Questo studio clinico riguarda l’obesità monogenica, una forma di obesità causata da alterazioni presenti fin dalla nascita in entrambe le copie del gene LEP. Il gene LEP è responsabile della produzione di una sostanza chiamata leptina, che aiuta il corpo a regolare la fame e il peso corporeo. Quando questo gene non funziona correttamente, le persone possono avere una fame eccessiva e sviluppare obesità grave. Lo studio valuterà un trattamento chiamato mibavademab, noto anche con il nome in codice REGN4461, che è una soluzione per iniezione che agisce stimolando il recettore della leptina, cercando di compensare il problema causato dalle alterazioni del gene.
Lo scopo dello studio è valutare l’effetto di mibavademab sul peso corporeo delle persone con questa condizione. Durante lo studio, che durerà circa 52 settimane di trattamento, verranno misurati vari cambiamenti nel corpo dei partecipanti, tra cui le modifiche del peso corporeo e dell’indice di massa corporea, che è un valore che mette in relazione il peso con l’altezza della persona. Verranno anche valutate le variazioni della circonferenza della vita e della quantità di grasso nel corpo attraverso un esame chiamato DXA, che permette di misurare la composizione corporea.
Nel corso dello studio verranno inoltre raccolte informazioni sulla fame eccessiva, che è uno dei problemi principali di questa condizione, attraverso questionari specifici. Il medicinale verrà somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare per un periodo massimo di 52 settimane, seguito da un periodo di osservazione. Durante tutto lo studio, che si protrarrà fino alla settimana 65, verranno monitorati attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e la risposta del sistema immunitario al medicinale.
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