Studio sulla sicurezza ed efficacia di azacitidina e venetoclax in sindromi mielodisplastiche ad alto rischio non trattate e non idonee al trapianto allogenico

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica ad alto rischio, che รจ un tipo di disturbo del sangue. Questa condizione puรฒ portare a una produzione anormale di cellule del sangue nel midollo osseo. I pazienti coinvolti nello studio non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non sono idonei per un trapianto di midollo osseo. L’obiettivo principale dello studio รจ determinare la dose ottimale e la durata del trattamento con due farmaci: azacitidina e venetoclax.

Il farmaco azacitidina รจ disponibile in compresse da 200 mg e 300 mg, ed รจ noto anche con il nome di codice Onureg. Il venetoclax, un altro farmaco in studio, รจ disponibile sotto forma di compresse rivestite con film ed รจ conosciuto anche come ABT-199. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci in combinazione e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio รจ progettato per trovare la dose piรน sicura ed efficace di azacitidina e venetoclax per questi pazienti. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare la sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di azacitidina e venetoclax. L’azacitidina รจ disponibile in compresse da 200 mg e 300 mg, mentre il venetoclax รจ in compresse rivestite con film.

Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale. La dose e la durata del trattamento sono stabilite in base alla risposta individuale e alla tolleranza.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati prelievi di sangue regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

Sono previste valutazioni cliniche, inclusi aspirati del midollo osseo, per valutare l’efficacia del trattamento.

3 valutazione della risposta

La risposta al trattamento viene valutata al giorno 28 del primo ciclo, utilizzando criteri specifici per determinare la tossicitร  e la risposta complessiva.

La risposta migliore viene valutata nei primi sei cicli di trattamento, considerando remissione completa, parziale e altri parametri.

4 continuazione del trattamento

Il trattamento continua fino a quando non si raggiunge la dose ottimale e la durata del trattamento, o fino a quando non si verifica una progressione della malattia o effetti collaterali inaccettabili.

La durata del trattamento รจ personalizzata in base alla risposta individuale e alla tolleranza.

5 conclusione del trattamento

Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

Viene monitorata la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da eventi, insieme ad altri parametri di esito.

Who Can Join the Study?

  • Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato, che spiega la natura sperimentale dello studio, prima di iniziare qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di comunicare con il ricercatore e di seguire le procedure richieste dallo studio, come prelievi di sangue regolari e valutazioni cliniche.
  • Le donne in etร  fertile devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza supervisionati da un medico prima di iniziare il trattamento e durante lo studio. Devono anche utilizzare metodi contraccettivi efficaci o astenersi da rapporti sessuali per evitare gravidanze durante lo studio e per un certo periodo dopo la fine del trattamento.
  • I partecipanti maschi devono praticare l’astinenza o utilizzare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento. Devono anche informarsi sulle procedure per la conservazione dello sperma prima di iniziare il trattamento.
  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  del 2016, con meno del 20% di cellule immature nel midollo osseo e un punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) superiore a 3.
  • Il partecipante non deve aver ricevuto precedenti trattamenti per MDS con specifici farmaci o terapie sperimentali.
  • Il partecipante non deve essere immediatamente idoneo per un trapianto di cellule staminali o chemioterapia intensiva a causa di fattori clinici individuali come etร  o altre condizioni di salute.
  • Il partecipante deve avere uno stato di salute generale accettabile, con un punteggio di performance dell’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2.
  • Il partecipante deve avere un conteggio totale dei globuli bianchi pari o inferiore a 10 G/L. รˆ consentito l’uso di idrossiurea per ridurre i globuli bianchi prima di iniziare il trattamento.
  • Il partecipante deve avere una funzione epatica adeguata, con livelli di specifici enzimi epatici e bilirubina entro limiti accettabili.
  • Il partecipante deve avere una funzione renale adeguata, con una clearance della creatinina calcolata pari o superiore a 40 mL/min/1,73 mยฒ.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio che non sono state trattate e non sono idonee per un trapianto allogenico. Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
Centre Henri Becquerel Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nรฎmes Francia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Francia
Csgcbt Hzyjbryqrul Udlfhdevpnqgn Dk Nvopoa Nantes Francia
Ccbsob Hecrnvtwevz Iruzzinhfmbgf Ds Mbaj Dy Muthkb Es Dz Pzdv Dje Saskhks Parigi Francia
Ckyluf Haknfgsasyu Vbpthek Valenza Francia
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Cecq Dp Nhgmh Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
06.12.2023

Trial locations

Farmaci indagati:

ONUREG: Questo farmaco รจ una forma orale di azacitidina. Viene utilizzato per trattare sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. L’obiettivo รจ di trovare la dose ottimale e la durata del trattamento quando viene usato in combinazione con un altro farmaco.

VENCLYXTO: Questo farmaco รจ noto anche come venetoclax. รˆ utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene combinato con ONUREG per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare nel trattamento di sindromi mielodisplastiche ad alto rischio.

Malattie indagate:

Sindrome mielodisplastica ad alto rischio non trattata e non idonea al trapianto allogenico โ€“ Questa รจ una condizione del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Le cellule del sangue prodotte possono essere anormali e non funzionare correttamente. La sindrome puรฒ portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nel tempo, la condizione puรฒ peggiorare e portare a una riduzione ancora maggiore delle cellule del sangue. In alcuni casi, puรฒ evolvere in una forma piรน grave di leucemia. La progressione della malattia varia da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 10:43

Trial ID:
2024-514876-41-00
Protocol code:
GFM-ONUVEN-MDS
NCT ID:
NCT05782127
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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