Il dotto arterioso pervio (PDA) è una condizione cardiaca che si verifica quando un vaso sanguigno chiamato dotto arterioso non si chiude dopo la nascita come dovrebbe. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici dedicati a questa condizione, focalizzati in particolare sul trattamento di neonati estremamente prematuri e di peso molto basso alla nascita.

Studi clinici sul dotto arterioso pervio: nuove opzioni terapeutiche per i neonati prematuri

Il dotto arterioso pervio rappresenta una sfida significativa nella gestione clinica dei neonati prematuri. Questa condizione si verifica quando il dotto arterioso, un vaso sanguigno vitale durante la vita fetale che permette al sangue di bypassare i polmoni, non si chiude dopo la nascita come dovrebbe normalmente accadere quando il neonato inizia a respirare aria. Se rimane aperto, può causare un flusso sanguigno anomalo tra l’aorta e l’arteria polmonare, aumentando il carico di lavoro su cuore e polmoni e portando potenzialmente a insufficienza cardiaca e altre complicazioni.

I seguenti studi clinici stanno esplorando approcci terapeutici farmacologici per migliorare gli esiti clinici nei neonati più vulnerabili affetti da questa condizione.

Studi clinici disponibili

Studio sul trattamento precoce del dotto arterioso pervio con paracetamolo in neonati di peso estremamente basso alla nascita

Località: Repubblica Ceca, Cechia, Irlanda

Questo studio clinico è focalizzato sul trattamento del dotto arterioso pervio (PDA) in neonati con peso estremamente basso alla nascita. Il trattamento sperimentato è il paracetamolo, un farmaco comunemente utilizzato per alleviare il dolore e ridurre la febbre, somministrato tramite infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno.

Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento precoce con paracetamolo possa ridurre efficacemente il rischio di complicazioni quali emorragia cerebrale, gravi condizioni intestinali e mortalità prima della dimissione dall’ospedale. Lo studio confronterà gli effetti del paracetamolo con un placebo per valutare quale sia più efficace. I neonati partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo fino a sei giorni.

Criteri di inclusione: Lo studio include neonati con peso alla nascita inferiore a 1000 grammi, nati in ospedale o trasferiti da altri ospedali. Il team medico deve aver deciso di fornire cure intensive al neonato. Il neonato deve presentare un PDA di grandi dimensioni, con un diametro superiore a 1,5 millimetri e flusso sanguigno libero, determinato mediante ecocardiografia neonatale funzionale eseguita tra le 6 e le 12 ore dopo la nascita.

Criteri di esclusione: Sono esclusi i neonati con allergia nota al paracetamolo, gravi problemi epatici o renali, che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni, con infezioni gravi che richiedono trattamento antibiotico, disturbi emorragici noti, che hanno subito interventi chirurgici importanti negli ultimi 7 giorni, o con difetti cardiaci noti diversi dal dotto arterioso pervio.

Durante lo studio, la salute dei neonati sarà monitorata attentamente per valutare gli esiti. L’attenzione principale sarà rivolta all’occorrenza di complicazioni significative, mentre gli esiti secondari includeranno la valutazione dello sviluppo polmonare a 36 settimane e il progresso dello sviluppo a due anni di età.

Studio sull’uso di ibuprofene e paracetamolo per il trattamento del dotto arterioso pervio in neonati estremamente prematuri

Località: Irlanda

Questo studio clinico è incentrato sul trattamento del dotto arterioso pervio (PDA) in neonati estremamente prematuri. Lo studio esplorerà gli effetti dell’utilizzo di una combinazione di due farmaci, ibuprofene e acetaminofene (noto anche come paracetamolo), rispetto all’uso del solo ibuprofene, che rappresenta il trattamento standard attuale.

Lo scopo dello studio è valutare se la combinazione di questi farmaci possa migliorare gli esiti di salute per questi neonati. I farmaci saranno somministrati per via endovenosa, direttamente in vena. Lo studio durerà un breve periodo, con il trattamento somministrato nell’arco di pochi giorni. I ricercatori intendono verificare se il trattamento combinato possa ridurre le probabilità di sviluppare una condizione polmonare chiamata displasia broncopolmonare o ridurre il rischio di mortalità in questi neonati.

Criteri di inclusione: Lo studio include neonati prematuri nati prima della 27ª settimana di gravidanza, con il permesso del medico curante di contattare i genitori e il consenso ottenuto dagli stessi. I neonati devono presentare una diagnosi di dotto arterioso pervio con dimensioni di 1,5 mm o superiori, come visualizzato all’ecocardiogramma, con flusso sanguigno prevalentemente da sinistra a destra. Inoltre, devono essere programmati per ricevere il primo trattamento con ibuprofene per via endovenosa o enterale, come deciso dal team medico.

Criteri di esclusione: Sono esclusi i pazienti con storia di reazioni allergiche all’ibuprofene o all’acetaminofene, con gravi problemi epatici o renali, con disturbi emorragici attivi, che assumono altri farmaci che potrebbero interagire con ibuprofene o acetaminofene, con gravi condizioni cardiache, che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni, o che non sono in grado di rispettare le procedure dello studio o le visite di follow-up.

I partecipanti allo studio saranno monitorati per vari esiti di salute, tra cui il successo del trattamento del PDA, eventuali alterazioni della funzione renale o epatica e la necessità di trattamenti aggiuntivi. Lo studio seguirà anche le necessità di supporto respiratorio dei neonati e qualsiasi altro problema di salute che possa insorgere durante la loro permanenza nell’unità di terapia intensiva neonatale.

Farmaci in fase di studio

Il paracetamolo (acetaminofene) è un farmaco ben conosciuto per le sue proprietà analgesiche e antipiretiche. Funziona inibendo la produzione di determinate sostanze chimiche nel cervello che causano dolore e febbre. In questi studi, viene somministrato per via endovenosa per valutare la sua efficacia nel promuovere la chiusura del dotto arterioso pervio e nel ridurre le complicazioni associate nei neonati prematuri.

L’ibuprofene è un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS) ampiamente riconosciuto per la sua capacità di ridurre infiammazione, dolore e febbre. Agisce bloccando la produzione di sostanze nel corpo che causano infiammazione e dolore. Nello studio combinato, viene valutato insieme all’acetaminofene per verificare se questa associazione possa migliorare gli esiti terapeutici per il PDA.

Riepilogo e osservazioni

Gli studi clinici attualmente disponibili per il dotto arterioso pervio si concentrano esclusivamente sulla popolazione neonatale più vulnerabile: i neonati estremamente prematuri e quelli con peso estremamente basso alla nascita (inferiore a 1000 grammi). Questo evidenzia l’importanza di trovare soluzioni terapeutiche efficaci per questa categoria ad alto rischio.

Un aspetto interessante è l’approccio farmacologico non invasivo proposto da entrambi gli studi. Mentre tradizionalmente il PDA potrebbe richiedere interventi chirurgici, questi studi esplorano opzioni farmacologiche che potrebbero evitare procedure più invasive nei neonati già fragili. Il paracetamolo, comunemente utilizzato per altri scopi, viene riproposto come potenziale trattamento per il PDA, rappresentando un esempio di riposizionamento farmacologico.

Entrambi gli studi sono condotti in Europa, con particolare presenza in Irlanda, che sembra essere un centro di riferimento per la ricerca in questo ambito. La durata limitata del trattamento (pochi giorni fino a un massimo di sei giorni) rende questi approcci pratici e potenzialmente applicabili nella routine clinica delle unità di terapia intensiva neonatale.

Gli esiti principali monitorati includono non solo la chiusura del dotto arterioso, ma anche complicazioni gravi come emorragie cerebrali, problemi intestinali e mortalità, oltre a esiti a lungo termine come lo sviluppo polmonare e neurosviluppo. Questo approccio olistico è fondamentale per valutare il reale beneficio clinico di questi trattamenti sulla qualità di vita dei neonati.