Questo studio clinico esamina una terapia genica per pazienti affetti da Lipofuscinosi Ceroide Neuronale di tipo 2 (CLN2), una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli occhi. Il trattamento prevede l’utilizzo di un nuovo farmaco chiamato TTX-381, che viene somministrato attraverso un’iniezione sotto la retina dell’occhio. Questa malattia causa una progressiva perdita della vista a causa del deterioramento delle cellule nervose della retina.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco TTX-381 nei pazienti con manifestazioni oculari della malattia CLN2. Il farmaco contiene materiale genetico progettato per correggere il difetto genetico responsabile della malattia, utilizzando un vettore virale chiamato AAV9 per trasportare il gene corretto alle cellule dell’occhio.
Durante lo studio, i pazienti riceveranno una singola iniezione del farmaco e verranno seguiti per un periodo di 360 giorni. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento e gli eventuali cambiamenti nella vista dei pazienti attraverso vari esami degli occhi. Verranno effettuati controlli regolari per valutare come il farmaco agisce nell’organismo e come risponde il sistema immunitario al trattamento.
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