Studio del cromoglicato di sodio per via inalatoria come trattamento aggiuntivo in pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) da lieve a moderata

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia neurologica che colpisce i neuroni motori causando una progressiva perdita della funzione muscolare. Il farmaco in studio รจ il PHENOGENE-1a, che contiene cromoglicato di sodio ed รจ somministrato attraverso inalazione sotto forma di polvere in capsule rigide.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia del PHENOGENE-1a come terapia aggiuntiva in pazienti con SLA da lieve a moderata. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio mentre altri riceveranno un placebo, entrambi tramite inalazione. Il trattamento durerร  24 settimane, durante le quali i pazienti continueranno a ricevere anche il loro trattamento standard con Riluzolo.

I pazienti assumeranno il farmaco o il placebo attraverso un dispositivo per inalazione di polvere secca. La dose massima giornaliera del farmaco sarร  di 64,8 mg. Durante lo studio, i medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei pazienti per valutare come la malattia progredisce e come il trattamento influisce sulla loro capacitร  di svolgere le attivitร  quotidiane.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia il trattamento con PHENOGENE-1a o placebo tramite inalazione polmonare

รˆ necessario continuare il trattamento standard con Riluzole durante tutto lo studio

La durata totale del trattamento รจ di 24 settimane

2 Somministrazione del farmaco

Il farmaco viene somministrato tramite inalazione utilizzando un dispositivo per polvere secca

Il paziente deve avere una capacitร  di inalazione (PIFR) di almeno 100 litri al minuto

Il trattamento viene effettuato in parallelo con la terapia standard Riluzole

3 Monitoraggio durante lo studio

Vengono effettuate valutazioni regolari della funzionalitร  utilizzando la scala ALSFRS-R

Si monitora la capacitร  respiratoria attraverso il test della capacitร  vitale forzata (FVC)

Si controlla regolarmente la capacitร  di inalazione (PIFR)

4 Conclusione dello studio

Valutazione finale dopo 24 settimane di trattamento

Misurazione dei cambiamenti nella scala ALSFRS-R rispetto all’inizio dello studio

Valutazione della funzionalitร  respiratoria finale

5 Periodo di follow-up

Per i pazienti di entrambi i sessi รจ necessario continuare le misure contraccettive per 3 mesi dopo l’ultima dose

Durante questo periodo non รจ consentita la donazione di sperma per gli uomini e di ovuli per le donne

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne
  • Diagnosi confermata di SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) secondo i criteri El Escorial rivisti
  • Durata della malattia dall’insorgenza dei sintomi motori non superiore a 24 mesi
  • Punteggio totale ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale) maggiore o uguale a 38 durante lo screening
  • Sottopunteggio respiratorio ALSFRS-R maggiore o uguale a 9 durante lo screening
  • Sottopunteggio bulbare ALSFRS-R maggiore o uguale a 9 durante lo screening
  • Capacitร  vitale forzata (FVC) superiore al 70% del valore previsto
  • PIFR (flusso inspiratorio di picco) maggiore o uguale a 100 litri al minuto
  • Trattamento stabile con Riluzolo nelle 4 settimane precedenti il consenso informato
  • Le donne in etร  fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo
  • Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo
  • Capacitร  di fornire il consenso informato scritto
  • Capacitร  di completare tutte le procedure, le valutazioni e le visite dello studio

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti di etร  inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con SLA avanzata (fase grave della malattia) non sono idonei per questo studio
  • Persone che stanno giร  partecipando ad altri studi clinici non possono essere arruolate
  • Pazienti con gravi problemi di funzionalitร  epatica (del fegato) o renale (dei reni) sono esclusi
  • Donne in gravidanza o in allattamento non possono partecipare
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche severe a farmaci simili non possono essere inclusi
  • Persone con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la valutazione del trattamento
  • Pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di fornire il consenso informato
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Universitรคtsklinikum Schleswig Holstein Lubecca Germania
Diakovere Henriettenstift Hannover Germania
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Repubblica Ceca
Fakultni Thomayerova nemocnice Praga Repubblica Ceca
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitario Regional De Malaga Malaga Spagna
Michalski i Partnerzy Lekarze Spรณล‚ka Partnerska Polonia
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
Cgbytsx Uuywaekigpqyqwlbnnit Bchbqu Krm Berlino Germania
Hustopqo Ggvsfkp Utuqeukgjlonr Dxv Bbjxwx Alicante Spagna
Hlewnsxl Ubcfuhxdredyj Rkcuf Y Cqxtq Madrid Spagna
Cwjxlpx Mhnizhrz Ngtjttmghuyp Varsavia Polonia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non ancora reclutando
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cromolyn (conosciuto anche come PHENOGENE-1a) รจ un farmaco che viene studiato come trattamento aggiuntivo per i pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) da lieve a moderata. Questo medicinale รจ giร  conosciuto per le sue proprietร  anti-infiammatorie e viene utilizzato in altre condizioni mediche. In questo studio, viene valutato per vedere se puรฒ aiutare a rallentare la progressione dei sintomi della SLA e migliorare la funzionalitร  dei pazienti quando utilizzato insieme alle terapie standard. Il farmaco viene somministrato per un periodo di 24 settimane per valutare i suoi effetti sulla progressione della malattia.

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) – Una malattia neurologica progressiva che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo del movimento volontario dei muscoli. La malattia causa una graduale degenerazione dei neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale, portando a un progressivo indebolimento muscolare. I primi sintomi spesso includono debolezza muscolare nelle mani, nei piedi o nella lingua, con difficoltร  nei movimenti quotidiani come camminare o parlare. Con il progredire della condizione, i muscoli diventano piรน deboli e possono verificarsi crampi e contrazioni muscolari involontarie. La malattia colpisce principalmente gli adulti e viene classificata come una malattia rara.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 15:21

ID della sperimentazione:
2025-520688-42-00
Codice del protocollo:
PHENOALS-001
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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