Studio delle cellule CAR T CD19 (CC-97540) in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico attivo che non hanno risposto adeguatamente ai glucocorticoidi e ad almeno due immunosoppressori

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per il Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e la Nefrite Lupica, una malattia autoimmune che puรฒ colpire vari organi del corpo, inclusi i reni. Il trattamento principale utilizzato nello studio รจ chiamato CC-97540 (noto anche come BMS-986353), che รจ una terapia cellulare personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente modificati geneticamente per riconoscere e combattere specifiche cellule del sistema immunitario coinvolte nella malattia.

Prima di ricevere la terapia cellulare, i pazienti riceveranno una combinazione di farmaci che include ciclofosfamide, fludarabina e tocilizumab. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo a ricevere il trattamento principale. Lo scopo dello studio รจ valutare quanto sia efficace questa nuova terapia nei pazienti con LES che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti convenzionali.

Il trattamento prevede una singola infusione delle cellule modificate, seguita da un periodo di osservazione per valutare come il corpo risponde alla terapia. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare se la malattia migliora e se si sviluppano eventuali effetti collaterali.

1 Preparazione iniziale

Prima del trattamento con cellule CAR T, riceverai una valutazione medica completa per confermare la diagnosi di Lupus Eritematoso Sistemico (LES).

I medici verificheranno che tu abbia almeno 16 anni e un peso corporeo minimo di 40 kg.

2 Terapia di condizionamento

Riceverai una chemioterapia di condizionamento per via endovenosa con i seguenti farmaci:

Ciclofosfamide per via endovenosa

Fludarabina per via endovenosa

3 Infusione delle cellule CAR T

Riceverai l’infusione del prodotto CC-97540 (cellule CAR T mirate contro CD19) per via endovenosa.

Durante l’infusione, i tuoi segni vitali saranno monitorati attentamente.

4 Monitoraggio post-infusione

Dopo l’infusione, riceverai tocilizumab per via endovenosa se necessario.

Sarai sottoposto a regolari controlli per valutare:

– La risposta al trattamento

– L’attivitร  della malattia attraverso il punteggio BILAG

– La funzionalitร  renale

– Gli effetti collaterali

5 Valutazioni di follow-up

Le visite di controllo includeranno:

– Esami del sangue per valutare autoanticorpi e fattori del complemento

– Valutazione della funzionalitร  renale

– Questionari sulla qualitร  della vita e sulla fatigue

– Monitoraggio degli eventuali segni di recidiva

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  minima di 16 anni e peso corporeo di almeno 40 kg
  • Diagnosi confermata di Lupus Eritematoso Sistemico (LES) secondo i criteri EULAR/ACR 2019
  • Precedente trattamento con glucocorticoidi (medicinali antinfiammatori) e almeno due diversi farmaci immunosoppressori per il LES, ciascuno per almeno tre mesi, con risposta insufficiente
  • Presenza di LES attivo, determinato attraverso:
    • Sistema di punteggio BILAG (strumento per misurare l’attivitร  della malattia)
    • Analisi del sangue per rilevare specifiche proteine indicative del LES
  • Per i pazienti con nefrite lupica (malattia renale causata dal LES), รจ necessaria una biopsia renale eseguita negli ultimi sei mesi
  • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi di altre malattie autoimmuni diverse dal Lupus Eritematoso Sistemico (LES)
  • Presenza di infezioni attive o croniche, inclusa l’epatite B, epatite C o HIV
  • Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Gravidanza o allattamento
  • Uso di farmaci immunosoppressori non consentiti dallo studio nei 3 mesi precedenti
  • Gravi malattie del cuore, fegato o reni
  • Vaccinazione con vaccini vivi attenuati nelle 4 settimane precedenti
  • Partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti
  • Disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Condizioni che potrebbero interferire con la valutazione dell’efficacia del farmaco
  • Allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Incapacitร  di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda cittร  metropolitana di Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Mmgxprf Uxodkspnrp Of Vyzbuw Vienna Austria
Uagkbcawbrcq Lvxenac Lipsia Germania
Cprmhox Usjonktswonomoiwrxfj Bxbhhy Kxz Berlino Germania
Utbdsyojjwafvfiyxplag Evqpcpkw Aqt Erlangen Germania
Uohnckbqaj Huykhuaq Cgbkbdp Abr Colonia Germania
Urktyeixnumvjrcanrmkq Mpftmjccy Aii Magdeburgo Germania
Foyiolopor Pdcsggctrvg Uasedgfbnzurg Aotguyjl Gpcxoht Ivfkx Roma Italia
Ocpowcab Pjjjpspzqf Bjnwxac Gtjnn Roma Italia
Ulbddrt Lgkdq Dr Spktr Dh Skytc Mptnr Ecpkik Lisbona Portogallo
Hmrlggwi Rgxwyipi Uuhpkgndauhri dp Mgyrpu Malaga Spagna
Sclb Jtwc Dc Dhc Bacroebhs Htcnqlug Esplugues de Llobregat Spagna
Uv Lrgiyi Lovanio Belgio
Sidremh Stxotegyjotjqci Ns I W Bfkbhrq Sdryc Bytom Polonia
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Rxrabdfzctyrvn Copenaghen Danimarca

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
Belgio Belgio
Reclutando
24.10.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
Francia Francia
Reclutando
28.10.2025
Germania Germania
Reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Polonia Polonia
Reclutando
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Reclutando

Sedi della sperimentazione

CC-97540 (BMS-986353) รจ una terapia cellulare CAR-T che utilizza cellule T modificate geneticamente per colpire specificamente le cellule B che esprimono CD19. Questa terapia รจ progettata per trattare il lupus eritematoso sistemico (LES) nei pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai corticosteroidi e ad almeno due farmaci immunosoppressori. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule B anomale, e poi reinfuse nel paziente.

Glucocorticoidi sono farmaci antinfiammatori e immunosoppressori che vengono comunemente utilizzati per trattare il lupus eritematoso sistemico. Aiutano a ridurre l’infiammazione e a controllare i sintomi della malattia agendo sul sistema immunitario.

Systemic Lupus Erythematosus – Una malattia autoimmune cronica che colpisce diversi organi e tessuti del corpo. Il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule sane dell’organismo, causando infiammazione in varie parti del corpo. La malattia puรฒ colpire la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello, il cuore e i polmoni. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso si presentano in cicli di riacutizzazioni e remissioni. La malattia colpisce principalmente le donne in etร  fertile.

Lupus Nephritis – Una complicazione del lupus eritematoso sistemico che colpisce i reni. Si verifica quando il sistema immunitario attacca i tessuti renali, causando infiammazione dei glomeruli, le unitร  di filtrazione dei reni. Questa condizione puรฒ causare proteinuria (presenza di proteine nelle urine) e alterazioni della funzione renale. L’infiammazione cronica puรฒ portare a cicatrici nel tessuto renale. La nefrite lupica รจ una delle manifestazioni piรน comuni del lupus sistemico.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:07

ID della sperimentazione:
2024-519278-37-00
Codice del protocollo:
CA061-1011
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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