Studio sull’uso di Bleximenib e combinazione di farmaci per pazienti con leucemia mieloide acuta con alterazioni KMT2A o NPM1

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l’efficacia di un nuovo trattamento che combina il farmaco Bleximenib con altre terapie specifiche per la LMA. Bleximenib è un farmaco sperimentale che viene somministrato in forma di compresse rivestite. Lo studio include anche l’uso di altri farmaci come Citarabina, Idarubicina, Daunorubicina e Azacitidina, che sono già utilizzati nel trattamento della LMA.

Lo scopo dello studio è determinare la dose raccomandata di Bleximenib quando usato in combinazione con le terapie per la LMA e valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa combinazione. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con la selezione della dose e proseguendo con l’espansione della dose per ulteriori valutazioni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per via orale o tramite iniezione, a seconda del farmaco specifico. Il monitoraggio includerà controlli regolari per valutare la salute generale e la risposta al trattamento. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con Leucemia Mieloide Acuta che presentano alterazioni genetiche specifiche come KMT2A o NPM1. Queste alterazioni possono influenzare il modo in cui la malattia progredisce e come risponde al trattamento.

1 inizio del trattamento

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia il trattamento con i farmaci specifici per la leucemia mieloide acuta (AML).

Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui bleximenib, venetoclax, idarubicina, citarabina, daunorubicina e azacitidina.

2 somministrazione dei farmaci

I farmaci vengono somministrati in diverse forme: orale (compresse o capsule) e iniezione o infusione endovenosa.

La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal farmaco specifico e dal protocollo del trial.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trial, vengono effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche.

4 valutazione della sicurezza e tollerabilità

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate attraverso il monitoraggio degli effetti collaterali e delle reazioni avverse.

L’obiettivo è determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trial.

5 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento e la condizione generale di salute.

Ulteriori trattamenti o follow-up possono essere discussi in base ai risultati ottenuti.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (LMA) secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS): a) LMA de novo o secondaria; b) LMA recidivante o refrattaria (solo per il gruppo A); c) con alterazioni nei geni NPM1, KMT2A, NUP98 o NUP214.
  • Valori di laboratorio clinici pre-trattamento che soddisfano i seguenti criteri: conta dei globuli bianchi (WBC) inferiore o uguale a 25 x 10^9 per litro (L), e funzione epatica e renale adeguata.
  • Stato di performance secondo l’ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di grado 0, 1 o 2. Questo è un modo per valutare quanto bene una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Una donna in età fertile deve avere un test di gravidanza nel sangue negativo al momento dello screening e entro 48 ore prima della prima dose del trattamento dello studio.
  • Deve firmare un modulo di consenso informato (ICF) che indichi che il partecipante (o il suo rappresentante legale) comprende lo scopo dello studio e le procedure richieste per lo studio ed è disposto a partecipare allo studio.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le proibizioni e le restrizioni specificate in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un’altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al fegato o ai reni che non sono sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale che non è sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
21.07.2022
Germania Germania
Non reclutando
15.09.2022
Italia Italia
Non reclutando
01.12.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
04.08.2022

Sedi della sperimentazione

Bleximenib è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questo farmaco è progettato per essere utilizzato in combinazione con altre terapie specifiche per la leucemia mieloide acuta. L’obiettivo principale di Bleximenib è quello di aiutare a ridurre la crescita delle cellule cancerose nei pazienti che presentano alterazioni genetiche specifiche, come KMT2A o NPM1. Durante il trial clinico, i ricercatori stanno cercando di determinare la dose più sicura ed efficace di Bleximenib quando viene utilizzato insieme ad altre terapie per la leucemia mieloide acuta. Inoltre, stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per garantire che possa essere utilizzato in modo sicuro dai pazienti.

Malattie in studio:

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente, portando a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta può manifestarsi in diverse forme, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule cancerose. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e controllare la proliferazione delle cellule anormali.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:31

ID della sperimentazione:
2023-506582-58-00
Codice del protocollo:
75276617ALE1002
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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