Lo studio clinico si concentra su bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono ricaduti o non rispondono ai trattamenti standard. Queste malattie colpiscono i globuli bianchi, che sono importanti per combattere le infezioni. Lo studio esamina l’efficacia di due farmaci, dasatinib e venetoclax, in bambini con specifiche alterazioni genetiche nel percorso di segnalazione MAPK/SRC. Dasatinib è un farmaco che viene somministrato in compresse rivestite, mentre venetoclax è disponibile sia in compresse rivestite che in sospensione orale.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questi farmaci nei bambini e determinare la dose massima tollerata. Nella seconda fase, lo studio mira a valutare l’attività di questi nuovi farmaci nei pazienti con alterazioni specifiche. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di studio.
Lo studio si svolgerà in due fasi: la prima fase si concentrerà sulla sicurezza e sulla determinazione della dose, mentre la seconda fase valuterà l’efficacia dei farmaci. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale. L’obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i bambini con queste forme di cancro difficili da trattare.

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