L’anemia da carenza di ferro è una condizione comune che può richiedere trattamenti specializzati. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che valutano nuove terapie per pazienti con questa condizione, in particolare per popolazioni specifiche come bambini con malattia renale cronica e anziani sottoposti a chirurgia cardiaca. In questa guida vengono descritti in dettaglio 3 studi clinici attivi.

Studi Clinici in Corso per l’Anemia da Carenza di Ferro

L’anemia da carenza di ferro è una condizione in cui l’organismo non dispone di quantità sufficienti di ferro per produrre adeguate quantità di emoglobina, una proteina presente nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno in tutto il corpo. La condizione si sviluppa gradualmente man mano che le riserve di ferro dell’organismo si esauriscono e i livelli di emoglobina scendono al di sotto della norma. I sintomi comuni includono affaticamento, debolezza, pallore cutaneo e mancanza di respiro durante l’attività fisica.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per questa condizione, tutti descritti in dettaglio di seguito. Questi studi stanno valutando diverse opzioni terapeutiche per popolazioni di pazienti specifiche.

Studi Clinici Disponibili

Studio comparativo tra ferumoxytol e ferro saccarato per il trattamento dell’anemia da carenza di ferro nei bambini con malattia renale cronica

Localizzazione: Ungheria, Lituania, Polonia

Questo studio si concentra sui bambini con Malattia Renale Cronica (MRC) che hanno anemia da carenza di ferro o sono a rischio di svilupparla. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato ferumoxytol rispetto a un altro farmaco a base di ferro chiamato ferro saccarato.

I partecipanti riceveranno ferumoxytol o ferro saccarato per un periodo di 5 giorni. Il trattamento prevede due dosi di ferumoxytol (7,0 mg di ferro per kg di peso corporeo, fino a un massimo di 510 mg per dose) oppure dosi multiple di ferro saccarato (fino a 200 mg al giorno). Lo studio monitorerà come questi farmaci influenzano i livelli di ferro e i conteggi ematici nei corpi dei partecipanti.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 2 e 17 anni
• Emoglobina inferiore a 12,0 g/dL e saturazione transferrinica inferiore al 40% o ferritina inferiore a 100 ng/mL
• Malattia renale cronica confermata (emodialisi regolare, dialisi peritoneale o funzione renale ridotta)
• Precedente tentativo senza successo di integratori di ferro per via orale (per pazienti non in emodialisi)

Criteri di esclusione principali:

• Disturbi emorragici attivi o cronici
• Reazioni allergiche note a trattamenti a base di ferro
• Terapia recente con ferro nelle 4 settimane precedenti
• Malattia epatica grave
• Infezioni attive che richiedono antibiotici
• Gravidanza o allattamento

Durante lo studio, i medici monitoreranno i cambiamenti nei livelli di ferro ematico e nell’emoglobina dei partecipanti. Verrà prestata particolare attenzione alla risposta dell’organismo a entrambi i farmaci, in particolare per quanto riguarda la pressione sanguigna e le eventuali reazioni allergiche.

Studio comparativo tra ferumoxytol e ferro saccarato per il trattamento dell’anemia da carenza di ferro nei bambini

Localizzazione: Lituania, Polonia

Questo studio clinico si concentra sui bambini con anemia da carenza di ferro, testando due farmaci: ferumoxytol e ferro saccarato, entrambi somministrati per via endovenosa (direttamente in vena).

Lo scopo principale di questa ricerca è valutare quanto sia sicuro ed efficace il ferumoxytol nel trattamento dei bambini con anemia da carenza di ferro o che potrebbero sviluppare questa condizione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ferumoxytol (due dosi da 7 mg di ferro per chilogrammo di peso corporeo, fino a 510 mg per dose) oppure ferro saccarato (fino a 200 mg al giorno).

Il periodo di trattamento dura 5 giorni, durante i quali i medici monitoreranno la risposta dei bambini al farmaco. Verranno controllati vari indicatori di salute, tra cui la quantità di ferro nel sangue e quanto bene l’organismo lo sta utilizzando. Lo studio esaminerà anche come il farmaco si muove attraverso il corpo e quanto bene viene tollerato dai giovani pazienti.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 2 e 17 anni
• Emoglobina inferiore a 11,0 g/dL
• Saturazione transferrinica inferiore al 20% o ferritina inferiore a 100 ng/mL
• Precedente trattamento senza successo con integratori di ferro per via orale

Criteri di esclusione principali:

• Storia di reazioni allergiche a prodotti a base di ferro
• Infezione o infiammazione grave in corso
• Intervento chirurgico maggiore recente (entro 30 giorni)
• Ipertensione arteriosa non controllata
• Sanguinamento attivo o perdita di sangue significativa
• Malattia epatica o renale
• Gravidanza o allattamento

Il ferumoxytol è un farmaco per la reintegrazione del ferro per via endovenosa progettato specificamente per rilasciare il ferro in modo controllato. È legato a un complesso di carboidrati che aiuta a prevenire gli effetti collaterali che possono verificarsi con altre forme di ferro endovenoso.

Studio sul trattamento dell’anemia postoperatoria nei pazienti anziani sottoposti a chirurgia cardiaca con ferro derisomaltosio e cloruro di sodio

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’anemia da carenza di ferro nei pazienti anziani che hanno subito un intervento chirurgico al cuore. Il trattamento testato è una soluzione di ferro endovenoso chiamata Monofer, che contiene il principio attivo ferro derisomaltosio. Questa soluzione viene somministrata attraverso una vena per aiutare ad aumentare i livelli di ferro nell’organismo.

Lo scopo dello studio è determinare quanto sia efficace il trattamento con ferro endovenoso nel ridurre la disabilità 90 giorni dopo l’intervento chirurgico al cuore. I partecipanti allo studio riceveranno la soluzione di ferro o una soluzione di cloruro di sodio. Lo studio monitorerà la salute e il recupero dei partecipanti per un periodo di tempo per vedere come il trattamento influisce sul loro recupero e sul benessere generale.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 70 anni o superiore
• Mentalmente competenti
• Sottoposti a intervento chirurgico elettivo di sostituzione valvolare aortica (AVR) o bypass aortocoronarico (CABG)
• Recupero postoperatorio non complicato previsto
• Anemia da carenza di ferro postoperatoria moderata (emoglobina tra 85 e 110 g/L, ferritina inferiore a 100 µg/L o saturazione transferrinica inferiore al 20%)

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non presentano anemia da carenza di ferro
• Pazienti che non hanno subito un intervento chirurgico cardiaco
• Pazienti di età inferiore ai 18 anni
• Incapacità di dare il consenso informato
• Gravidanza o allattamento
• Altre condizioni mediche che potrebbero rendere la partecipazione non sicura

Durante lo studio verranno osservati vari indicatori di salute, come la necessità di trasfusioni di sangue, i cambiamenti nei livelli di ferro nel sangue e le eventuali complicazioni che potrebbero insorgere dopo l’intervento chirurgico. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come il ferro endovenoso possa aiutare a migliorare il recupero nei pazienti con anemia da carenza di ferro dopo un intervento chirurgico al cuore.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per l’anemia da carenza di ferro si concentrano su popolazioni di pazienti specifiche con esigenze particolari. Due studi si rivolgono alla popolazione pediatrica con malattia renale cronica o anemia da carenza di ferro generale, confrontando il ferumoxytol con il ferro saccarato come opzioni terapeutiche. Questi studi sono particolarmente importanti perché molti bambini non rispondono bene agli integratori di ferro per via orale o non possono tollerarli.

Il terzo studio si concentra sui pazienti anziani (70 anni o più) che sviluppano anemia dopo un intervento chirurgico cardiaco, una complicazione comune che può influenzare significativamente il recupero e la qualità della vita. Questo studio valuta il ferro derisomaltosio come potenziale trattamento per migliorare i risultati postoperatori.

Tutti gli studi utilizzano la somministrazione endovenosa di ferro, che offre vantaggi rispetto alla terapia orale in determinate situazioni cliniche, consentendo un ripristino più rapido dei livelli di ferro e una migliore compliance del paziente grazie alla riduzione del numero di dosi necessarie.

È importante notare che questi studi stanno valutando sia l’efficacia che la sicurezza di questi trattamenti, monitorando attentamente eventuali effetti collaterali come reazioni allergiche, cambiamenti della pressione sanguigna e altre complicazioni potenziali. I risultati di questi studi contribuiranno a migliorare le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti con anemia da carenza di ferro in diverse fasce d’età e condizioni cliniche.