Lo studio clinico si concentra sulla sindrome ROHHAD, una rara condizione che colpisce il sistema nervoso e può causare problemi di crescita, respirazione e regolazione del peso. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato setmelanotide, noto anche con i nomi in codice RM-493 e BIM-22493. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.
Lo scopo dello studio è valutare l’effetto del setmelanotide sulla disfunzione ipotalamica nei pazienti con sindrome ROHHAD. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane, con valutazioni a 16, 32 e 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi della disfunzione ipotalamica, come la regolazione del peso e la funzione respiratoria.
Lo studio mira a comprendere meglio come il setmelanotide possa influenzare i sintomi della sindrome ROHHAD e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa rara condizione. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e valutare l’efficacia del trattamento.











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