Studio clinico di combinazione di farmaci per il neuroblastoma recidivante ad alto rischio: valutazione di temozolomide, topotecan, bevacizumab, irinotecan e dinutuximab beta

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma ad alto rischio recidivato, un tipo di tumore che si ripresenta dopo un precedente trattamento. La ricerca valuterร  nuovi approcci terapeutici rispetto alle cure attualmente disponibili, utilizzando diversi farmaci tra cui temozolomide, topotecan, bevacizumab, irinotecan e dinutuximab beta.

Lo studio รจ organizzato in due livelli di trattamento. Il primo livello รจ dedicato ai pazienti alla loro prima recidiva, mentre il secondo livello รจ per i pazienti che hanno avuto piรน di una recidiva. I farmaci vengono somministrati in diverse combinazioni, alcuni per via orale e altri tramite infusione endovenosa.

Durante lo studio, i medici monitoreranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, come risponde il tumore al trattamento e gli eventuali effetti collaterali dei farmaci. Verranno anche valutati la sopravvivenza complessiva e l’impatto sulla qualitร  della vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

1 Inizio dello studio

Prima di iniziare il trattamento, verrร  effettuata una valutazione della pressione sanguigna che deve essere inferiore al 95ยฐ percentile per etร  e sesso

รˆ necessario effettuare degli esami del sangue per verificare la funzionalitร  del fegato, dei reni e il livello delle piastrine

2 Cicli di trattamento

Il trattamento prevede la somministrazione di diversi farmaci:

Temozolomide: farmaco da assumere per via orale

Topotecan: somministrato per via endovenosa

Dinutuximab beta: somministrato per via endovenosa

Bevacizumab: somministrato per via endovenosa

Irinotecan: somministrato per via endovenosa

3 Monitoraggio durante il trattamento

Durante il trattamento verranno effettuati regolarmente:

Esami del sangue per controllare la funzionalitร  degli organi

Valutazioni della risposta al trattamento attraverso esami di imaging

Controlli della qualitร  della vita attraverso questionari specifici

4 Durata del trattamento

Il trattamento prevede 12 cicli

Lo studio continuerร  fino al 2032

Durante questo periodo verrร  monitorata la sopravvivenza libera da progressione della malattia

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  maggiore o uguale a 1 anno
  • Diagnosi confermata di neuroblastoma ad alto rischio recidivato, verificata istologicamente secondo i criteri INSS
  • Malattia misurabile tramite imaging o valutabile tramite scansione MIBG (non sono ammessi pazienti con malattia rilevabile solo nel midollo osseo)
  • Consenso informato firmato dal partecipante, genitore o tutore legale
  • Stato di performance secondo scala Lansky (per etร  โ‰ค12 anni) o Karnofsky (>12 anni) โ‰ฅ50%
  • Aspettativa di vita di almeno 12 settimane
  • Funzionalitร  del midollo osseo:
    • Piastrine โ‰ฅ50 x 109/L (senza supporto per 72 ore)
    • Neutrofili โ‰ฅ0.50 x 109/L (senza G-CSF per 72 ore)
    • Emoglobina >8 g/dL (trasfusioni permesse)
  • Funzionalitร  epatica nella norma:
    • AST o ALT โ‰ค3.0 ULN
    • Bilirubina totale โ‰ค1.5 ULN
  • Pressione arteriosa sotto il 95ยฐ percentile per etร  e sesso (per adulti โ‰ฅ18 anni: โ‰ค150/90 mmHg)
  • Funzionalitร  renale adeguata, con assenza di proteinuria clinicamente significativa
  • Assenza di coagulopatia non controllata (la terapia anticoagulante รจ permessa se stabile)

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di neuroblastoma ad alto rischio recidivato (il neuroblastoma deve essere stato confermato attraverso un esame istologico secondo i criteri INSS)
  • Pazienti che non rientrano nelle fasce d’etร  previste per lo studio (bambini e adolescenti)
  • Pazienti che non hanno avuto una ricaduta o progressione della malattia dopo essere stati classificati come ad alto rischio in qualsiasi momento dopo la diagnosi
  • Pazienti che non sono in grado di sottoporsi ai trattamenti previsti dallo studio per motivi medici
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici che potrebbero interferire con questo trial
  • Pazienti con gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero compromettere la loro sicurezza durante lo studio
  • Pazienti i cui genitori o tutori legali non hanno fornito il consenso informato per la partecipazione allo studio
  • Pazienti che non possono garantire la presenza regolare alle visite di follow-up richieste dal protocollo

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Gustave Roussy Villejuif Francia
Universitรคtsklinikum Augsburg Schwรคbisches Kinderkrebszentrum Kinderkrebsforschungszentrum Stenglins Augusta Germania
Universitรคtsklinikum Kรถln Klinik und Poliklinik fรผr Kinder- und Jugendmedizin Pรคdiatrische Onkologie Germania
Universitรคtsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universitรคt Mainz Magonza Germania
Universitรคtsklinikum Mรผnster Klinik fรผr Kinder- und Jugendmedizin, Pediatric Hematology/Oncology Mรผnster Germania
Ludwig Maximilian Universitรคt Mรผnchen Germania
Universitรคtsmedizin Greifswald Klinik und Poliklinik fรผr Kinder- und Jugendmedizin, Pรคdiatrische Hรคm Greifswald Germania
Universitรคtsklinikum Hamburg-Eppendorf Poliklinik fรผr Pรคdiatrische Hรคmatologie und Onkologie Amburgo Germania
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino cittร  metropolitana di Torino Italia
Hsxcfayv Ueugfbpultnif Di Cszizt Barakaldo Spagna
Hlypgyiv Iybqbqhs Ufkheyuijjgfq Nyqu Jshcq Madrid Spagna
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Jitldhto Kmzojr Uuzeobzlzo Lrql Linz Austria
Mzbolmvfcsew Uejarihhftxa Imgeasnjf Innsbruck Austria
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Ovww Uisqnyhsgo Hptvllgg Hn Oslo Norvegia
Oqneptja Pqddbvjest Bvvvlxh Gqoam Roma Italia
Aivyekk Oazttlavgao dd Plbgav Padova Italia
Aikpmpt Omhfzzauasr Uzawwjxorchgy Mtwaa Igqek Firenze Italia
Fgofinmubj Immgi Iionyzst Nspydnhks Dgs Tjdtzg cittร  metropolitana di Milano Italia
Iiedv Ivdzqpib Gyafdmrw Gwqwlch Genova Italia
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Rihbkrbaokmusw Copenaghen Danimarca
Ceks Di Nfyae Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Francia Francia
Non ancora reclutando
Germania Germania
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
Svezia Svezia
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Mi dispiace, ma dai dati forniti nel file di origine non sono presenti informazioni specifiche sui farmaci o sulle terapie utilizzate nella sperimentazione clinica. Il trial BEACON 2 รจ descritto come uno studio multibraccio e multifase per il neuroblastoma recidivante, ma non vengono elencati i trattamenti specifici.

Per fornire informazioni accurate sui farmaci, avrei bisogno di dati che includano:
– I nomi dei farmaci utilizzati
– Le descrizioni dei trattamenti
– Le terapie specifiche previste nel protocollo

Senza queste informazioni, non posso creare un elenco dettagliato dei farmaci e delle terapie coinvolte nello studio.

Neuroblastoma – รˆ un tumore maligno che si sviluppa dalle cellule immature del sistema nervoso simpatico, principalmente nelle ghiandole surrenali o nei gangli nervosi. Si manifesta piรน frequentemente nei bambini piccoli, spesso prima dei 5 anni di etร . Il tumore puรฒ iniziare in diverse aree del corpo, piรน comunemente nell’addome, ma puรฒ anche svilupparsi nel torace, nel collo o vicino alla colonna vertebrale. La malattia puรฒ presentarsi in forme diverse, da tumori che crescono lentamente a forme piรน aggressive che tendono a diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo. Il neuroblastoma puรฒ mostrare caratteristiche uniche, come la capacitร  di regredire spontaneamente in alcuni casi nei neonati, o di maturare in un tumore benigno.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 14:58

ID della sperimentazione:
2024-516115-24-00
Codice del protocollo:
RG_22-136
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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