Axatilimab è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) nei pazienti pediatrici. Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per ridurre l’infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD. È somministrato come monoterapia, il che significa che viene utilizzato da solo senza essere combinato con altri farmaci.

La “Best Available Therapy” (BAT), o “Miglior Terapia Disponibile” in italiano, rappresenta il trattamento standard attualmente utilizzato per la cGVHD. Questa può includere diversi farmaci o combinazioni di farmaci che sono già approvati e comunemente utilizzati per trattare questa condizione.

Chronic Graft-Versus-Host Disease – È una condizione che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. La malattia può colpire diversi organi, tra cui la pelle, il fegato, gli occhi, la bocca, i polmoni e il tratto gastrointestinale. Si sviluppa generalmente dopo i primi 100 giorni dal trapianto e può persistere per mesi o anni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza della bocca, problemi di vista, difficoltà respiratorie e problemi digestivi. La malattia può manifestarsi con diversi gradi di gravità, da lieve a severa, e può evolvere nel tempo in modo imprevedibile.