Studio sull’uso di [18F]MNI-659 per prevedere la progressione della malattia di Huntington in pazienti sintomatici e pre-sintomatici

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca il deterioramento delle capacità motorie e cognitive. Il trattamento utilizzato nello studio è un’iniezione di una soluzione chiamata [18F]MNI-659. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è identificare dei biomarcatori, cioè indicatori biologici, che possano aiutare a misurare la progressione della malattia di Huntington, sia nei pazienti che mostrano già sintomi sia in quelli che non li hanno ancora manifestati. I biomarcatori possono essere utilizzati singolarmente o in combinazione per fornire una valutazione più precisa della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nei biomarcatori. I risultati verranno confrontati con quelli di un gruppo di controllo per valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio si svolgerà nell’arco di due anni, con valutazioni periodiche per monitorare l’evoluzione della malattia e l’efficacia del trattamento.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso scritto e verificato i criteri di inclusione, inizia la partecipazione allo studio.

Verranno raccolte informazioni socio-demografiche e dati clinici iniziali.

2 somministrazione del farmaco

Verrà somministrato il farmaco [18F]MNI-659 tramite iniezione endovenosa.

La somministrazione avverrà in forma di soluzione per iniezione.

3 valutazioni periodiche

Le valutazioni avverranno a intervalli regolari: al giorno 0 (D0), al mese 1 (M1), al mese 1 bis (M1 bis), al mese 12 (M12), al mese 24 (M24) e al mese 24 bis (M24 bis).

Durante queste valutazioni, verranno raccolti dati clinici e paraclinici per monitorare la progressione della malattia.

4 analisi dei dati

I dati raccolti verranno analizzati per identificare i biomarcatori che predicono la progressione della malattia.

L’analisi includerà metodi di regressione convenzionali e tecniche di apprendimento automatico per valutare le prestazioni dei modelli.

5 conclusione dello studio

Lo studio si concluderà con una valutazione finale dei dati raccolti e delle analisi effettuate.

La partecipazione allo studio terminerà entro il 21 gennaio 2028.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Capacità di fornire e firmare un consenso scritto.
  • Essere affiliato a un piano di sicurezza sociale o essere beneficiario di tale piano.
  • Per i volontari sani (gruppo di controllo):
    • Punteggio funzionale UHDRS TFC = 13. L’UHDRS è una scala usata per valutare la funzionalità nei pazienti con malattia di Huntington.
    • Punteggio motorio UHDRS TMS < 6. Il TMS valuta i sintomi motori.
    • Nessuna malattia genetica conosciuta e nessuna relazione diretta con un paziente con malattia di Huntington o antenati con la mutazione della malattia.
  • Per i pazienti con malattia di Huntington sintomatica:
    • Numero di GACs ≥ 40. I GACs sono ripetizioni genetiche associate alla malattia.
    • Punteggio CAP ≥ 250. Il CAP è un indice che misura la progressione della malattia.
    • 10 ≤ TFC ≤ 13.
    • TMS > 5 se TFC = 13.
    • Livello di fiducia diagnostica = 4.
    • Età di insorgenza della malattia > 20 anni.
    • Capacità fisica di firmare il consenso.
  • Per i pazienti con malattia di Huntington pre-sintomatica:
    • Numero di GACs ≥ 40.
    • Punteggio CAP ≥ 250.
    • TFC = 13.
    • TMS < 6.
    • Capacità fisica di firmare il consenso.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Huntington, sia in fase sintomatica che pre-sintomatica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
21.03.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE

Mi dispiace, ma i dati forniti non contengono informazioni specifiche sui farmaci o terapie coinvolti nel trial clinico. Se hai ulteriori dettagli o un altro set di dati, sarò felice di aiutarti.

Malattie in studio:

Malattia di Huntington – La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo ereditario che colpisce il cervello. Si manifesta con movimenti involontari, problemi cognitivi e disturbi psichiatrici. Inizia con sintomi lievi che possono includere cambiamenti di umore e difficoltà di coordinazione. Con il tempo, i movimenti involontari diventano più evidenti e i problemi cognitivi peggiorano. La progressione della malattia porta a una perdita di controllo motorio e a un declino delle capacità mentali. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, ma tendono a peggiorare gradualmente nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 17:59

ID della sperimentazione:
2024-516022-63-00
Codice del protocollo:
APHP210360
NCT ID:
NCT05808153
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di VO659 per pazienti con atassia spinocerebellare tipo 1, 3 e malattia di Huntington

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Danimarca Francia Germania
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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna