Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame è chiamato DT-DEC01, una terapia innovativa che utilizza cellule muscolari speciali. Queste cellule sono create unendo cellule muscolari normali con quelle derivate da pazienti affetti da distrofia muscolare. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nei pazienti con questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento DT-DEC01 tramite iniezioni. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella forza e nella funzione muscolare. I test includeranno valutazioni della forza muscolare e della capacità di camminare, adattati allo stadio della malattia di ciascun partecipante. Lo studio è suddiviso in due fasi, ognuna delle quali si concentrerà su diversi aspetti della sicurezza e dell’efficacia del trattamento.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare i progressi e la sicurezza del trattamento. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare la Distrofia Muscolare di Duchenne e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia. L’uso di cellule muscolari speciali rappresenta un approccio innovativo e promettente nel campo della terapia cellulare.