Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si studiano pazienti con una mutazione specifica chiamata NPM1. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento combinato di venetoclax e azacitidina con la chemioterapia intensiva standard. Venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, mentre azacitidina è un agente chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule tumorali.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con venetoclax e azacitidina o la chemioterapia standard. La chemioterapia standard può includere farmaci come mitoxantrone, citarabina, daunorubicina cloridrato e gemtuzumab ozogamicin. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa e agiscono uccidendo le cellule tumorali o impedendo loro di crescere. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e ridurre la progressione della malattia.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, durante il quale i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza senza eventi, che include il raggiungimento della remissione completa o la prevenzione delle ricadute. I risultati aiuteranno a capire quale approccio terapeutico possa offrire i migliori benefici per i pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazione NPM1.