Lo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, una forma di tumore che colpisce principalmente i bambini e che può ripresentarsi o progredire dopo il trattamento iniziale. Il trattamento in esame prevede un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che sono cellule del sangue che possono trasformarsi in diversi tipi di cellule del sangue, seguito da un’immunoterapia. L’immunoterapia utilizza cellule del sistema immunitario del donatore, chiamate cellule NK (natural killer), e un anticorpo specifico chiamato anti-GD2 per aiutare il corpo a combattere il tumore.

Il farmaco principale utilizzato nel trattamento è il Rituximab, noto anche con i nomi in codice CT-P10, PF-05280586, ABP 798, BI 695500, JHL1101, HLX01. Altri farmaci coinvolti includono Melphalan, Thiotepa, Fludarabina, e Dinutuximab beta. Questi farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre i farmaci direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio prevede anche l’uso di cellule staminali ematopoietiche derivate dal sangue periferico, che sono cellule prelevate dal sangue di un donatore compatibile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo approccio terapeutico nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che hanno avuto una ricaduta o una progressione della malattia dopo il trattamento iniziale. I partecipanti riceveranno il trattamento in diverse fasi, iniziando con il trapianto di cellule staminali, seguito dall’infusione di cellule NK del donatore e dall’anticorpo anti-GD2. Lo studio monitorerà la sopravvivenza complessiva, la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno seguiti per valutare la ricostituzione del sistema immunitario e la risposta del tumore al trattamento.