Studio clinico sugli effetti di YTB323 nei pazienti con miopatie infiammatorie gravi e difficili da trattare

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What is this study about?

Questo studio clinico si concentra su persone affette da miopatie infiammatorie idiopatiche severe e refrattarie, una condizione in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota e non rispondono bene ai trattamenti standard. Il trattamento principale in esame รจ il rapcabtagene autoleucel, noto anche con il codice YTB323, che รจ una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento verrร  confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del partecipante.

Lo scopo dello studio รจ valutare se il rapcabtagene autoleucel possa offrire un miglioramento significativo nei sintomi della malattia rispetto ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno una singola infusione di rapcabtagene autoleucel e saranno monitorati per un anno per osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualitร  della vita. Durante lo studio, verranno utilizzati anche altri farmaci come rituximab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, tacrolimus, micofenolato mofetile, acido micofenolico e tocilizumab, a seconda delle necessitร  del trattamento.

Lo studio mira a dimostrare che il rapcabtagene autoleucel puรฒ portare a un miglioramento moderato nel punteggio totale di miglioramento (TIS) entro 52 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo studio offre l’opportunitร  di esplorare nuove opzioni terapeutiche per una condizione difficile da trattare.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il trattamento inizia con la somministrazione di rituximab tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene somministrato per aiutare a gestire la condizione infiammatoria.

La somministrazione di rituximab avviene in una struttura medica sotto la supervisione di professionisti sanitari.

2 fase di trattamento con fludarabina e ciclofosfamide

Successivamente, si riceve fludarabina fosfato e ciclofosfamide tramite infusione endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trattamento principale.

La somministrazione di questi farmaci avviene in giorni specifici e sotto controllo medico.

3 somministrazione di rapcabtagene autoleucel

Il trattamento principale prevede la somministrazione di rapcabtagene autoleucel tramite infusione endovenosa. Questo รจ un trattamento avanzato progettato per migliorare la condizione muscolare.

La somministrazione avviene una sola volta e richiede un monitoraggio attento per valutare la risposta al trattamento.

4 monitoraggio e valutazione

Dopo la somministrazione del trattamento principale, si partecipa a visite di follow-up regolari per monitorare la salute e valutare l’efficacia del trattamento.

Durante queste visite, vengono effettuati esami del sangue, valutazioni della capacitร  polmonare e altri test per monitorare i progressi.

5 conclusione del trattamento

Alla fine del periodo di studio, che dura fino a 52 settimane, si effettua una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

I risultati vengono confrontati con gli obiettivi dello studio per valutare i miglioramenti nella condizione muscolare.

Who Can Join the Study?

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che accetti di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di etร  compresa tra 18 e 65 anni.
  • Devi avere una diagnosi di miosite probabile o certa. La miosite รจ un’infiammazione dei muscoli.
  • Devi essere positivo per MSA (anticorpi specifici per la miosite) basato su un risultato storico o su un risultato di laboratorio centrale durante lo screening.
  • Devi aver avuto una risposta inadeguata a dosi elevate di GC (corticosteroidi), a meno che non ci siano preoccupazioni di sicurezza a causa di altre malattie. Inoltre, devi aver avuto una risposta inadeguata al trattamento con due agenti terapeutici.
  • Devi essere diagnosticato con una malattia attiva, confermata da un comitato di valutazione, che soddisfi almeno uno dei criteri specifici prima della randomizzazione.
  • Durante lo screening, devi avere una miosite grave che soddisfi determinati criteri specifici.

Who Cannot Join the Study?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla miosite infiammatoria idiopatica (una malattia che causa infiammazione nei muscoli senza una causa conosciuta).
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organo (un’operazione in cui un organo viene sostituito con uno nuovo).
  • Non puoi partecipare se hai un cancro attivo (una malattia in cui le cellule del corpo crescono in modo incontrollato).
  • Non puoi partecipare se hai un’infezione grave che richiede antibiotici per via endovenosa (medicinali somministrati direttamente nel sangue).
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi (reazioni del corpo che possono essere pericolose per la vita) a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia dei reni grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come l’epilessia non controllata (una condizione che causa convulsioni).

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Clinica Universidad De Navarra Pamplona Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche Ancona Italia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Cpnkvs Hcmqvgbsxid Uljitvdvobtkt Dv Rktkwu Rennes Francia
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Kecowrhm Nslxhjkif Germania
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Ulohwuxwifafduybbjzsh Srddbkwhemhnwdudtq Asd Kiel Germania

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
26.03.2025
Germania Germania
Reclutando
04.02.2025
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Trial locations

Rapcabtagene autoleucel รจ una terapia avanzata che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente stesso per combattere la malattia. In questo trattamento, i medici prelevano un tipo di cellule immunitarie chiamate cellule T dal paziente. Queste cellule vengono poi modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate nel corpo. Una volta modificate, le cellule T vengono reinfuse nel paziente. L’obiettivo di questa terapia รจ migliorare i sintomi della malattia e aiutare il corpo a combattere l’infiammazione muscolare. รˆ una terapia innovativa che mira a offrire un miglioramento significativo rispetto ai trattamenti tradizionali.

Malattie indagate:

Miopatie infiammatorie idiopatiche refrattarie severe โ€“ Le miopatie infiammatorie idiopatiche sono un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare. Queste condizioni possono colpire vari muscoli del corpo, spesso iniziando con quelli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche. La progressione della malattia puรฒ variare, ma generalmente comporta un peggioramento della debolezza muscolare nel tempo. Nei casi refrattari, i sintomi non rispondono adeguatamente ai trattamenti convenzionali, rendendo la gestione della malattia piรน complessa. L’infiammazione persistente puรฒ portare a danni muscolari permanenti e a una riduzione della funzionalitร  fisica. La diagnosi e la gestione richiedono un approccio multidisciplinare per monitorare e affrontare i sintomi in modo efficace.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 06:15

Trial ID:
2024-514137-38-00
Protocol code:
CYTB323L12201
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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    Italia
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