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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di iptacopan nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) di età compresa tra 2 e 18 anni

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Questo studio è rivolto a pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iptacopan nei giovani pazienti con PNH. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di 26 settimane, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Non ci sono gruppi di controllo con placebo in questo studio, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Iptacopan.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente i parametri di salute dei partecipanti, come i segni vitali e i risultati di laboratorio, per garantire la sicurezza del trattamento. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di emoglobina, una proteina del sangue importante per il trasporto dell’ossigeno, per vedere se il trattamento aiuta a migliorare i sintomi della PNH. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come Iptacopan può essere utilizzato in modo sicuro ed efficace nei bambini e adolescenti affetti da questa malattia rara.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, inizia il trattamento con iptacopan.

Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule di gelatina dura da assumere per via orale.

2 somministrazione del farmaco

Le capsule di iptacopan devono essere assunte secondo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal medico.

Il trattamento ha una durata di 26 settimane.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali effetti collaterali.

Saranno controllati parametri di laboratorio, segni vitali e parametri cardiovascolari.

4 valutazione dei parametri farmacocinetici

Verranno misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere come il corpo lo assorbe e lo elimina.

Queste misurazioni aiuteranno a caratterizzare la farmacocinetica di iptacopan.

5 valutazione dei risultati

Alla fine delle 26 settimane, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri parametri ematici.

I risultati aiuteranno a determinare l’efficacia e la tollerabilità del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con una diagnosi di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) confermata da un esame specifico del sangue chiamato citometria a flusso ad alta sensibilità.
  • La dimensione del clone di globuli bianchi (granulociti/monociti) deve essere almeno del 10%.
  • Il peso minimo per i pazienti nel Gruppo 1 è di 35 kg.
  • Partecipanti che stanno ricevendo una terapia anti-C5 e che sono stati su un regime stabile (dose e intervallo) per almeno 6 mesi prima dell’iscrizione possono essere inclusi nello studio e passare a iptacopan, indipendentemente dal loro stato di anemia e emolisi, a discrezione del Ricercatore Principale.
  • Partecipanti che non hanno mai ricevuto un trattamento anti-C5: livello medio di emoglobina inferiore a 10 g/dL confermato da un laboratorio centrale durante lo screening.
  • Partecipanti che non hanno mai ricevuto un trattamento anti-C5: livelli di lattato deidrogenasi (LDH) superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, documentati da almeno 2 misurazioni di laboratorio a distanza di 2-6 settimane durante il periodo di screening, una delle quali deve essere effettuata dal laboratorio centrale.
  • Vaccinazione contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae richiesta prima dell’inizio del trattamento dello studio. Se il partecipante non è stato precedentemente vaccinato, o se è necessario un richiamo, il vaccino deve essere somministrato secondo le linee guida locali almeno 2 settimane prima della prima somministrazione del farmaco dello studio. Se il trattamento deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico.
  • Si raccomanda la vaccinazione contro Haemophilus influenzae, secondo le linee guida locali, almeno 2 settimane prima di iniziare iptacopan.

Who Cannot Join the Study?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l’epatite o l’HIV.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.

Where you can join this trial?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Rllkwc Dfgvu Uvvnrelepz Hsimysdd Parigi Francia
Cpeuatk Uoynesmpcbairtiabkcb Bgtruo Kso Berlino Germania
Utitsmotcu Hobnpujk Cuolwsz Auq Colonia Germania
Mptxmjb Cikzqc &klvwml Uqexztuzgh Op Fkoupbhl Friburgo in Brisgovia Germania
Iokwb Ievieknf Gmdqtfns Ghjtxsf Genova Italia
Uyhmmlieqjwd Mbskcpt Cmsruaz Utcdicl Utrecht Paesi Bassi

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
–
Germania Germania
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Reclutando
28.10.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
–
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
–

Trial locations

Farmaci indagati:

Iptacopan è un farmaco studiato per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH), una malattia rara del sangue. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre i sintomi della PNH, come l’anemia e la distruzione dei globuli rossi, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Nel contesto di questo studio clinico, si sta valutando la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, oltre a studiare come il corpo assorbe e processa il farmaco durante un periodo di trattamento di 26 settimane.

Malattie indagate:

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia del sangue rara caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa distruzione avviene a causa di un difetto genetico nelle cellule staminali del midollo osseo, che porta alla produzione di globuli rossi anormali. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, difficoltà respiratorie e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono essere intermittenti o continui. La PNH può anche causare complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e delle complicazioni associate.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 03:08

Trial ID:
2024-515926-10-00
Protocol code:
CLNP023I12201
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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