Lo studio clinico riguarda la Malattia di Fabry, una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce alcune sostanze. La terapia in esame è chiamata ST-920, un trattamento di terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene necessario per produrre un enzima mancante nei pazienti con questa malattia. Questo enzima è noto come alfa-galattosidasi A.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di ST-920 nei pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento in un precedente studio. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e per raccogliere informazioni sulla loro salute generale.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno controlli regolari per verificare la presenza di eventuali problemi di salute e per valutare come il trattamento stia influenzando la loro condizione. Questo aiuterà i ricercatori a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del trattamento nel lungo periodo.
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