Lo studio clinico si concentra sulla mastocitosi, una condizione in cui si verifica un accumulo anomalo di cellule chiamate mastociti in diverse parti del corpo. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato masitinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, rispetto a un placebo. Masitinib è somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Lo studio è rivolto a persone con forme specifiche di mastocitosi, note come mastocitosi sistemica indolente o mastocitosi sistemica smouldering, che non rispondono ai trattamenti sintomatici ottimali.

Lo scopo dello studio è valutare se masitinib può migliorare i sintomi e la qualità della vita delle persone affette da queste forme di mastocitosi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà masitinib e l’altro un placebo. Lo studio durerà 24 settimane, con la possibilità di un’estensione, e i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure mediche standard e saranno monitorati regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento e qualsiasi effetto collaterale.

La mastocitosi può causare sintomi come prurito, arrossamenti della pelle e depressione, e lo studio mira a vedere se masitinib può aiutare a ridurre questi sintomi. I partecipanti devono aver già provato altri trattamenti senza successo e devono essere in grado di seguire le visite e le procedure dello studio. Lo studio è progettato per garantire che i partecipanti ricevano un trattamento sicuro e che i risultati siano affidabili.