verranno somministrati tramite infusione in vena o come compresse, a seconda del farmaco specifico. Lo studio confronterà diverse combinazioni di questi farmaci per scoprire quali funzionano meglio per gruppi specifici di pazienti, monitorando al contempo gli effetti collaterali.

I pazienti saranno divisi in diversi gruppi in base al loro tipo specifico di tumore al fegato e al livello di rischio:

• Gruppo A (Rischio Molto Basso): Solo monitoraggio, nessun trattamento richiesto
• Gruppo B (Rischio Basso): 4 o 6 cicli di chemioterapia
• Gruppo C (Rischio Intermedio): Trattamento con diverse combinazioni di farmaci chemioterapici
• Gruppo D (Rischio Alto): Trattamento basato su come la malattia risponde alla terapia iniziale
• Gruppo E (Carcinoma epatocellulare resecato): Trattamento standard dopo la rimozione del tumore
• Gruppo F (Carcinoma epatocellulare non resecato): Trattamento chemioterapico combinato con più farmaci

Criteri di inclusione principali:

• Età di 30 anni o inferiore
• Diagnosi clinica o confermata di epatoblastoma o carcinoma epatocellulare
• Buona funzione cardiaca con frazione di accorciamento del 28% o superiore
• Conta dei globuli bianchi superiore a 0,75 x 10⁹/L e conta piastrinica superiore a 75 x 10⁹/L
• Buona funzione renale con tasso di filtrazione renale di 60mL/min/1,73m² o superiore

Durante tutto il trattamento, i medici monitoreranno attentamente la funzione cardiaca, renale e uditiva dei pazienti, poiché alcuni di questi farmaci possono influenzare queste aree. Lo studio seguirà quanto bene il cancro risponde al trattamento, per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dalla progressione del cancro e la sopravvivenza complessiva.

Studio su Doxorubicina, Fluorouracile e Oxaliplatino per Bambini e Adolescenti con Tumore Maligno Primitivo del Fegato

Localizzazione: Polonia

Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con tumore maligno primitivo del fegato, in particolare epatoblastoma e carcinoma epatocellulare. Lo studio mira a esplorare la possibilità di adattare il trattamento in base allo stadio della malattia, riducendo gli effetti collaterali senza influire sul tasso di guarigione, migliorando l’efficacia del trattamento e selezionando i migliori metodi chirurgici.

Lo studio coinvolge diversi farmaci, tra cui doxorubicina cloridrato, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, sorafenib tosilato, irinotecan cloridrato, etoposide, gemcitabina cloridrato, vinorelbina, carboplatino e tiosolfato di sodio (noto come Pedmark). Questi farmaci vengono utilizzati per trattare il cancro e vengono somministrati per via endovenosa o orale, a seconda del farmaco specifico.

Lo scopo dello studio è migliorare il trattamento del tumore al fegato nei giovani pazienti classificandoli in diversi gruppi in base allo stadio della malattia e testando vari metodi di trattamento. I partecipanti riceveranno uno o più dei farmaci menzionati, e alcuni potrebbero ricevere un placebo.

Criteri di inclusione principali:

• Il paziente deve avere segni clinici di epatoblastoma o carcinoma epatocellulare
• Il paziente deve avere un tumore al fegato
• Il paziente deve avere meno di 30 anni
• Devono firmare un consenso informato per partecipare allo studio
• Possono partecipare sia pazienti di sesso femminile che maschile

Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno attentamente monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi. Lo studio cerca di trovare le combinazioni di trattamento e gli approcci chirurgici più efficaci per migliorare i risultati per bambini e adolescenti con questi tipi di tumore al fegato. Lo studio dovrebbe continuare fino al 2027, con l’obiettivo di avanzare la comprensione e il trattamento dell’epatoblastoma e del carcinoma epatocellulare nei giovani pazienti.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente disponibili per l’epatoblastoma rappresentano un’importante opportunità per migliorare le opzioni terapeutiche per i giovani pazienti. Tutti e tre gli studi si concentrano su bambini e adolescenti di età inferiore ai 30 anni, riflettendo la natura pediatrica di questa malattia.

Un aspetto importante di questi studi è l’approccio personalizzato al trattamento, con la classificazione dei pazienti in diversi gruppi di rischio. Questo permette ai medici di adattare l’intensità del trattamento alle esigenze individuali di ogni paziente, potenzialmente riducendo gli effetti collaterali nei casi meno gravi e intensificando il trattamento quando necessario.

Gli studi includono sia terapie chemioterapiche tradizionali ben consolidate (come cisplatino, doxorubicina e carboplatino) sia terapie innovative e mirate come patritumab deruxtecan e sorafenib. Questa combinazione di approcci tradizionali e innovativi offre speranza per risultati migliori e una migliore qualità di vita per i giovani pazienti.

È particolarmente incoraggiante che questi studi siano disponibili in numerosi paesi europei, rendendo l’accesso a trattamenti sperimentali più facile per molte famiglie. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo pediatrico la possibilità di partecipare a uno di questi studi clinici.