Studio per pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio favorevole: confronto tra venetoclax e chemioterapia intensiva con citarabina, daunorubicina e gemtuzumab ozogamicin

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What is this study about?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici: il primo utilizza una combinazione del farmaco Venetoclax con basse dosi di Citarabina, mentre il secondo prevede una chemioterapia intensiva che include Daunorubicina e Gemtuzumab Ozogamicin.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare quale dei due trattamenti sia piรน efficace nel prevenire la progressione della malattia e nel prolungare il periodo senza eventi molecolari della malattia. Il Venetoclax viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per via orale, mentre gli altri farmaci vengono somministrati per via endovenosa durante il ricovero ospedaliero.

Il trattamento puรฒ durare fino a 24 mesi, durante i quali i pazienti riceveranno uno dei due approcci terapeutici. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento attraverso analisi del sangue e del midollo osseo per verificare come la malattia risponde alla terapia. Verranno anche valutati gli effetti del trattamento sulla qualitร  della vita dei pazienti e sulla loro capacitร  di svolgere le attivitร  quotidiane.

1 Fase iniziale del trattamento

Il paziente riceverร  uno dei due possibili trattamenti per la leucemia mieloide acuta:

Opzione 1: venetoclax (compresse rivestite) in combinazione con citarabina a basso dosaggio

Opzione 2: chemioterapia intensiva con daunorubicina cloridrato, citarabina e gemtuzumab ozogamicin

2 Primi due cicli di terapia

Durante i primi due cicli di trattamento, verranno effettuati controlli per valutare la risposta alla terapia

Il medico verificherร  il raggiungimento della remissione completa (scomparsa dei segni della malattia)

3 Monitoraggio a 3 e 6 mesi

Valutazione della risposta molecolare alla terapia

Controllo dello stato di salute generale

Valutazione della qualitร  della vita

4 Controlli a 12 mesi

Valutazione completa della risposta al trattamento

Esame geriatrico completo

Controllo degli eventuali effetti collaterali

Valutazione dell’utilizzo delle risorse ospedaliere

5 Monitoraggio a lungo termine

Controlli periodici a 18 e 24 mesi

Valutazione continua della qualitร  della vita

Monitoraggio di eventuali ricadute molecolari o morfologiche

Secondo esame geriatrico completo a 24 mesi

Who Can Join the Study?

  • Diagnosi confermata di Leucemia Mieloide Acuta CD33 positiva (un tipo di tumore del sangue)
  • Etร  uguale o superiore a 55 anni
  • Presenza di specifico profilo genetico: NPM1 mutato e FLT3 ITD negativo (รจ consentita la mutazione FLT3-TKD)
  • Stato di performance ECOG tra 0 e 2 (scala che misura la capacitร  del paziente di svolgere le attivitร  quotidiane)
  • Livello di creatinina nel sangue non superiore a 1,5 volte il limite normale (un indicatore della funzione renale)
  • Livelli degli enzimi epatici ALT e AST non superiori a 2,5 volte il limite normale e bilirubina non superiore a 2 volte il limite normale (indicatori della funzione del fegato)
  • Capacitร  di fornire il consenso informato scritto
  • Essere considerato idoneo dal medico curante per la chemioterapia intensiva con antracicline (farmaci chemioterapici)

Who Cannot Join the Study?

  • Pazienti con etร  inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria (sviluppata dopo un precedente trattamento per cancro) non sono idonei
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci o una frazione di eiezione (capacitร  del cuore di pompare sangue) inferiore al 50%
  • Persone con gravi disfunzioni epatiche o renali
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con una grave compromissione del sistema immunitario
  • Persone che non possono fornire un consenso informato valido

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Akfeji Uqpvywsqqkdoczqsuthg Aarhus Danimarca

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Reclutando

Trial locations

Venetoclax: Un farmaco orale che funziona bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo medicinale viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (LMA) in combinazione con altri farmaci. รˆ una terapia mirata che puรฒ essere piรน tollerabile rispetto alla chemioterapia intensiva tradizionale.

Citarabina a basso dosaggio: Un farmaco chemioterapico che viene somministrato a dosi ridotte per trattare la leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali. Questa versione a basso dosaggio puรฒ causare meno effetti collaterali rispetto alle dosi piรน elevate utilizzate nella chemioterapia intensiva.

Chemioterapia intensiva: Un approccio terapeutico che utilizza dosi piรน elevate di farmaci chemioterapici per trattare la leucemia mieloide acuta. Questo trattamento รจ piรน aggressivo e viene somministrato in ospedale sotto stretta supervisione medica.

Malattie indagate:

Leucemia Mieloide Acuta – รˆ una forma aggressiva di cancro del sangue che si sviluppa nel midollo osseo. La malattia รจ caratterizzata dalla produzione incontrollata di cellule immature del sangue chiamate mieloblasti, che non riescono a maturare in cellule sanguigne funzionali. Questi mieloblasti anomali si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale di cellule del sangue sane. La condizione progredisce rapidamente, causando una diminuzione delle cellule sanguigne normali, compresi globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questo porta a una ridotta capacitร  del corpo di combattere le infezioni, trasportare ossigeno e controllare il sanguinamento. La malattia colpisce principalmente le cellule della linea mieloide del sistema ematopoietico.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 10:45

Trial ID:
2024-516116-19-00
Protocol code:
RG_19-282
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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