Studio sulla farmacocinetica della combinazione di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in pazienti con Fibrosi Cistica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sulla Fibrosi Cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. La ricerca valuterร  l’uso di una combinazione di tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, commercializzati come Kaftrio e Kalydeco in forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio รจ determinare i livelli nel sangue di questi farmaci quando vengono somministrati insieme nei pazienti con Fibrosi Cistica. I farmaci vengono assunti per via orale e il trattamento continuerร  per un periodo di 12 mesi per valutare come il corpo gestisce questi medicinali nel lungo termine.

Durante lo studio, verranno raccolti campioni di sangue per misurare la quantitร  di farmaco presente nell’organismo. Questo aiuterร  i ricercatori a capire meglio come questi medicinali funzionano nei pazienti con Fibrosi Cistica e come il corpo li metabolizza. Lo studio includerร  sia una fase retrospettiva che una fase prospettica, il che significa che verranno analizzati sia dati giร  esistenti che nuovi dati raccolti durante lo studio.

1 Inizio dello studio

Prima di iniziare lo studio, รจ necessario aver assunto la combinazione di farmaci elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor per almeno 8 giorni

La partecipazione รจ possibile per pazienti di etร  superiore ai 6 anni con Fibrosi Cistica che presentano almeno una mutazione F508del

2 Assunzione dei farmaci

Il trattamento prevede l’assunzione per via orale di compresse rivestite con film contenenti:

– Kaftrio (37,5 mg/25 mg/50 mg oppure 75 mg/50 mg/100 mg)

– Kalydeco (75 mg oppure 150 mg)

3 Monitoraggio

Verranno misurate le concentrazioni nel plasma dei farmaci elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor

Saranno monitorate eventuali reazioni avverse al farmaco

Verrร  valutata l’efficacia del trattamento attraverso specifici test della funzionalitร  polmonare

4 Durata dello studio

Lo studio clinico si svolgerร  da agosto 2025 a luglio 2027

La durata della partecipazione individuale sarร  determinata dal medico in base alle necessitร  dello studio

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con Fibrosi Cistica che hanno almeno una mutazione F508del e che sono stati trattati con la combinazione ETI per un periodo sufficiente a raggiungere uno stato stabile (almeno 8 giorni).
  • Possono partecipare sia maschi che femmine di etร  uguale o superiore a 6 anni.
  • รˆ necessario fornire il consenso informato per partecipare allo studio e per il trattamento dei dati personali prima di qualsiasi raccolta di dati dello studio.
  • I pazienti devono essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • รˆ richiesta la disponibilitร  a sottoporsi a prelievi di sangue per monitorare i livelli dei farmaci nel plasma (ELX, TEZ e IVA).
  • Il paziente deve essere in condizioni cliniche stabili al momento dell’arruolamento nello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno la fibrosi cistica confermata da diagnosi medica
  • Persone che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con i medicinali dello studio (ELX, TEZ e IVA)
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Persone con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi pratici o personali
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti con infezioni acute in corso
  • Persone che fanno uso di sostanze che potrebbero interferire con i risultati dello studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Ecco i farmaci coinvolti in questo studio clinico:

Elexacaftor รจ un farmaco utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona aiutando a migliorare il movimento dei sali e dell’acqua dentro e fuori dalle cellule, contribuendo a rendere il muco nei polmoni meno denso.

Tezacaftor รจ un altro farmaco per la fibrosi cistica che lavora in modo simile all’elexacaftor. Aiuta a regolare il trasporto del sale attraverso le membrane cellulari, contribuendo a mantenere il muco piรน fluido.

Ivacaftor รจ il terzo componente di questa combinazione di farmaci per la fibrosi cistica. Lavora aumentando l’attivitร  di una proteina sulla superficie delle cellule, aiutando a migliorare il movimento dei fluidi e rendendo il muco piรน facile da eliminare dai polmoni.

Questi tre farmaci vengono utilizzati in combinazione per ottenere un effetto terapeutico migliore nel trattamento della fibrosi cistica.

Fibrosi Cistica – Una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente le ghiandole esocrine del corpo. Questa condizione causa la produzione di muco denso e viscoso che si accumula in vari organi, principalmente nei polmoni e nel pancreas. Il muco spesso interferisce con la normale funzione respiratoria e digestiva, causando difficoltร  nella respirazione e nell’assorbimento dei nutrienti. La malattia si manifesta generalmente nei primi anni di vita con sintomi come tosse persistente, infezioni respiratorie ricorrenti e problemi di crescita. Le ghiandole sudoripare sono anch’esse coinvolte, producendo sudore con un elevato contenuto di sale. La condizione รจ presente fin dalla nascita e si sviluppa gradualmente nel tempo, influenzando diversi sistemi del corpo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 15:36

ID della sperimentazione:
2024-518785-28-00
Codice del protocollo:
PKCAFTORs
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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