Questo studio clinico si concentra su persone affette da miopatie infiammatorie idiopatiche severe e refrattarie, una condizione in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota e non rispondono bene ai trattamenti standard. Il trattamento principale in esame è il rapcabtagene autoleucel, noto anche con il codice YTB323, che è una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento verrà confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del partecipante.
Lo scopo dello studio è valutare se il rapcabtagene autoleucel possa offrire un miglioramento significativo nei sintomi della malattia rispetto ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno una singola infusione di rapcabtagene autoleucel e saranno monitorati per un anno per osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Durante lo studio, verranno utilizzati anche altri farmaci come rituximab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, tacrolimus, micofenolato mofetile, acido micofenolico e tocilizumab, a seconda delle necessità del trattamento.
Lo studio mira a dimostrare che il rapcabtagene autoleucel può portare a un miglioramento moderato nel punteggio totale di miglioramento (TIS) entro 52 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo studio offre l’opportunità di esplorare nuove opzioni terapeutiche per una condizione difficile da trattare.

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