Questo studio riguarda la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale, una malattia che causa debolezza progressiva dei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. La malattia può rendere difficile camminare, muovere le braccia e svolgere le normali attività quotidiane. Lo studio valuterà un farmaco sperimentale chiamato AOC 1020, che viene somministrato attraverso un’infusione in vena, cioè attraverso una flebo. Alcuni partecipanti riceveranno invece il placebo, che è una soluzione salina allo 0,9 percento somministrata allo stesso modo.
Lo scopo dello studio è valutare se AOC 1020 può migliorare la capacità di movimento delle persone con questa malattia. Durante lo studio, che durerà 78 settimane, verranno effettuate diverse valutazioni per misurare come i partecipanti riescono a camminare e muoversi. Una delle misurazioni principali consiste nel cronometrare quanto velocemente una persona riesce a camminare per una distanza di 10 metri. Verranno anche misurate la forza muscolare, la capacità di alzarsi da una sedia e camminare, e la capacità di usare le braccia nelle attività quotidiane.
Lo studio raccoglierà anche informazioni su come i partecipanti si sentono riguardo alla loro qualità di vita, al dolore, alla stanchezza e alla capacità di svolgere le normali attività fisiche. Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la sicurezza del trattamento e per misurare alcune sostanze che possono indicare l’attività della malattia. Possono partecipare allo studio persone di età compresa tra 18 e 70 anni che hanno una diagnosi confermata di distrofia muscolare facio-scapolo-omerale attraverso test genetici e che sono in grado di camminare da sole per almeno 10 metri, anche se possono usare tutori o supporti per le caviglie.
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